FDA 2025年46項抗癌新突破，覆蓋肺癌、乳腺癌、血癌等超12大癌種

2025年，是全球抗癌戰線上一個值得銘記的里程碑年份。美國食品藥品監督管理局（FDA）全年累計批準了46項癌癥藥物、新適應癥及創新療法。這不僅僅是數字的突破，更代表著治療理念的躍遷——從“一刀切”的化療，到“精準制導”的靶向與免疫，再到如今“多點開花”的ADC、雙抗、細胞療法和前沿劑型并存的時代。

無癌家園本次盤點將為您系統梳理這46項改變游戲規則的進展，涵蓋肺癌、乳腺癌、血液腫瘤、消化道腫瘤等超12大癌種。每一項批準背后，都是生存期延長、生活質量提高的真實希望。

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肺癌：罕見靶點“破冰”，后線治療“武器庫”極大豐富

肺癌的治療已進入“細分再細分”的精準時代。2025年的突破主要集中在為那些攜帶既往難以成藥靶點的患者，提供了高效的后線選擇。

01 ROS1融合：新星登場，高效入腦

藥物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi)

簡介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。關鍵研究表明，其對ROS1融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客觀緩解率（ORR）高達90.6%，且對腦轉移病灶有顯著活性。即使對克唑替尼耐藥的患者，客觀緩解率仍達51.5%，療效卓越。

批準日期：2025年6月11日。

目前全球針對熱門靶點NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等眾多新藥研發正在如火如荼地進行中，主要招募肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、結直腸癌等多種癌種有意向的患者可提交病理報告、治療經歷、出院小結等資料至無癌家園醫學部（400-626-9916）初步評估病情。

02 HER2 TKD突變：雙雄并立，終結“無藥可用”

（1）藥物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos)

簡介：批準用于治療不可切除或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成年患者，這些患者的腫瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶結構域 (TKD) 激活突變。此藥治療曾接受過鉑類化療但之前未接受過 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制劑或ADC治療的患者，客觀緩解率為75%，其中58%的緩解持續時間 (DOR) ≥ 6 個月。此藥治療先前接受過鉑類化療和 HER2 靶向 ADC 治療的患者，客觀緩解率為44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 個月。

批準日期：2025年8月8日

（2）Sevabertinib (Hyrnuo)

簡介：批準用于治療局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成年患者，這些患者的腫瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶結構域 (TKD) 激活突變。此藥治療攜帶HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突變，且既往接受過全身治療，但未接受過針對HER2突變的治療，ORR 為 71%，54% 的緩解患者的 DOR ≥ 6 個月。此藥治療攜帶HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突變，且曾接受過包括 HER2 靶向ADC藥物在內的全身治療，ORR為 38%，中位緩解持續時間 (DOR) 為 7.0 個月60% 的緩解患者的 DOR ≥ 6 個月。

批準日期：2025年11月19日（加速批準）

03 EGFR exon20插入突變：攻堅克難，填補空白

藥物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy)

簡介：一款專門設計用于克服EGFR 20號外顯子插入突變（exon20ins）的強效TKI，分別獲批治療EGFR exon20ins的非小細胞肺癌/經含鉑化療進展的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者。該突變對一、二代EGFR-TKI不敏感，治療選擇有限。Sunvozertinib在經治患者中取得了46%的客觀緩解率，中位無進展生存期（PFS）為11.1個月，填補了該難治亞型的治療空白。

批準日期：2025年7月2日（加速批準）、2025年9月26日

04 c-Met高表達：ADC開辟新路徑

藥物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis)

簡介：一款靶向c-Met蛋白的抗體藥物偶聯物（ADC）。適用于c-Met蛋白高表達（≥50%的腫瘤細胞強染色）的晚期非鱗NSCLC患者。其獲批意味著除了MET 14跳躍突變外，c-Met蛋白高表達也成為ADC療法的有效靶點。這款c-Met ADC在c-Met高表達患者中，取得了35%的客觀緩解率，中位緩解持續時間達7.2個月，顯示出明確的抗腫瘤活性和生存獲益。

批準日期：2025年5月14日（加速批準）

05 TROP2靶向：ADC藥物跨界治療EGFR突變肺癌

藥物：Datopotamab Deruxtecan (德達博妥單抗，Dato-DXd, Datroway)

簡介：這款TROP2靶向的ADC藥物，其適應癥從乳腺癌擴展至經治的EGFR突變NSCLC。這為EGFR-TKI和鉑類化療失敗后的患者提供了一個全新的、作用機制不同的治療方案。該藥在經治的EGFR突變患者中，客觀緩解率（ORR）達45%，中位緩解持續時間（DoR）為6.5個月。

批準日期：2025年6月23日（加速批準）

06 針對EGFR突變：便捷與效力的雙重升級

藥物：Amivantamab皮下制劑（Amivantamab與透明質酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)）

簡介：這款抗EGFR/c-Met雙特異性抗體的皮下注射版本，將給藥時間從靜脈輸注的5小時縮短至4.8分鐘。關鍵研究顯示，其療效與靜脈制劑相當，但給藥相關反應發生率從66%大幅降至13%，極大地提升了治療便利性與安全性。

批準日期：2025年12月17日

07 小細胞肺癌（SCLC）：免疫聯合與雙抗療法取得突破

（1）藥物：塔拉妥單抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra）

簡介：一種靶向DLL3（小細胞肺癌高表達蛋白）的雙特異性T細胞銜接器（BiTE）。其正式批準用于鉑類化療后進展的廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC），標志著SCLC迎來了首款基于雙特異機制的免疫療法，療效持久。這款靶向DLL3的雙特異性T細胞銜接器，在經治的廣泛期SCLC患者中，中位無進展生存期（PFS）為4.2個月，中位總生存期（OS）達到13.6個月，為這一頑固癌種帶來了持久希望。

批準日期：2025年11月19日（由加速批準轉為正式批準）

（2）藥物：Lurbinectedin (Zepzelca) 聯合 Atezolizumab

簡介：批準用于ES-SCLC患者在一線誘導治療（阿替利珠單抗+化療）后病情未進展的維持治療。這為控制這種侵襲性強、易復發的癌癥提供了新的“長治久安”策略。Lurbinectedin 聯合阿特珠單抗一線治療ES-SCLC患者的中位OS為13.2個月，中位PFS為5.4個月。

批準日期：2025年10月2日

目前全球針對熱門靶點NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等眾多新藥研發正在如火如荼地進行中，主要招募肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、結直腸癌等多種癌種。

乳腺癌：ADC藥物統治戰場，重新劃分亞型疆界

2025年是乳腺癌治療格局被深刻重塑的一年，ADC藥物是絕對主角，其影響甚至動搖了傳統的HER2分型標準。

01 HR+/HER2-乳腺癌：后線治療迎來高效ADC

藥物：Datopotamab Deruxtecan (德達博妥單抗，Dato-DXd, Datroway)

簡介：這款TROP2靶向的ADC藥物。獲批用于既往接受過內分泌治療和化療的不可切除或轉移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。關鍵III期研究TROPION-Breast01顯示，相比化療，Dato-DXd中位PFS為6.9個月（vs 4.9個月），顯著延長，ORR為36%（vs 23%），中位DoR為6.7個月（vs 5.7個月）。

批準日期：2025年1月17日

02 HER2低表達/超低表達：治療范式革命

藥物：德曲妥珠單抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu)

簡介：這款HER2靶向ADC。其適應癥歷史性地擴展至HER2低表達（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表達（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究證實，在這類既往被歸為“HER2陰性”、治療選擇有限的患者中，T-DXd相比化療顯著延長PFS（13.2個月 vs 8.1個月）。這幾乎重新定義了乳腺癌的靶向治療人群。

批準日期：2025年1月27日

03 HER2陽性乳腺癌：一線治療迎來“去化療”潛在選擇

藥物：T-DXd (Enhertu) 聯合帕妥珠單抗

簡介：獲批用于一線治療HER2陽性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，這種ADC聯合靶向的方案，可能在未來挑戰傳統“曲帕雙靶+化療”的一線標準地位（中位PFS：40.7個月 vs 26.9個月），為患者提供更強效且可能免除化療的一線選擇。

批準日期：2025年12月15日

04 克服內分泌耐藥：ESR1突變患者有了新武器

藥物：Imlunestrant (Inluriyo)

簡介：一種新型口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）。專門獲批用于治療攜帶至少接受過一線內分泌治療后病情進展的ESR1突變的ER+/HER2-晚期/轉移性乳腺癌患者。在ESR1突變人群中，Imlunestant組的中位PFS為5.5個月，研究者選擇的內分泌治療組為3.8個月，有顯著統計學意義。Imlunestant組的ORR為14.3%，研究者選擇組的ORR為7.7%。

批準日期：2025年9月25日

05 生物類似藥可及性提升

藥物：Poherdy (帕妥珠單抗-dpzb)

簡介：帕妥珠單抗的首個可互換生物類似藥。其上市將降低抗HER2治療的成本，提高藥物可及性。

批準日期：2025年11月13日

血液腫瘤：從惡性到惰性，從后線到前線，療法全面升級

血液腫瘤是創新療法最活躍的領域，CAR-T、雙抗、ADC、新型靶向藥在各類淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持續突破。

01 淋巴瘤

• 套細胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 聯合 BR方案 獲批用于不適合移植的初治患者，為老年患者提供了高效、耐受性好的無化療（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16）
• 大B細胞淋巴瘤（LBCL）：維布妥昔單抗 (Adcetris) 聯合來那度胺和利妥昔單抗獲批用于多線治療后不適合移植或CAR-T的復發難治患者，提供了新的挽救治療方案。（2025-02-12）

• 濾泡性淋巴瘤（FL）
• Tafasitamab (Monjuvi) 聯合來那度胺獲批用于復發難治患者。（2025-06-18）；
• Epcoritamab (Epkinly)一種皮下注射的CD3/CD20雙抗，獲批聯合來那度胺用于復發難治FL，同時其單藥治療適應癥也獲得完全批準。（2025-11-18）

• 邊緣區淋巴瘤（MZL）：CAR-T療法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 獲批，為難治性患者提供了獲得深度緩解和長期生存的可能。（2025-12-04）

• 慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 獲得正式批準，用于既往接受過共價BTK抑制劑（如伊布替尼、阿卡替尼）治療后進展的患者，解決了BTK抑制劑耐藥后的治療難題。（2025-12-03）

02 多發性骨髓瘤（MM）與淀粉樣變性

高危冒煙型骨髓瘤（SMM）：達雷妥尤單抗 (Darzalex Faspro) 獲批用于治療高危SMM，這是FDA首次批準療法干預骨髓瘤前期疾病，目標是延遲或阻止其向活動性骨髓瘤進展，具有“治未病”的里程碑意義。（2025-11-06）

新診斷輕鏈（AL）淀粉樣變性：達雷妥尤單抗聯合VCd方案 的加速批準轉為常規批準，確立了其在治療這一罕見且嚴重疾病中的基石地位。（2025-11-19）

復發難治MM：

Linvoseltamab (Lynozyfic)：一種BCMA/CD3雙抗，加速批準用于多線治療（包括PI、IMiD、抗CD38抗體）失敗的患者。（2025-07-02）

Belantamab Mafodotin (Blenrep) 聯合硼替佐米和地塞米松：這款BCMA靶向ADC以聯合方案重新獲批，為至少接受過兩線治療的患者提供新選擇。（2025-10-23）

03 急性髓系白血病（AML）

NPM1突變AML：2025年迎來了Menin抑制劑的時代。

Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti)先后獲批，用于治療攜帶易感NPM1突變的復發難治AML成人患者。它們通過阻斷Menin-KMT2A相互作用來抑制白血病細胞，為這一常見且預后較差的AML亞型提供了首個精準靶向療法。（2025-10-24；2025-11-13）

移植預處理方案：曲奧舒凡 (Grafapex) 聯合氟達拉濱獲批作為AML或骨髓增生異常綜合征（MDS）患者異基因造血干細胞移植的預處理方案。（2025-02-06）

消化道腫瘤：免疫治療貫穿始終，圍手術期治療成新焦點

01 結直腸癌（CRC）

MSI-H/dMMR型CRC：納武利尤單抗 (Opdivo) 聯合伊匹木單抗 (Yervoy) 獲批一線治療，同時納武利尤單抗單藥后線治療獲完全批準，鞏固了免疫療法在這類患者中的核心地位。（2025-04-08）

KRAS G12C突變型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 聯合 帕尼單抗 (Vectibix) 獲批用于經治患者，為這一特定突變群體提供了有效的靶向聯合策略。（2025-01-16）

02 胃癌/胃食管結合部腺癌（GC/GEJC）

HER2陽性晚期GC/GEJC：帕博利珠單抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠單抗+化療”一線方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19）

可切除GC/GEJC：度伐利尤單抗 (Imfinzi) 聯合 FLOT化療 獲批用于圍手術期（新輔助+輔助）治療，標志著免疫療法在該領域根治性治療中的重大前移。（2025-11-25）

03 肝膽腫瘤

肝細胞癌（HCC）：納武利尤單抗聯合伊匹木單抗獲批一線治療不可切除HCC，為患者提供了不依賴化療的強效雙免疫選擇。（2025-04-11）

04 神經內分泌腫瘤（NET）

胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 獲批用于經治的晚期、分化良好的NET成人和兒童（≥12歲）患者，擴大了多靶點TKI在此類罕見腫瘤中的應用。（2025-03-26）

05 肛管鱗狀細胞癌（SCAC）

Retifanlimab (Zynyz)：一種PD-1抑制劑，獲批聯合化療用于一線治療，以及單藥用于鉑類化療失敗后的治療，填補了該領域免疫治療的長期空白。（2025-05-15）

06 鼻咽癌（NPC）

Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制劑，獲批聯合化療用于一線治療復發性或轉移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23）

前列腺癌：治療線數前移，精準分層明確

01 轉移性去勢敏感性前列腺癌（mCSPC）

達羅他胺 (Nubeqa) 單藥獲批，為mCSPC患者提供了新的有效治療選擇。（2025-06-03）

尼拉帕利聯合阿比特龍 (Akeega)獲批用于BRCA2突變的mCSPC，將PARP抑制劑聯合療法推向前線。（2025-12-12）

02 轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）

Pluvicto（放射性核素療法）適應癥前移，可用于ARPI治療失敗后、暫不適合化療的PSMA陽性患者。（2025-03-28）

盧卡帕利 (Rubraca)正式獲批用于BRCA突變的mCRPC。（2025-12-17）

膀胱癌：保膀胱成為現實，灌注療法迭代

01 肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）

度伐利尤單抗 (Imfinzi)獲批用于以順鉑為基礎的新輔助化療后的輔助治療，以及圍手術期全程管理。（2025-03-28）

帕博利珠單抗聯合恩福妥單抗 (Padcev， Nectin-4 ADC)獲批作為不適合順鉑患者的新輔助方案。該組合在臨床試驗中顯示出極高的病理完全緩解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21）

02 非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）

吉西他濱膀胱灌注系統 (Inlexzo)獲批用于卡介苗（BCG）無反應的高危患者。（2025-09-09）

絲裂霉素膀胱內溶液 (Zusduri)獲批用于復發性低級別中危NMIBC。（2025-06-12）

其他癌種與泛癌種進展：罕見病不再被忽視，治療便捷性飛躍

01 頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）

帕博利珠單抗獲批用于可切除的局部晚期、PD-L1陽性患者的新輔助和輔助治療，標志著免疫治療在該癌種圍手術期應用的突破。（2025-06-12）

02 皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）

Cemiplimab (Libtayo)獲批用于手術和放療后高復發風險患者的輔助治療，以降低復發幾率。（2025-10-08）

03 卵巢癌

Avutometinib 聯合 Defactinib加速批準用于治療接受過全身治療的KRAS突變復發性低級別漿液性卵巢癌（LGSOC），為這種罕見亞型提供了首個靶向療法。（2025-05-08）

04 罕見腫瘤與遺傳綜合征

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 獲批，為手術困難的有癥狀患者提供口服靶向治療。（2025-02-14）

1型神經纖維瘤病（NF1）相關叢狀神經纖維瘤：

• Mirdametinib (Gomekli) 獲批用于2歲及以上患者。（2025-02-11）
• 司美替尼 (Koselugo) 適應癥擴展至1歲及以上兒童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19

嗜鉻細胞瘤/副神經節瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成為首個治療晚期PPGL的口服藥物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14）

彌漫性中線膠質瘤（攜帶H3 K27M突變）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批準用于成人和兒童患者，為這種致命的兒童腦瘤帶來新希望。（2025-08-06）

05 治療方式的革命：皮下注射時代的來臨

帕博利珠單抗皮下注射劑 (Keytruda Qlex)和阿米萬他單抗皮下注射劑 (Rybrevant Faspro) 獲批。將數小時的靜脈輸液縮短為幾分鐘的皮下注射，極大提升了治療便捷性和患者體驗。（2025-09-19；2025-12-17）

從“廣譜”到“超精準”，抗癌戰爭進入全新維度

2025年FDA的46項批準，清晰地勾勒出癌癥治療的未來圖景：

1. ADC藥物引領風潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等領域成為改變標準治療的“王牌”。
2. 免疫治療深化與前置：從晚期鞏固到圍手術期根治，從單藥到聯合，基石地位不可撼動。
3. “不可成藥”靶點被攻克：針對KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶點的藥物相繼問世，“精準醫療”走向“超精準醫療”。
4. 治療關口驚人前移：從治療晚期到治愈早期，甚至干預癌前病變（如高危SMM），目標是徹底治愈。
5. 患者為中心的理念凸顯：皮下注射、口服劑型、更佳安全性的藥物，讓患者在獲得生存延長的同時，生活品質也同步提升。

無癌家園整理（源自FDA官網）

最后無癌家園小編提醒：當腫瘤患者確診后，千萬不要慌，尋找權威的腫瘤專家或醫療機構，詳細了解自己的病情，對癥治療，不能偏信民間偏方，更不能相信保健品可以治療癌癥，正規的腫瘤醫院，權威的腫瘤專家才是癌癥患者最正確的選擇！

本文為無癌家園原創