干細胞能改善哪些神經(jīng)退行性問題？2025年新文獻盤點適應(yīng)癥、臨床結(jié)果……

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本文重點摘要

傳統(tǒng)神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療長期面臨修復(fù)能力有限、時間窗口狹窄等瓶頸，干細胞以其獨特的神經(jīng)再生與抗炎潛力成為破局關(guān)鍵。

近期，一項發(fā)表于《Regenerative Therapy》的系統(tǒng)性綜述，匯總了全球最新臨床試驗數(shù)據(jù)，揭示了間充質(zhì)干細胞修復(fù)受損神經(jīng)系統(tǒng)的臨床應(yīng)用全景：

（1）廣泛的疾病譜：研究證實，間充質(zhì)干細胞在肌萎縮側(cè)索硬化癥、脊髓損傷、腦卒中等多種難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病中展現(xiàn)出應(yīng)用潛力，不同細胞來源與不同給藥途徑的探索為個體化治療提供了路線圖。

（2）功能改善與結(jié)構(gòu)保護：間充質(zhì)干細胞療法不僅旨在改善患者的運動、認知評分等臨床功能，更具突破性的是，影像學(xué)證據(jù)顯示其能直接保護神經(jīng)結(jié)構(gòu)，實現(xiàn)了從“延緩癥狀”到“干預(yù)疾病進程”的跨越。

（3） 安全性與新靶點突破：大量臨床數(shù)據(jù)表明其干細胞總體安全可控。更值得關(guān)注的是，該療法能將傳統(tǒng)藥物無法企及的病變區(qū)域（如神經(jīng)炎癥微環(huán)境）作為新靶點，為眾多缺乏有效治療手段的神經(jīng)系統(tǒng)疾病開辟了全新的治療范式。

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本期撰文：福建醫(yī)科大學(xué) YANG

本文審核專家：江蘇大學(xué)附屬醫(yī)院 李晶教授

在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，探索有效的神經(jīng)保護措施一直是研究熱點。近年來，隨著干細胞療法的發(fā)展，基于干細胞干預(yù)和治療神系統(tǒng)疾病的臨床試驗不斷開展，為這一領(lǐng)域帶來了革命性的突破。

近日，一篇發(fā)表于《《Regenerative Therapy》的系統(tǒng)性綜述[1]匯總及盤點了目前全球利用間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的相關(guān)臨床試驗數(shù)據(jù)。通過這篇綜述，我們可以了解間充質(zhì)干細胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的進展。

間充質(zhì)干細胞修復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)的多重機制

間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的獨特價值，源于其超越傳統(tǒng)藥物單一靶點的多重修復(fù)機制。

圖片來自文獻[1]

它并非以直接“替代”受損神經(jīng)元為主要方式，而是扮演了一個智慧型“修復(fù)微環(huán)境調(diào)控中心”的角色。其核心作用機制可歸納為以下四大方面[1]：

1. 神經(jīng)保護與營養(yǎng)支持：干細胞能持續(xù)分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子（如BDNF、GDNF、NGF），如同為受損的神經(jīng)細胞提供“營養(yǎng)液”和“生存信號”，支持殘存神經(jīng)元存活，減少細胞凋亡。

2.強力免疫調(diào)節(jié)與抗炎：在損傷部位，間充質(zhì)干細胞能精準(zhǔn)調(diào)控免疫反應(yīng)，抑制小膠質(zhì)細胞過度活化，減少促炎因子釋放，同時增加抗炎因子水平，將有害的“炎癥風(fēng)暴”轉(zhuǎn)變?yōu)橛欣谛迯?fù)的微環(huán)境。

3.促進內(nèi)源性修復(fù)：通過釋放信號分子，激活大腦內(nèi)固有的神經(jīng)干細胞，促進其增殖、分化，并引導(dǎo)新生神經(jīng)細胞向損傷區(qū)域遷移，幫助重建神經(jīng)連接。

4.改善血供與屏障功能：它們還能促進損傷區(qū)域形成新的血管，改善血液供應(yīng)，并有助于修復(fù)受損的血腦屏障，為大腦恢復(fù)創(chuàng)造穩(wěn)定的內(nèi)在條件。

間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床案例匯總

間充質(zhì)干細胞在不同神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的臨床試驗已積累了大量數(shù)據(jù)。下面的表格匯總了部分關(guān)鍵研究的治療概況，包括肌萎縮側(cè)索硬化癥，脊髓損傷，腦卒中，多發(fā)性硬化癥及創(chuàng)傷性腦損傷等疾病[1]：

信息匯總自文獻1

小結(jié)

從臨床數(shù)據(jù)可知，間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病已取得令人鼓舞的進展，未來仍需要聚焦如何優(yōu)化細胞來源、劑量和給藥方案，確定最佳治療時間窗，以及開發(fā)可靠的生物標(biāo)志物來預(yù)測和監(jiān)測療效。同時，研究人員也在探索聯(lián)合干預(yù)策略，例如將干細胞療法與現(xiàn)有藥物相結(jié)合，或開發(fā)工程化干細胞以增強其治療特性。隨著對干細胞作用機制的深入了解和臨床試驗設(shè)計的不斷完善，間充質(zhì)干細胞有望為神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供更為有效的干預(yù)選擇。

參考文獻：

[1] Araújo B, Serrenho I, Valente da Silva A, Marceta BM, Baltazar G. Mesenchymal stem cells in neurological disorders: Insights from clinical trials. Regen Ther. 2025;30:1024-1035. Published 2025 Nov 4. doi:10.1016/j.reth.2025.10.020

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