直擊神經(jīng)疾病難題！這場(chǎng)盛會(huì)集結(jié)頂尖科學(xué)家亮出細(xì)胞與基因療法新答案

當(dāng)人類最復(fù)雜精密的器官——大腦遭遇神經(jīng)系統(tǒng)疾病時(shí)，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)如何應(yīng)對(duì)？

2025年12月10日至11日，2025中關(guān)村論壇系列活動(dòng)暨北京國(guó)際學(xué)術(shù)交流季——神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞和基因療法：從實(shí)驗(yàn)室到臨床會(huì)議在京舉辦。來自中國(guó)、美國(guó)、英國(guó)、德國(guó)、日本等國(guó)家的14位知名專家學(xué)者，以及約250位來自北京地區(qū)高校及各大實(shí)驗(yàn)室的杰出青年學(xué)者及博士生導(dǎo)師齊聚一堂，共同探討神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的最新突破和未來挑戰(zhàn)。

01

重磅觀點(diǎn)：頂尖大腦的前沿思考

此次會(huì)議被學(xué)界視為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域從基礎(chǔ)研究走向臨床轉(zhuǎn)化的“風(fēng)向標(biāo)”，聚焦最具挑戰(zhàn)性的神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療。

來自斯坦福大學(xué)的Aaron Gitler教授，是神經(jīng)退行性疾病機(jī)制領(lǐng)域的權(quán)威專家，尤其在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）的分子病理研究中貢獻(xiàn)卓著。他的報(bào)告《拓展神經(jīng)退行性疾病的機(jī)制與治療策略》深入探討異常蛋白質(zhì)聚集、應(yīng)激顆粒生物學(xué)等新興機(jī)制，并闡述如何將這些基礎(chǔ)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為如靶向RNA療法等新型干預(yù)策略，為攻克復(fù)雜神經(jīng)退行性疾病提供了多角度的研究思路。

來自倫敦大學(xué)學(xué)院醫(yī)院的Cath Mummery博士是阿爾茨海默病基因沉默療法臨床轉(zhuǎn)化的領(lǐng)軍人物。她帶來的《阿爾茨海默病的基因沉默》演講聚焦于利用反義寡核苷酸（ASO）等技術(shù)靶向致病基因（如APP基因、MAPT基因）的最新臨床試驗(yàn)進(jìn)展。她的研究直接展示了如何將基因治療技術(shù)應(yīng)用于最常見的神經(jīng)退行性疾病，并直面在臨床試驗(yàn)中遇到的挑戰(zhàn)與取得的療效證據(jù)，為同類療法的開發(fā)提供了寶貴的“臨床路線圖”。

來自北京大學(xué)的李沉簡(jiǎn)教授長(zhǎng)期致力于神經(jīng)退行性疾病的分子機(jī)制與基因編輯治療策略研究。他在會(huì)上分享了《神經(jīng)退行性疾病的自我失活基因編輯工具》，重點(diǎn)介紹其團(tuán)隊(duì)在提升基因編輯工具安全性方面的創(chuàng)新工作。該研究旨在解決基因治療中長(zhǎng)期存在的潛在風(fēng)險(xiǎn)（如脫靶效應(yīng)、持續(xù)編輯），對(duì)于推動(dòng)基因編輯技術(shù)邁向更安全、可控的臨床應(yīng)用具有關(guān)鍵啟發(fā)。

來自復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院的舒易來教授團(tuán)隊(duì)在遺傳性聽力損失的基因治療領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展，成功推動(dòng)我國(guó)首個(gè)遺傳性耳聾基因治療臨床試驗(yàn)。他的演講《先天性耳聾的基因治療：從實(shí)驗(yàn)室到臨床》系統(tǒng)展示了從機(jī)制研究、動(dòng)物模型驗(yàn)證到臨床轉(zhuǎn)化落地的完整路徑，為單基因遺傳病的精準(zhǔn)治療提供了可復(fù)制的“中國(guó)范式”，極大提振了國(guó)內(nèi)開展原創(chuàng)性基因治療臨床研究的信心。

他們的工作給參會(huì)者帶來關(guān)鍵臨床轉(zhuǎn)化的三大啟發(fā)：

1

“精準(zhǔn)化”，針對(duì)特定基因或病理亞型開發(fā)療法（如遺傳性耳聾）；

2

“工程化”，利用基因編輯（如堿基編輯、CRISPR）工具提升治療的安全性與有效性；

3

“融合化”，將類器官等前沿模型與臨床研究緊密結(jié)合，加速療法從實(shí)驗(yàn)室到病床的轉(zhuǎn)化。

02

會(huì)議亮點(diǎn)：全鏈條覆蓋與臨床導(dǎo)向

與往屆相比，本屆會(huì)議在議題設(shè)置上呈現(xiàn)出顯著特點(diǎn)：緊密圍繞“從實(shí)驗(yàn)室到臨床”的全鏈條布局。議題不僅涵蓋基因沉默、基因編輯、細(xì)胞移植等核心治療技術(shù)，還深入探討類器官模型、神經(jīng)免疫互作、腦淋巴系統(tǒng)等新興基礎(chǔ)科學(xué)領(lǐng)域。

會(huì)議以明確的臨床轉(zhuǎn)化為導(dǎo)向，多個(gè)演講直接關(guān)聯(lián)首次人體臨床試驗(yàn)、臨床進(jìn)展與未來方向，如脊髓損傷的iPSC療法、帕金森病的細(xì)胞治療，并特別設(shè)置“Publish with Cell Press”出版環(huán)節(jié)，指導(dǎo)研究者如何將轉(zhuǎn)化成果發(fā)表于頂級(jí)期刊，加速科研影響力的實(shí)現(xiàn)。

會(huì)議靈活采用現(xiàn)場(chǎng)與線上結(jié)合的模式，既保證了國(guó)際頂尖學(xué)者的深度參與，也通過多平臺(tái)同步直播，將前沿科學(xué)思想傳遞至全球各地，極大提升了會(huì)議的影響力與可及性。

03

生態(tài)構(gòu)建：成就神經(jīng)科學(xué)創(chuàng)新高地

基因編輯工具似精準(zhǔn)剪刀，干細(xì)胞化為修復(fù)信使——在智慧激蕩中，神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的新圖景逐漸清晰，也讓與會(huì)專家們的目光聚焦于北京這一神經(jīng)科學(xué)創(chuàng)新高地。

北京坐擁北京大學(xué)、北京生命科學(xué)研究所等頂尖學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)，以及多家高水平醫(yī)院，為前沿探索與臨床研究提供豐厚土壤。同時(shí)，這里擁有充滿活力的生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，已在基因編輯、細(xì)胞治療等賽道提前布局。加之持續(xù)的政策支持與活躍的資本環(huán)境，共同構(gòu)成了“科研－臨床－產(chǎn)業(yè)”聯(lián)動(dòng)的良性循環(huán)。

此次高水準(zhǔn)國(guó)際會(huì)議的召開，不僅是一場(chǎng)科學(xué)的盛宴，更向世界清晰傳遞出北京在神經(jīng)科學(xué)前沿領(lǐng)域的科研實(shí)力與轉(zhuǎn)化潛能——這里正成為解碼大腦、治愈疾病的策源之地。

關(guān)于北京國(guó)際學(xué)術(shù)交流季

北京國(guó)際學(xué)術(shù)交流季創(chuàng)辦于 2018 年，是北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會(huì)與世界頂級(jí)期刊共同舉辦的學(xué)術(shù)交流活動(dòng)，服務(wù)學(xué)術(shù)期刊編輯與北京地區(qū)科學(xué)工作者，邀請(qǐng)前沿領(lǐng)域頂尖科學(xué)家、學(xué)者與北京市青年科研骨干深化交流，搭建前沿學(xué)術(shù)交流研討、短期項(xiàng)目科研工作的平臺(tái)。

關(guān)于中關(guān)村論壇

中關(guān)村論壇創(chuàng)辦于2007年，以“創(chuàng)新與發(fā)展”為永久主題，是我國(guó)面向全球科技創(chuàng)新交流合作的國(guó)家級(jí)平臺(tái)。論壇由科技部、國(guó)家發(fā)展改革委、國(guó)務(wù)院國(guó)資委、中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)工程院、中國(guó)科協(xié)和北京市政府共同主辦，由聯(lián)合國(guó)教科文組織、世界知識(shí)產(chǎn)權(quán)組織、國(guó)際科技園及創(chuàng)新區(qū)域協(xié)會(huì)等組織機(jī)構(gòu)支持舉辦。中關(guān)村論壇年會(huì)主要包含論壇會(huì)議、技術(shù)交易、成果發(fā)布、前沿大賽、配套活動(dòng)等五大板塊，在年會(huì)期外，舉辦貫穿全年的常態(tài)化系列活動(dòng)，高位鏈接全球創(chuàng)新資源，推動(dòng)科技成果轉(zhuǎn)化落地。