2026年有望獲批或近期新獲批的11款創(chuàng)新療法，治療乳腺癌、膀胱癌、哮喘、銀屑病、肥胖等

近期，業(yè)內(nèi)知名機構科睿唯安（Clarivate）發(fā)布了新的

Drugs to Watch

圖片來源：123RF

藥物：Orforglipron

適應癥：肥胖與2型糖尿病（T2D）

開發(fā)公司：禮來（Eli Lilly and Company）

Orforglipron是一種在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，可在一天中的任何時間服用，不受進食和飲水限制。禮來在去年12月宣布，已向美國FDA遞交orforglipron用于治療成人肥胖或超重的新藥申請（NDA）。

去年8月公布的3期臨床試驗ATTAIN-2的結果顯示，針對肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三種劑量均達到了主要和所有關鍵次要終點。在為期72周的治療中，藥物帶來了顯著的體重下降、糖化血紅蛋白水平有意義的降低，并改善了心臟代謝風險因素。12月公布的3期臨床試驗ATTAIN-MAINTAIN的積極頂線結果顯示，orforglipron在維持體重減輕方面也達到臨床試驗的主要和關鍵次要終點。

藥物：Retatrutide

適應癥：肥胖與2型糖尿病

開發(fā)公司：禮來

Retatrutide是一款在研、每周一次、潛在“first-in-class”葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）、GLP-1和胰高血糖素（glucagon）受體靶向三重激動劑。去年12月，禮來宣布其3期臨床試驗TRIUMPH-4取得積極的主要研究結果。該試驗旨在評估retatrutide在無糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨關節(jié)炎的成年患者中，作為健康飲食和運動干預的輔助治療方案時的安全性和有效性。

在共同主要終點中，基于有效性估計目標評估，retatrutide可平均降低體重最多達28.7%（71.2磅），基于WOMAC疼痛評分平均降低疼痛最多達4.5分（75.8%），并顯著改善身體功能指標。在試驗結束時，超過八分之一接受retatrutide治療的患者完全無膝部疼痛。在額外的次要終點方面，retatrutide降低了已知心血管風險標志物。禮來預計將在2026年完成另外七項評估retatrutide用于肥胖和2型糖尿病治療的3期臨床試驗。

藥物：Exdensur（depemokimab）

適應癥：重度哮喘

開發(fā)公司：GSK

Exdensur是一款靶向IL-5的超長效生物制品。它能夠與IL-5以高親和力結合，以每6個月給藥一次的頻率用以治療重度哮喘患者。美國FDA在2025年12月批準Exdensur作為附加維持治療，用于治療以嗜酸性粒細胞表型為特征的重度哮喘，適用于12歲及以上的成人和青少年患者。根據(jù)新聞稿，Exdensur是首個獲批用于嗜酸性粒細胞表型重度哮喘患者、且每年僅需給藥兩次的超長效生物制品。

該項批準主要基于SWIFT臨床試驗結果。研究顯示，與安慰劑相比，接受Exdensur治療患者的年化哮喘急性加重發(fā)生率顯著降低。研究分析顯示，在標準治療基礎上，與安慰劑相比，每年兩次的Exdensur可持續(xù)降低哮喘急性加重發(fā)生率。SWIFT-1和SWIFT-2研究結果分別顯示，在52周內(nèi)，Exdensur治療使年化哮喘急性加重發(fā)生率（哮喘發(fā)作）顯著降低58%（RR=0.42，95% CI：0.30-0.59，p<0.001）和48%（RR=0.52，95% CI：0.36-0.73，p<0.001）。

藥物：Icotrokinra

適應癥：斑塊狀銀屑病

開發(fā)公司：強生（Johnson & Johnson）/Protagonist Therapeutics

Icotrokinra是一款潛在“first-in-class”的靶向口服多肽，能夠選擇性阻斷IL-23受體（IL-23R）。IL-23在中度至重度斑塊狀銀屑病的致病性T細胞活化中起著關鍵作用，是銀屑病和其他皮膚病、風濕病和IL-23介導腸胃病中炎癥反應的基礎。強生與Protagonist Therapeutics去年7月已向美國FDA提交新藥申請，尋求批準icotrokinra用于治療12歲及以上中度至重度斑塊狀銀屑病成人與兒科患者。

Icotrokinra在4項治療銀屑病的3期研究中達成所有主要終點與共同主要終點。在2025年4月公布的ICONIC-LEAD關鍵性3期臨床試驗頂線積極結果顯示，icotrokinra顯著改善了中度至重度斑塊狀銀屑病患者的皮膚狀況，并具有良好的安全性。第16周時，65%的icotrokinra組患者達到研究者總體評估（IGA）評分為0/1（皮膚癥狀清除或幾乎清除），50%的患者達到銀屑病面積與嚴重程度指數(shù)（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰劑組在這兩個指標的數(shù)值分別僅為8%和4%。

藥物：Voyxact（sibeprenlimab）

適應癥：免疫球蛋白A腎病（IgAN）

開發(fā)公司：大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）

Voyxact是一種人源化單克隆抗體，它能阻斷APRIL的作用。美國FDA曾授予Voyxact突破性療法認定（BTD），并在去年11月加速批準Voyxact用于降低存在疾病進展風險的成人原發(fā)性免疫球蛋白A腎病（IgAN）患者的蛋白尿水平。根據(jù)新聞稿，Voyxact是首個細胞因子A增殖誘導配體（APRIL）靶向療法。

此次批準主要基于VISIONARY臨床3期研究的結果。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入510名接受標準治療的成人IgAN患者，旨在評估每四周一次皮下注射400 mg Voyxact與安慰劑相較的療效和安全性。期中分析顯示，Voyxact組患者（n=320）在治療9個月時實現(xiàn)了相較安慰劑組顯著的51%（p<0.0001）蛋白尿下降（Voyxact組下降50%，安慰劑組上升2%）。蛋白尿減少是已獲認可的替代指標，與延緩腎衰竭進展相關，并用于支持IgAN加速監(jiān)管審批。

藥物：Tolebrutinib

適應癥：非復發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（nrSPMS）

開發(fā)公司：賽諾菲（Sanofi）

Tolebrutinib是一種口服、能穿越血腦屏障且具有生物活性的BTK抑制劑，專門針對慢性神經(jīng)炎癥（多發(fā)性硬化致殘性進展的關鍵驅(qū)動因素）而設計。與目前獲批的主要針對外周炎癥的多發(fā)性硬化療法不同，該藥物能穿過血腦屏障，達到足以調(diào)節(jié)B淋巴細胞和疾病相關小膠質(zhì)細胞的腦脊液濃度。該作用機制通過靶向?qū)е律窠?jīng)退行性變和功能缺陷累積的炎癥過程，有望解決進展型多發(fā)性硬化的潛在病理問題。

之前公布的3期研究HERCULES結果顯示，與安慰劑相比，tolebrutinib將nrSPMS患者出現(xiàn)6個月確認殘疾進展（CDP）的時間延緩31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。進一步的次要終點分析顯示，接受tolebrutinib治療的受試者中，確認殘疾獲得改善的患者比例（10%）是安慰劑組（5%）的兩倍（HR=1.88；95% CI，1.10-3.21）。

藥物：BGB-16673

適應癥：慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）

開發(fā)公司：百濟神州（BeOne Medicines）

BGB-16673是一款BTK靶向降解劑。百濟神州在去年12月的美國血液學會（ASH）年會中公布該療法的臨床試驗結果。在治療R/R慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者的1期臨床試驗中，數(shù)據(jù)顯示，患者的總緩解率（ORR）達到85.3%，其中接受劑量為200 mg的BGB-16673治療的患者亞群的ORR達到94.4%。在既往接受過共價BTK抑制劑和BCL2抑制劑治療的患者中，ORR為93.2%。此外，在治療華氏巨球蛋白血癥（Waldenstr?m macroglobulinemia，WM）患者的臨床試驗中，BGB-16673達到85.7%的ORR。12個月無進展生存率為78.3%。

藥物：Mezigdomide

適應癥：多發(fā)性骨髓瘤（MM）

開發(fā)公司：百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）

Mezigdomide是一款在研口服E3泛素連接酶cereblon調(diào)節(jié)藥物（CELMoD）。蛋白降解劑如CELMoD藥物，旨在靶向并降解導致疾病的特定蛋白，包括許多傳統(tǒng)小分子抑制劑難以靶向的蛋白。這些創(chuàng)新療法有望增強現(xiàn)有治療效果，克服多種惡性疾病中的耐藥性，從而改善患者預后。

去年6月，百時美施貴寶公布了MM-002研究中mezigdomide聯(lián)合地塞米松及硼替佐米（A組，n=28）和聯(lián)合地塞米松及卡非佐米（C組，n=27）在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中的劑量遞增階段數(shù)據(jù)。分析顯示，A組的ORR為75.0%，C組為85.2%。A組和C組的中位緩解持續(xù)時間（DOR）分別為10.9個月（95% CI：8.8–18.7）和11.9個月（95% CI：6.4–35.9）。A組和C組的中位無進展生存期（PFS）分別為12.3個月和13.5個月。此外，研究擴展階段D組（n=49）在既往接受過1–3種治療的RRMM患者中的分析結果顯示，該患者群體的ORR為85.7%，中位DOR為19.4個月（95% CI：9.7–不可評估），中位PFS為17.5個月。

藥物：Gedatolisib

適應癥：乳腺癌

開發(fā)公司：Celcuity

Gedatolisib是一款在研的多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實現(xiàn)對PAM信號通路的全面阻斷。美國FDA在近期接受了gedatolisib的新藥申請（NDA），用于治療激素受體陽性（HR+）、HER2陰性（HER2-）的

PIK3CA

該NDA的遞交主要基于3期VIKTORIA-1臨床試驗中

PIK3CA

PIK3CA

藥物：Inlexzo（TAR-200）

適應癥：膀胱癌

開發(fā)公司：強生

美國FDA在去年9月批準Inlexzo，用于治療對卡介苗（BCG）無應答，攜帶原位癌（CIS）的成人非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳頭狀腫瘤。Inlexzo是一種吉西他濱膀胱內(nèi)藥物釋放系統(tǒng)（iDRS），專為希望保留膀胱的患者設計，旨在實現(xiàn)吉西他濱在膀胱中的持續(xù)局部釋放，維持局部藥物暴露時間長達數(shù)周。該系統(tǒng)由醫(yī)療專業(yè)人員通過配套的尿道放置導管在門診環(huán)境下植入膀胱，整個過程不到五分鐘，無需麻醉，且在置入后無需進一步監(jiān)測。根據(jù)新聞稿，Inlexzo是首個獲批能夠在膀胱內(nèi)持續(xù)釋放抗癌藥物的iDRS。

Inlexzo的批準主要基于SunRISe-1單臂、開放標簽2b期臨床研究的數(shù)據(jù)。結果顯示，使用Inlexzo治療的BCG無應答NMIBC患者中有82%達到完全緩解（CR），即治療后未觀察到癌癥跡象（95% CI：72-90）。該高緩解率具有顯著持久性，其中51%的患者維持至少一年的完全緩解。

藥物：Relacorilant

適應癥：內(nèi)源性高皮質(zhì)醇癥（庫欣綜合征）

開發(fā)公司：Corcept Therapeutics

Relacorilant是一款口服、潛在“first-in-class”的選擇性糖皮質(zhì)激素受體（GR）拮抗劑，通過與GR結合而非與體內(nèi)其他激素受體結合，從而調(diào)節(jié)皮質(zhì)醇活性。此前發(fā)布的GRADIENT關鍵試驗結果顯示，有高血壓的患者接受relacorilant治療后，在22周時其平均收縮壓較基線下降6.6?mmHg（p=0.012），達到具有統(tǒng)計學顯著性和臨床意義的改善，而接受安慰劑的患者僅下降2.1?mmHg。此外，GRADIENT試驗中接受relacorilant治療的患者在22周時其體重出現(xiàn)了具有臨床意義和統(tǒng)計學顯著性的改善，安慰劑調(diào)整后體重下降3.9公斤（p=0.0001），同時內(nèi)臟脂肪質(zhì)量和體積也分別獲得改善，均優(yōu)于接受安慰劑治療的患者。

參考資料：

[1] Drugs to Watch 2026. Retrieved January 20, 2026 from https://clarivate.com/drugs-to-watch/

[2] Updated Efficacy and Safety Results of the Bruton Tyrosine Kinase Degrader BGB-16673 in Patients With Relapsed/Refractory Waldenstr?m Macroglobulinemia From the Ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 Study. Retrieved January 21, 2026 from https://beonemedaffairs.com/us/wp-content/uploads/sites/11/2025/12/ASH2025_phase-1-cadance-101-updated-results-of-btk-degrader-bgb-16673-in-rr-wm.pdf

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