臨床III期成功，公司股價大漲

2025年12月1日，Belite公司宣布了其關鍵性的全球III期“DRAGON”試驗的頂線結果，該試驗針對青少年Stargardt病1型（STGD1）患者的口服候選藥物Tinlarebant。這是STGD1患者中首次成功的關鍵性試驗，為這種通常始于兒童或青年時期并導致進行性視力喪失的眼病帶來了新的希望，目前全球范圍內尚無獲批的治療方法。

該試驗招募了104名STGD1患者，成功達到了主要療效終點。Tinlarebant在主要療效終點上展現出臨床益處，與安慰劑相比，顯著降低了病灶的生長速度36%。應用預先設定的分析，結果具有統計學意義（p值=0.0033）。考慮到STGD1的進行性特征，進一步的事后分析顯示治療效果一致，p值小于0.0001。

Tinlarebant是一種新型口服療法，旨在減少導致STGD1和加劇地理萎縮（GA）進展的維生素A衍生毒素（稱為雙視黃醇）的積累。它通過減少和維持血清視黃醇結合蛋白4（RBP4）的水平發揮作用，RBP4是將視黃醇從肝臟輸送到眼睛的唯一載體蛋白。

通過調節進入眼睛的視黃醇量，Tinlarebant減少了雙視黃醇的形成。在DRAGON試驗中，Tinlarebant（每日口服5毫克）實現了RBP4水平相對于基線平均約80%的降低。除了在研究眼中將病灶生長率降低了35.7%（p=0.0033）之外，對側眼的主要終點也觀察到了具有統計學意義的治療效果，病灶生長減少了33.6%（p=0.041）。此外，關鍵次要終點——減少自發熒光（DAF）病灶生長，在研究眼中減少了33.7%（p=0.027），在對側眼中減少了32.7%（p=0.017）。

在為期兩年的研究中，Tinlarebant的耐受性良好，其安全性特征與先前觀察到的數據和作用機制保持一致。只有四例與治療相關的藥物中斷或退出。最常見的藥物相關眼部不良事件是黃視癥（Xanthopsia）和暗適應延遲。大多數黃視癥、暗適應延遲和夜視障礙都是輕微的，并且在試驗期間得到緩解。在24個月的研究期間，兩個研究組的視力總體變化很小。視力結果符合預期，并相信所觀察到的病灶生長減少最終會轉化為可測量的視功能益處。

Belite計劃在2026年上半年向美國FDA提交新藥申請（NDA）。美國將加入中國和英國的行列，成為Belite準備尋求批準的國家。這一積極進展使得Belite有望成為首家在美國推出STGD1治療藥物的公司。

Tinlarebant已獲得多項重要的監管認定，包括美國快速通道和罕見兒科疾病認定，以及美國、歐洲和日本的孤兒藥認定。

早在2025年2月27日，該試驗的獨立數據安全監測委員會（DSMB）在對所有受試者完成一年評估后的預設中期療效分析后，就建議試驗在不進行任何修改的情況下繼續進行。DSMB建議無需增加樣本量，并將樣本量維持在104名受試者。DSMB還建議提交數據以供進一步的監管審查，以獲得藥物批準。根據DSMB的建議，Belite Bio仍按計劃在2025年第四季度完成試驗，包括三個月的隨訪期。

鑒于DRAGON試驗的積極成果，Belite Bio的股價在交易中上漲了12%。

識別微信二維碼，添加生物制品圈小編，符合條件者即可加入

生物制品微信群！

請注明：姓名+研究方向！

本公眾號所有轉載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉載的媒體或個人可與我們聯系(cbplib@163.com)，我們將立即進行刪除處理。所有文章僅代表作者觀不本站。