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紅楓灣APP:武漢科技大學Gu Chaojiang團隊發表在《分子治療》雜志上的研究顯示,其研發了一種“可將基因編輯工具送入細胞”的新型靶向遞送系統。該工具將精確定位HIV病毒并將其基因組切割成片段,從而實現功能性治愈。
該研究基于工程化外泌體的外泌體,發明了外泌體介導的靶向CRISPR-Cas12a遞送系統(EMT-Cas12a)。
·外泌體是細胞分泌的微小囊泡,攜帶蛋白質和RNA等生物信息,在細胞間充當信使。
·Cas12a通常被稱為“基因剪刀”,是一種能夠精確切割DNA的基因編輯工具。
該療法利用外泌體將Cas12a送入細胞,準確定位包括潛伏HIV在內的HIV病毒,并將其基因組切碎,進而實現艾滋病的功能性治愈。
該療法具有靶向能力強、安全性高以及能夠進行多次協同切割等優點。
在感染艾滋病毒的小鼠模型以及艾滋病患者血液樣本的實驗中,該療法表現出了強大的病毒清除和免疫重建能力。在一個實驗組中,3只小鼠中有2只實現了病毒的完全清除。
據研究人員稱,該療法已通過醫學倫理審查,并已進入了臨床研究階段
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