全球首個！重磅 降脂 siRNA新藥國內獲批

2026年1月6日，賽諾菲普樂司蘭鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，在飲食控制基礎上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。FCS是一種高甘油三酯水平相關的遺傳性疾病，而常規甘油三酯治療方案對這類患者基本無效，他們長期面臨著急性胰腺炎反復發作風險和嚴格的日常管理壓力。

FCS主要由于基因突變導致的脂蛋白脂肪酶功能缺失所致，而APOC3正是抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的關鍵分子，導致甘油三酯水平極度升高。普樂司蘭鈉能夠精準靶向抑制APOC3的產生與分泌，從而有效改善FCS患者的甘油三酯水平。

全球3期臨床數據顯示，FCS患者使用普樂司蘭鈉注射液1個月即觀察到空腹甘油三酯水平顯著下降，治療10個月空腹甘油三酯水平較基線降低80%，12個月急性胰腺炎發生風險較安慰劑降低80%。在安全性方面，總體不良事件風險與安慰劑組無顯著差異，且嚴重不良事件及停藥幾率低于安慰劑。同時，每三個月一次皮下注射的給藥方式提供了便捷、高依從性的治療選擇。

普樂司蘭鈉是全球首個作用于創新靶點APOC3（載脂蛋白C-III） mRNA的小干擾RNA（siRNA）藥物，能夠將FCS患者空腹甘油三酯水平較基線降低80%、急性胰腺炎發生率較安慰劑降低80%，一年四次給藥，破解了FCS現階段在中國“無藥可控”的困局。

此外，2025年12月美國食品藥品監督管理局（FDA）授予普樂司蘭鈉注射液針對嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的突破性療法認定，有望進一步拓展治療管理范圍，惠及更多患者。

血脂是血清中膽固醇、甘油三酯和類脂（如磷脂）等的總稱，在當前血脂管理中甘油三酯相較于膽固醇更易被忽視，然而其疾病負擔與“次生災害”十分嚴峻。當甘油三酯水平≥5.6mmol/L即為嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）；當甘油三酯水平≥10mmol/L時，如患者合并高甘油三酯血癥性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反復腹痛病史等，則可能診斷為FCS。

急性胰腺炎是高甘油三酯的嚴重并發癥。患者面臨著休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的風險，重度急性胰腺炎發作相關的死亡率可達30%，且日常飲食受限，為患者與醫療系統帶來沉重負擔。

普樂司蘭鈉目前尚無同靶點（APOC3 siRNA）的上市藥品。在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）領域，已上市藥物有Ionis / 阿斯利康和的APOC3 反義寡核苷酸（ASO）藥物Volanesorsen，臨床階段藥品包括Silence Therapeutics的Olezsiran。

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