2025年全球十大臨床突破發(fā)布，中國(guó)5項(xiàng)成果入選！

2025年全球醫(yī)學(xué)發(fā)展成果矚目，“醫(yī)學(xué)界” 評(píng)選出年度 “十大臨床突破”，它們既凝聚科研人員的創(chuàng)新探索，更以革命性進(jìn)展為人類健康注入新希望。

“醫(yī)學(xué)界”編輯部

即將過(guò)去的2025年，是前沿醫(yī)學(xué)突破集中爆發(fā)的一年。

長(zhǎng)期以來(lái)，“醫(yī)學(xué)界”致力于追蹤、傳遞并記錄那些足以重塑人類健康的重大創(chuàng)新。今年，我們目睹了身患致命遺傳病的嬰兒擺脫了基因枷鎖，見證帕金森病、自身免疫性疾病等人類常見病得以逆轉(zhuǎn)，還有部分慢病患者告別每日服藥，癌癥患者的無(wú)病生存期越來(lái)越長(zhǎng)……

這些曾經(jīng)看似遙不可及的醫(yī)學(xué)突破，以實(shí)驗(yàn)室中一篇篇晦澀的論文為起點(diǎn)，歷經(jīng)無(wú)數(shù)醫(yī)生、科研工作者數(shù)年如一日的探索，最終以驚人的速度在2025年走向臨床，開啟了嶄新的時(shí)代。

新年來(lái)臨之際，“醫(yī)學(xué)界”編輯部特別遴選出“2025年度十大臨床突破”。從中我們能清晰地看到，中國(guó)在醫(yī)療創(chuàng)新領(lǐng)域成果顯著，尤其在細(xì)胞與基因治療、再生醫(yī)學(xué)等生物醫(yī)學(xué)前沿，已逐步實(shí)現(xiàn)全球領(lǐng)跑。

過(guò)去的一年，當(dāng)“醫(yī)學(xué)界”繼續(xù)堅(jiān)定地致力于循證醫(yī)學(xué)專業(yè)主義之路時(shí)，我們有幸再度見證了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域令人難以置信的進(jìn)步，也相信它們將持續(xù)塑造著人類醫(yī)學(xué)的未來(lái)。

以下為“十大臨床突破”（按時(shí)間順序）：

• 中國(guó)醫(yī)生將基因編輯豬肝植入人體

• 腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

• 定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

• 干細(xì)胞療法成功治療帕金森病

• 長(zhǎng)效降脂的新時(shí)代

• 無(wú)須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病

• 全球唯一可降解房間隔缺損封堵器

• CAR-NK療法治療紅斑狼瘡

• 中國(guó)團(tuán)隊(duì)破解“外科打結(jié)”難題

• 皰疹疫苗提供全方位保護(hù)

1

中國(guó)醫(yī)生將基因編輯豬肝植入人體

2025年1月7日，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院竇科峰院士團(tuán)隊(duì)宣布，成功將一只基因編輯豬的肝臟，原位植入腦死亡患者體內(nèi)。術(shù)中開放血流后，豬肝隨即產(chǎn)生膽汁，替代人體肝臟發(fā)揮了正常生理功能。

西京醫(yī)院肝膽外科竇科峰院士、楊詔旭副教授等為受體移植豬肝

迄今，全球已完成20余例異種大器官人體移植，此前主要集中在心臟和腎臟，中美兩國(guó)形成“雙強(qiáng)并跑”格局。而西京醫(yī)院此次完成的全球首例人體原位豬全肝移植，為豬肝作為急性肝衰竭過(guò)渡治療等提供了重要的理論依據(jù)，轟動(dòng)國(guó)際學(xué)界。

移植后的生存紀(jì)錄也不斷被刷新。今年10月23日，美國(guó)團(tuán)隊(duì)創(chuàng)下異種豬腎在人體內(nèi)工作271天的全球最長(zhǎng)紀(jì)錄。1個(gè)月后，西京醫(yī)院完成的亞洲首例異種腎移植患者，也摘除了移植豬腎，以261天時(shí)長(zhǎng)成為全球第二。

器官移植的最大障礙是器官短缺。全球每年約有200萬(wàn)人需要器官移植，但只有不到10%的需求能得到滿足，無(wú)數(shù)人在等待中死去。學(xué)界希望豬器官能成為一種“標(biāo)準(zhǔn)化的商品”，讓需要器官移植的患者第一時(shí)間得到治療。

這或許不再遙遠(yuǎn)。2025年11月3日，美國(guó)宣布完成首例豬腎人體移植的臨床試驗(yàn)，標(biāo)志該技術(shù)正式從“同情用藥”走向“規(guī)模化臨床試驗(yàn)”。有學(xué)者分析，5年內(nèi)，豬腎移植或?qū)⒊蔀橐豁?xiàng)常規(guī)移植手術(shù)。

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2

18個(gè)月無(wú)復(fù)發(fā)，

腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

2025年2月19日，《自然》發(fā)文，在經(jīng)手術(shù)切除的胰腺導(dǎo)管腺癌（PDAC）患者中，個(gè)體化mRNA腫瘤疫苗BNT122持續(xù)降低了腫瘤復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。

胰腺癌侵襲性強(qiáng)，預(yù)后差，平均5年生存率不到10%，被稱為“癌癥之王”。PDAC約占胰腺癌的80%，5年生存率僅為7.2%~9%。即使能手術(shù)，超過(guò)六成患者在根治性切除后的12個(gè)月內(nèi)，將出現(xiàn)局部或全身復(fù)發(fā)。

BNT122是一種個(gè)性化的新生抗原疫苗，為患者實(shí)時(shí)定制。治療從腫瘤活檢開始，通過(guò)基因測(cè)序鎖定癌細(xì)胞的獨(dú)特突變，進(jìn)而篩選出最能激發(fā)免疫攻擊的靶點(diǎn)，并據(jù)此生產(chǎn)mRNA疫苗，引導(dǎo)患者自身的免疫系統(tǒng)精準(zhǔn)消滅腫瘤。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，8位對(duì)疫苗產(chǎn)生免疫應(yīng)答的術(shù)后患者，治療后18個(gè)月內(nèi)腫瘤無(wú)法復(fù)發(fā)。隨訪3.2年時(shí)仍有6位未復(fù)發(fā)，中位無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）尚未達(dá)到。T細(xì)胞免疫應(yīng)答強(qiáng)烈，部分T細(xì)胞壽命預(yù)計(jì)超過(guò)10年，意味著疫苗能提供長(zhǎng)期保護(hù)。

不僅僅是BNT122，2025年，腫瘤疫苗研發(fā)進(jìn)入快車道，國(guó)內(nèi)外多款基于mRNA技術(shù)的腫瘤疫苗，在不同癌種治療研究中嶄露頭角。尤其是在一些傳統(tǒng)認(rèn)為免疫治療很難奏效的“冷腫瘤”，如胰腺癌、卵巢癌中，疫苗打開了全新治療思路。

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3

定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

2025年2月25日，全球首個(gè)定制化體內(nèi)堿基編輯療法完成首次臨床應(yīng)用，成功挽救1名6月齡男嬰。《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)文稱，這為罕見遺傳病的個(gè)體化精準(zhǔn)治療開辟新路徑。

患兒KJ Muldoon在出生后不久即確診氨基甲酰磷酸合成酶1型（CPS1）缺乏癥，傳統(tǒng)治療方案需嚴(yán)格限制蛋白飲食，甚至肝移植，嬰兒期死亡率達(dá)50%。

多國(guó)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)為他迅速集結(jié)，專門定制出新一代基因編輯技術(shù)——堿基編輯器，修復(fù)基因、挽救生命。

從啟動(dòng)研發(fā)到成功治療，全過(guò)程僅耗時(shí)6個(gè)月，一舉創(chuàng)下基因療法開發(fā)速度的全球紀(jì)錄，展現(xiàn)了在面對(duì)緊迫臨床需求時(shí)，多國(guó)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)突破地域、流程等限制的高效協(xié)同，將前沿技術(shù)快速轉(zhuǎn)化為挽救生命的現(xiàn)實(shí)方案。

該技術(shù)要實(shí)現(xiàn)廣泛應(yīng)用仍面臨諸多挑戰(zhàn)，包括進(jìn)一步提高基因編輯效率、確保持久和可控的基因表達(dá)、控制成本等。但此次案例以前所未有的速度，驗(yàn)證了為危重遺傳病快速開發(fā)定制化基因療法的可行性，為新生兒遺傳病救治提供全新思路。

目前，美國(guó)已啟動(dòng)兩個(gè)新的研究項(xiàng)目，推動(dòng)精準(zhǔn)的基因治療。美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部稱，目標(biāo)是從“幫助拯救KJ一個(gè)嬰兒，發(fā)展到挽救成千上萬(wàn)的孩子”。

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4

干細(xì)胞療法成功治療帕金森病

2025年4月16日，《自然》發(fā)布日本京都大學(xué)醫(yī)院團(tuán)隊(duì)“干細(xì)胞治療帕金森病”的兩年隨訪結(jié)果，6名患者中有4人停藥期的運(yùn)動(dòng)功能改善，5人用藥期間改善，均未出現(xiàn)嚴(yán)重的不良事件。

京都大學(xué)醫(yī)院召開成果新聞發(fā)布會(huì)

這是全球首次嘗試用基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC)的移植療法，來(lái)治療帕金森病患者。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，全球有多達(dá)800萬(wàn)帕金森病患者，他們無(wú)法被治愈，長(zhǎng)期服藥能部分緩解癥狀，但無(wú)法阻止疾病發(fā)展，患者最終將失去行動(dòng)能力，癱瘓?jiān)诖病?/p>

干細(xì)胞再生移植療法或?qū)⒏淖冞@一切。2006年，京都大學(xué)山中伸彌教授全球首次創(chuàng)造出iPSC，并因此榮獲2012年諾貝爾獎(jiǎng)。iPSC具有無(wú)限增殖的特性，能分化成生物體所有的功能細(xì)胞類型，其中就包括治愈帕金森病的關(guān)鍵——多巴胺能神經(jīng)元細(xì)胞。

在我國(guó)，今年4月初，上海瑞金醫(yī)院劉軍教授團(tuán)隊(duì)首次通過(guò)類似技術(shù)路徑，臨床試驗(yàn)中使一位罹患帕金森病14年的患者恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能。10月，全球首例“功能性治愈”的早發(fā)型帕金森病（EOPD）患者出現(xiàn)在安徽省立醫(yī)院，由副院長(zhǎng)施炯教授帶隊(duì)完成治療。

全球范圍內(nèi)，還有眾多團(tuán)隊(duì)正在推動(dòng)干細(xì)胞的帕金森病治愈研究，十余項(xiàng)臨床試驗(yàn)同步開展，另有百余項(xiàng)試驗(yàn)嘗試攻克糖尿病、眼病、心力衰竭等，或許有朝一日，人類將看到這些疾病的終結(jié)。

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5

長(zhǎng)效降脂新時(shí)代

2025年7月31日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)長(zhǎng)效降脂療法英克司蘭（Inclisiran）的適應(yīng)證拓展，無(wú)需聯(lián)用其他藥物，每年注射兩針，即可用于降低高脂血癥患者的血脂水平。

數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)有3.3億心血管病患者，每年造成458萬(wàn)人死亡。過(guò)去幾十年來(lái)，盡管降血脂領(lǐng)域進(jìn)展飛速，可對(duì)于高脂血癥患者，每日服用他汀類藥物仍是不可或缺的治療方案，是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）防治的基石。

英克司蘭（Inclisiran）則屬于小干擾RNA（siRNA）藥物，能通過(guò)基因沉默效應(yīng)，強(qiáng)效降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C)水平，效果持續(xù)半年，于2021年8月獲批，但使用前提仍是患者已嘗試過(guò)他汀治療。

直到今年5月，新發(fā)布的III期臨床研究顯示，直接單藥使用英克司蘭（Inclisiran），降脂效果與他汀相似。進(jìn)而獲批的新適應(yīng)證，意味著高膽固醇血癥患者不再需要每日服用他汀，極大提升了規(guī)范治療率，全球指南或?qū)⒕痛烁膶憽?/p>

需要注意的是，目前英克司蘭（Inclisiran）單藥治療的心血管終點(diǎn)事件結(jié)果尚未出爐，同時(shí)年治療費(fèi)用最高超出他汀百倍，可及性受限。但無(wú)論如何，英克司蘭（Inclisiran）是一個(gè)風(fēng)向標(biāo)，隨著小核酸、基因藥物的出現(xiàn)，“一針管半年”，甚至“終身治愈”的慢病治療模式正在逐漸成為現(xiàn)實(shí)。

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6

無(wú)須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病

2025年8月4日，瑞典烏普薩拉大學(xué)等機(jī)構(gòu)研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)布重磅研究，全球首次運(yùn)用基因編輯改造的異體胰島β細(xì)胞，成功治療了一位37年病史的1型糖尿病患者。

全球1型糖尿病患者數(shù)約為920萬(wàn)，唯一“治愈”手段是從捐獻(xiàn)者胰腺中提取胰島組織進(jìn)行移植。但移植后，患者仍要終身用藥，接受抗免疫排斥治療，免疫抑制劑的細(xì)胞毒性也是一大風(fēng)險(xiǎn)。

為此，研究人員開發(fā)了一種全新的基因編輯胰島移植療法——UP421，他們敲除了供體胰島細(xì)胞的免疫排斥相關(guān)基因、增強(qiáng)免疫逃逸蛋白。

治療后12周的結(jié)果顯示，在不使用免疫抑制劑的情況下，患者的“新胰島”依舊逃避了免疫攻擊，持續(xù)分泌胰島素，效果在半年內(nèi)得以維持。

幾十年來(lái)，實(shí)現(xiàn)異體移植后的免疫耐受，被視作是糖尿病，乃至整個(gè)器官移植領(lǐng)域的圣杯。器官移植能挽救患者生命，但只有徹底解決移植后面臨的排斥反應(yīng)，才能算真正意義上讓患者回歸正常生活。

目前，UP421正計(jì)劃進(jìn)一步推進(jìn)臨床試驗(yàn)，目標(biāo)是讓患者無(wú)需終身接受醫(yī)療管理，即可實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定的血糖控制。國(guó)際青少年糖尿病研究基金會(huì)負(fù)責(zé)人稱，回望百年來(lái)糖尿病治療的發(fā)展，“糖尿病治療的范式轉(zhuǎn)變應(yīng)該到來(lái)了。”

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7

全球唯一可降解的房間隔缺損封堵器

10月23日，《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》（

JAMA

云南省阜外心血管病醫(yī)院潘湘斌教授攜新技術(shù)亮相聯(lián)合國(guó)

ASD是最常見的先心病類型之一。過(guò)去20余年，經(jīng)導(dǎo)管介入封堵以微創(chuàng)優(yōu)勢(shì)成為首選療法。但患者體內(nèi)會(huì)因此永久存留金屬封堵器，遠(yuǎn)期可能出現(xiàn)心律失常、血栓風(fēng)險(xiǎn)、未來(lái)左心房入路受阻等并發(fā)癥。

讓封堵器實(shí)現(xiàn)體內(nèi)自然降解，是全球心血管介入領(lǐng)域追逐的圣杯。我國(guó)科學(xué)家一舉突破了可降解材料在放射線下不顯影等難題，創(chuàng)新開發(fā)的“無(wú)輻射經(jīng)皮介入技術(shù)”，實(shí)現(xiàn)可降解封堵器毫米級(jí)精準(zhǔn)定位植入。

這也是

JAMA

國(guó)際評(píng)審專家稱，這是“自美國(guó)Amplatzer金屬封堵器問(wèn)世近30年來(lái)，該領(lǐng)域最具里程碑意義的突破”。

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8

治療紅斑狼瘡，

CAR-NK療法破局

2025年11月13日，上海長(zhǎng)海醫(yī)院風(fēng)濕免疫科團(tuán)隊(duì)在《柳葉刀》發(fā)布重磅研究，全球首次系統(tǒng)性地運(yùn)用CAR-NK（嵌合抗原受體NK細(xì)胞）療法，成功治療了數(shù)十名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者。

長(zhǎng)海醫(yī)院風(fēng)濕免疫科團(tuán)隊(duì)與患者合影

目前，全球約有800萬(wàn)名SLE患者，疾病會(huì)對(duì)各器官、系統(tǒng)造成嚴(yán)重?fù)p傷，造成長(zhǎng)期的疲勞、皮疹、疼痛，甚至危及生命。CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）療法讓人類首次看到了治愈SLE的希望，但其治療費(fèi)用高，同時(shí)存在細(xì)胞因子風(fēng)暴、感染等風(fēng)險(xiǎn)。

長(zhǎng)海醫(yī)院趙東寶、高潔團(tuán)隊(duì)則率先關(guān)注到CAR-NK療法，它能從根源上清除患者體內(nèi)致病的漿細(xì)胞，雖殺傷能力較CAR-T療法相對(duì)溫和，但安全性可控，同時(shí)能提前量產(chǎn)，有望將費(fèi)用下降至自體CAR-T的十分之一。

研究顯示，治療后6個(gè)月，所有患者病情均得到控制，13名患者維持在低疾病活動(dòng)狀態(tài)，10名患者實(shí)現(xiàn)完全臨床緩解。隨訪超過(guò)1年的9名患者中，6人實(shí)現(xiàn)完全緩解或疾病低活動(dòng)度，無(wú)一例復(fù)發(fā)。

《柳葉刀》隨刊評(píng)論稱：“這標(biāo)志CAR細(xì)胞療法在自身免疫病轉(zhuǎn)化領(lǐng)域，邁出了重要一步。”誠(chéng)然，目前研究還面臨著隨訪時(shí)間短、個(gè)性化用藥方案不明，以及一系列技術(shù)細(xì)節(jié)上的挑戰(zhàn)。但無(wú)論如何，隨著細(xì)胞療法出現(xiàn)，實(shí)現(xiàn)SLE等自身免疫疾病的治愈似乎不再遙不可及。

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9

中國(guó)院士團(tuán)隊(duì)破解“外科打結(jié)”難題

2025年11月27日，浙江大學(xué)交叉力學(xué)中心楊衛(wèi)院士團(tuán)隊(duì)，聯(lián)合浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院蔡秀軍院士團(tuán)隊(duì)共同在《自然》發(fā)表論文，創(chuàng)新性地提出了“Sliputure”——活結(jié)智能縫線，并成功將其應(yīng)用于外科縫合。

《自然》封面報(bào)道

在外科手術(shù)中，縫合傷口所打的“外科結(jié)”是一個(gè)死結(jié)，一旦打牢便很難調(diào)整。通常而言，結(jié)打得過(guò)松，傷口可能開裂；結(jié)打得太緊，又可能造成局部血供受阻，導(dǎo)致組織缺血壞死。

為解決這一臨床難題，此前學(xué)界的主流思路，是設(shè)計(jì)精密的電子力傳感器和反饋系統(tǒng)。而浙大的院士團(tuán)隊(duì)出人意料地“化繁為簡(jiǎn)”，超脫出“追逐高精尖科技”的解題思路，將破局目光瞄向傳統(tǒng)的力學(xué)層面。

通過(guò)力學(xué)、醫(yī)學(xué)、數(shù)學(xué)、材料、機(jī)械等多個(gè)不同學(xué)科的跨學(xué)科合作，團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)出帶有一個(gè)活結(jié)、可編碼和傳遞“剛好力度”的縫線。手術(shù)中，當(dāng)醫(yī)生或機(jī)器人拉緊縫線打死結(jié)，活結(jié)隨之自然解開時(shí)，力度剛好預(yù)示著死結(jié)打結(jié)完畢。

目前，這項(xiàng)技術(shù)讓缺乏經(jīng)驗(yàn)的年輕外科醫(yī)生，縫合精確度提升了121%，媲美經(jīng)驗(yàn)豐富的高年資專家。《自然》以封面報(bào)道的形式刊登了這一堪稱“四兩撥千斤”式的創(chuàng)新，跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)用充滿智慧的“傳統(tǒng)方法”，解決了一個(gè)現(xiàn)代高科技都未能完美破解的難題。

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10

皰疹疫苗提供全方位保護(hù)

2025年12月11日，《細(xì)胞》發(fā)布帶狀皰疹疫苗重磅研究成果，表明其能顯著降低輕度認(rèn)知障礙的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，減緩疾病進(jìn)程，降低癡呆導(dǎo)致的死亡風(fēng)險(xiǎn)。今年早些時(shí)候，《自然》《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》《自然·醫(yī)學(xué)》等也發(fā)布了類似結(jié)果。

此外，5月《歐洲心臟雜志》、2025年歐洲心臟病學(xué)會(huì)年會(huì)的研究，則全面評(píng)估皰疹疫苗接種與心血管事件的關(guān)聯(lián)。其中一項(xiàng)百萬(wàn)人分析表明，接種皰疹疫苗能使心血管病總體風(fēng)險(xiǎn)降低23%，保護(hù)效果可持續(xù)8年之久。

今年被稱為皰疹疫苗研究的“豐收年”。一系列研究提出革命性啟示，將慢病預(yù)防思路引向全新、充滿潛力的“感染與免疫”領(lǐng)域，為未來(lái)的心腦血管疾病預(yù)防，提出免疫干預(yù)等安全性好、成本效益高的新路徑。

帶狀皰疹、癡呆、心血管病發(fā)病率都會(huì)隨年齡增長(zhǎng)而顯著上升。目前，我國(guó)約有3.3億心血管疾病患者，超1699萬(wàn)例癡呆癥患者，50歲及以上人群每年新發(fā)帶狀皰疹約156萬(wàn)例，1/3的人一生中會(huì)得帶狀皰疹。若能證實(shí)皰疹疫苗的多維獲益，受益人群不可估量。

來(lái)源：醫(yī)學(xué)界

責(zé)編：葉子

*“醫(yī)學(xué)界”力求所發(fā)表內(nèi)容專業(yè)、可靠，但不對(duì)內(nèi)容的準(zhǔn)確性做出承諾；請(qǐng)相關(guān)各方在采用或以此作為決策依據(jù)時(shí)另行核查。