創新藥開啟腱鞘巨細胞瘤靶向治療新階段

近日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已通過優先審評程序批準鹽酸匹米替尼膠囊用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。該藥是一款集落刺激因子-1受體（CSF-1R）抑制劑，也是國內首個獲批用于TGCT治療的一類創新藥。

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，既往又稱色素沉著絨毛結節性滑膜炎（PVNS），它可導致受累關節進行性腫脹、僵硬和活動功能受限，嚴重影響患者日?；顒幽芰蜕钯|量。若不及時治療或病情復發，可能對骨骼、關節及周圍組織造成不可逆損傷。

此次獲批基于全球Ⅲ期MANEUVER研究結果。該研究顯示，在TGCT的系統性治療中，鹽酸匹米替尼膠囊展現了基于RECIST v1.1標準評估的最高客觀緩解率（ORR），并伴隨臨床結局顯著改善。在第25周，主要終點經盲態獨立審查委員會（BIRC）評估顯示，其ORR為54.0%，相較安慰劑組的3.2%具有統計學顯著性改善（p<0.0001）。同時，多項與日常生活功能密切相關的次要終點也顯示出臨床意義和統計學顯著性改善，包括關節活動范圍提升（p=0.0003）、身體功能改善（基于PROMIS-PF量表，p=0.0074）、最嚴重僵硬（p<0.0001）和最嚴重疼痛（p<0.0001）的顯著減輕。這些結果已在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會公布的長期隨訪數據顯示，中位隨訪14.3個月時，自研究開始即接受該藥治療患者的ORR進一步提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0）。

北京積水潭醫院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示，許多TGCT患者長期面臨治療困境：除手術外，缺乏其他有效治療選擇，尤其是腫瘤復發或無法手術的患者，手術往往難以滿足需求。該藥的獲批為臨床醫生提供了療效確切、耐受性良好的系統性治療方案，為這一難治性疾病帶來了突破性進展。

在MANEUVER研究中，該藥展現出良好耐受性，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發及皮膚色素減退跡象。在隨機雙盲治療階段，因不良事件停藥的比例僅1.6%（1例患者），因不良事件減量的比例為7.9%。

蔻德罕見病中心創始人、主任，瑞鷗公益基金會創始人、秘書長黃如方先生表示，TGCT引發的疼痛與活動受限嚴重影響日常生活，給患者帶來巨大精神壓力。該系統性治療方案能夠有效控制腫瘤進展、緩解癥狀，讓患者看到希望：或許能重新參與爬樓梯、通勤上班或陪孩子玩耍等日?；顒?，重返更正常的生活。

原標題：《創新藥開啟腱鞘巨細胞瘤靶向治療新階段》

欄目編輯：郭影

來源：作者：新民晚報 潘嘉毅