產業新聞 | 輝瑞抗體獲FDA優先審評資格；有望實現季度給藥！創新siRNA療法臨床積極結果公布……

輝瑞抗體療法獲FDA優先審評資格

輝瑞（Pfizer）今日宣布，美國FDA已受理并授予旗下Hympavzi（marstacimab）補充生物制品許可申請（sBLA）優先審評資格，用于治療6歲及以上、體內存有抑制物的血友病A或血友病B患者，以及6至11歲、體內不存有抑制物的血友病A或血友病B兒童患者。FDA已將該sBLA的PDUFA日期定為2026年第二季度。

此次針對成人及青少年患者的監管申請主要基于3期BASIS研究中存有抑制物患者隊列的有效性和安全性數據，而6至11歲兒童患者的監管申請則得到了3期BASIS KIDS研究相關數據的支持。此外，FDA還授予Hympavzi突破性療法認定，用于6歲至未滿12歲的血友病A或血友病B兒童患者（無論體內是否存有抑制物）的常規預防治療，以預防或減少出血事件發生。Hympavzi為一款TFPI靶向抗體，采用每周一次皮下注射給藥方式，給藥流程相對簡便，不需要常規的治療相關實驗室監測。

有望實現季度給藥！創新siRNA療法臨床積極結果公布

Aro Biotherapeutics近日公布了其在研siRNA療法ABX1100用于治療晚發型龐貝病（LOPD）的1b期臨床研究中期數據。研究結果顯示，ABX1100在健康志愿者（n=29）以及LOPD患者（n=9）中均表現出良好的耐受性。目前已完成檢測的前4例患者在第10周的肌肉組織中均檢測到ABX1100，且其股四頭肌中GYS1mRNA在第6周出現顯著且持續的敲低效果，并持續至第10周，敲低程度與健康志愿者中觀察到的結果相當，達到預設目標水平，提示該療法具有實現季度給藥或更低給藥頻率的潛力。在安全性方面，ABX1100整體耐受性良好，研究過程中未出現劑量中斷、停藥或受試者退出情況，也未報告任何嚴重不良事件。

此外，研究還對ABX1100對探索性生物標志物的影響進行了評估。前4例患者的生物標志物數據顯示，到第10周時，肌酸激酶（CK，反映肌肉損傷的生物標志物）水平均有所下降，其中3例患者的龐貝病相關生物標志物Hex4（亦稱Glc4）亦在第10周出現降低。目前，其余5例已給藥患者的評估仍在進行中，相關肌肉活檢將在更晚時間點完成，以進一步明確目前觀察到的

GYS1

ABX1100由一種可與肌肉組織中CD71受體結合的小型蛋白與siRNA偶聯構成的siRNA療法，該siRNA能夠特異性干擾肌肉組織中GYS1基因的mRNA表達，從而降低GYS1的水平及其總體活性，而GYS1是合成糖原所必需的關鍵酶。LOPD患者由于降解糖原的酶缺失或功能失常，導致肌肉中糖原過度積累。ABX1100通過降低糖原合成，可能為LOPD患者帶來新的治療策略。該療法已獲得FDA授予的孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。

參考資料：

[1] FDA Grants Priority Review for HYMPAVZI? (marstacimab) sBLA for the Treatment of Two Hemophilia A or B Patient Populations with Significant Medical Need. Retrieved February 6, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260205107500/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-HYMPAVZI-marstacimab-sBLA-for-the-Treatment-of-Two-Hemophilia-A-or-B-Patient-Populations-with-Significant-Medical-Need

[2] Aro Biotherapeutics Reports Preliminary Efficacy for ABX1100, a Muscle-targeted GYS1 siRNA, in Patients with Late-Onset Pompe Disease (LOPD). Retrieved February 6, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260203645412/en/Aro-Biotherapeutics-Reports-Preliminary-Efficacy-for-ABX1100-a-Muscle-targeted-GYS1-siRNA-in-Patients-with-Late-Onset-Pompe-Disease-LOPD

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