2026年，五大潛力生物科技公司預測

近日，外媒Fierce Biotech公布了知名投行William Blair挑選的2026年五大生物科技潛力股。

該名單覆蓋基因治療、神經系統疾病、腫瘤學和自身免疫性疾病等多個前沿賽道，包括兩家已有商業化產品的公司和三家處于臨床階段的生物科技公司。

01

Krystal Biotech

該公司手握全球首個外用基因療法Vyjuvek（beremagene geperpavec，B-VEC），這也是FDA批準的首個也是唯一一個用于治療隱性和顯性DEB的藥物，通過每周一次局部應用于傷口護理。

其作用機制為通過轉基因單純皰疹病毒1型載體，將正常COL7A1基因遞送至患者傷口局部，修復膠原蛋白合成缺陷，從而實現病因層面的治療。

2023年5月，Vyjuvek首次被美國FDA批準用于治療6月齡及以上的伴有COL7A1基因突變的營養不良大皰性表皮松解癥（DEB）患者的傷口。2024年，Vyjuvek銷售額2.9億美元，2025年第三季度該藥銷售額達到9780萬美元。

今年7月，該藥又被日本批準用于DEB傷口護理，適用年齡從6個月降低到新生兒，且可以居家用藥；此外，盡管要求必須確診DEB，但并不要求基因檢測。9月，美國FDA也將Vyjuvek的標簽適用人群擴展至新生兒，并允許患者及護理人員居家自行給藥。這一調整預計將進一步提升Vyjuvek的銷售額。

02

ARS Pharmaceuticals

該公司擁有全球首個獲批的腎上腺素鼻噴霧劑Neffy，用于Ⅰ型過敏反應。該藥憑借其顛覆性的治療理念和深遠的臨床影響在近期成功入選《時代周刊》2025年度最佳發明榜單。

I型過敏反應指嚴重過敏反應，包括可能危及生命的過敏性休克，需要立即用腎上腺素治療。但傳統注射筆依賴肌肉注射，操作需克服“針頭恐懼”，且對使用者有一定門檻。

Neffy作為一款腎上腺素鼻噴霧劑，實現了“無針給藥”的顛覆創新，其“一按即用”的操作方式，極大降低了使用門檻。其關鍵創新在于經鼻黏膜吸收技術，利用特殊配方促進腎上腺素高效透過鼻腔屏障，實現與肌肉注射相當的血藥濃度和起效速度。

2024年8月，neffy首次獲得美國FDA批準上市。今年第二季度，其美國銷售額已達1280萬美元，預計2025年全球收入將達5400萬美元，并在2028年逼近5億美元。

03

Xenon Pharmaceuticals

該公司核心資產azetukalner（XEN1101）是一種小分子KV7鉀通道開放劑，擬用于治療多種神經系統疾病，目前已針對癲癇、抑郁癥和雙相情感障礙等適應癥開展多項3期臨床研究。

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

Azetukalner在針對局灶性癲癇發作（FOS）的2b期試驗中顯示減少發作頻率的效果，且長期安全性數據良好，展現出“同類最佳”的治療潛力。

結果顯示，20mg劑量中位發作減少53%，而安慰劑為18%。2025年美國癲癇學會（AES）上公布的48個月延長試驗數據確認了持續益處，且無需滴定，耐受性好。

William Blair預計該藥僅在FOS適應癥的全球銷售峰值就將超過26億美元。

此外，azetukalner在治療中重度成人抑郁癥中也展現出潛力。2期X-NOVA研究數據顯示，相比于安慰劑，azetukalner（20 mg）治療6周后表現出臨床意義的抑郁評分改善，且1周即起效，并顯著改善興趣和愉快感喪失癥狀，安全性可控。

04

Terns Pharmaceuticals

該公司核心候選藥物TERN-701是一種用于治療慢性髓系白血病（CML）的小分子變構BCR-ABL抑制劑。

CML是一種骨髓增殖性惡性腫瘤，占所有成人白血病的15-20%。伊馬替尼等靶向藥物的上市使得病死率極高的CML逐漸發展成為慢性病，但部分患者對TKI治療不耐受或發生耐藥。

諾華公司又開發了一種針對BCR-ABL1激酶的變構抑制劑Scemblix（asciminib），主導二線CML治療格局。諾華預計該藥銷售峰值將達到40億美元以上。

TERN-701與asciminib同屬變構BCR-ABL制劑，而其早期臨床研究顯示，該藥具備“同類最佳”潛力，有望再次顛覆CML治療格局。

不久前，Terns公布了TERN-701的1期臨床數據：320mg以上劑量組24周時MMR達成率為75%，療效至少是其他在研或已上市同類藥物的兩倍。

圖片來源：Terns公司

基于驚艷的早期臨床數據和市場強烈的BD或并購交易預期，Terns股價在近期已翻了數倍，目前市值約46億美元。

05

Evommune

該公司聚焦自免領域，其核心產品EVO756是一種MRGPRX2抑制劑。

MRGPRX2可以說是今年的自免新星靶點，吸引了各大藥企相繼布局，例如Incyte Corporation以7.5億美元收購Escient Pharmaceuticals，將其核心資產口服MRGPRX2小分子藥物EP262收入囊中；諾華以5500萬美元的預付款和高達7.775億美元的里程碑付款從Kyorin公司引進一款臨床前的MRGPRX2小分子抑制劑KRP-M223。

EVO756也被寄予了許可交易的厚望。該藥目前正在進行針對慢性自發性蕁麻疹（CSU）和特應性皮炎（AD）的2b期研究，結果預計分別將在2026年上半年和下半年公布。

此前的CSU適應癥2期臨床數據顯示，300 mg每日一次和50 mg每日兩次兩個劑量組均顯示出強效的臨床活性，4周時，93%的患者在FricTest評分或瘙癢NRS評分上出現臨床反應。未出現嚴重不良事件或因不良事件導致的停藥。

過敏性疾病日益受到關注，CSU的市場規模也正在不斷擴大。William Blair認為，僅CSU適應癥，EVO756就具備重磅藥物潛力，而EVO756在CSU和AD兩個適應癥上的銷售峰值或將達到50億美元。

參考來源：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/top-5-stock-picks-biotech-2026-william-blair

圖片來源：攝圖網

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