北京
他們宣布已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 的研究新藥 (IND) 批準(zhǔn)，以開始靜脈注射 (IV) 的基因療法臨床試驗(yàn)，該療法針對(duì)與 GBA 突變相關(guān)的帕金森病。
這家加利福尼亞的生物技術(shù)公司表示，1/2期試驗(yàn)將對(duì) CAP-003 進(jìn)行評(píng)估，這是一種使用下一代腺病毒相關(guān)病毒 (AAV) 的外殼和專有 GBA1 轉(zhuǎn)基因的基因療法，旨在提升葡萄糖腦苷酶 (GCase) 的活性。該公司表示，GBA 突變是帕金森病最常見的遺傳風(fēng)險(xiǎn)因素，影響約 10-15% 的帕金森病患者。
該公司聲稱CAP-003在臨床前試驗(yàn)中顯示出有希望的結(jié)果，顯示在大腦中有廣泛的生物分布，并且在單次靜脈注射后，GCase酶的活性顯著。這項(xiàng)療法主要針對(duì)帕金森病的運(yùn)動(dòng)癥狀和非運(yùn)動(dòng)癥狀。
“我們主要項(xiàng)目獲得IND清關(guān)是一個(gè)重要的里程碑，”Capsida的首席執(zhí)行官彼得·阿納斯塔修說(shuō)。他還提到，這家公司的基因治療平臺(tái)是為了能夠廣泛地傳遞到中樞神經(jīng)系統(tǒng)，并且具有細(xì)胞類型特異性。
Capsida還表示，它正在積極招募患者，并在美國(guó)準(zhǔn)備臨床試驗(yàn)地點(diǎn)，預(yù)計(jì)近期會(huì)獲得初步的安全性和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)。
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