糖尿病治愈療法來了，最快今年上市

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10名患者治療后徹底停用了胰島素，超過93%的時間里血糖處于正常范圍。目前，該療法已進入III期臨床試驗階段。

撰文 | 凌駿

僅通過一次注射治療，就能讓嚴重的1型糖尿病實現臨床治愈？

根據《新英格蘭醫學雜志》發布的干細胞療法zimislecel的I/II期臨床試驗結果，經過治療，10名糖尿病患者已徹底擺脫了胰島素。

這些患者的病程平均超過20年，此前必須靠注射胰島素維持生命，是較為嚴重的一批糖尿病患者。因此，當研究在去年美國糖尿病協會科學年會上公布后，立即引發轟動，被譽為在“攻克糖尿病”中再次邁出一大步。

“這是一項開創性的工作，脫離胰島素將改變無數患者的生活。”加州大學舊金山分校糖尿病中心主任馬克·安德森（Mark Anderson）教授表示。

zimislecel由全球生物制藥巨頭Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）開發，它能在體外轉化成健康的胰島，并移植進患者體內發揮功能。據該公司披露，zimislecel已進入關鍵性III期臨床試驗，向 “治愈1型糖尿病” 發起了最后的沖刺，最快有望今年申報上市。

“純天然”的再生胰島

相關統計數據顯示，目前全球的1型糖尿病患者數約為920萬人，其中20歲以下人群占到80%。他們無法被治愈，需要依賴終身注射胰島素等來控制血糖，維持生命。

但胰島素治療下的血糖精準調控仍是難題。過度降糖會導致低血糖事件，血糖過高則會引發微血管、大血管和神經病變。如果不能精準控制，患者將面臨嚴重的并發癥風險，醫療管理成本高昂。

因此科學家們希望，能用一種“純天然”的再生胰島，代替受損的胰島功能。患者不僅無需再額外使用其他藥物，還能實現生理性血糖調節的精確度、準確度和可靠性。

據研究團隊介紹，此次參與臨床試驗的14名患者，平均病程為22.8年。在治療前的一年里，他們平均發生了2一4次嚴重的低血糖事件，基線糖化血紅蛋白水平大于7%，餐刺激后的血漿C肽水平低于檢測下限，胰島功能已幾乎完全破壞。

試驗中，共有12名患者接受了全劑量的zimislecel注射。治療后90天內，他們的餐后C肽水平逐漸恢復正常，半年后，C肽水平得到進一步改善，并得以長期維持——這表明植入的“再生胰島”，已展現出穩定的生理功能。

此外，在治療后4個月，所有患者的糖化血紅蛋白均降至正常狀態。1年后，這些患者每日有超過93%的時間，血糖范圍均處于正常范圍。其中，10名患者半年后就停用了胰島素，另有2名胰島素劑量分別減少了70%和36%。

還有2名患者接受了“半劑量”的zimislecel注射，C肽和血糖水平同樣得到顯著改善。在安全性方面，據研究團隊披露，大多不良事件的嚴重程度是輕度或中度，包括腹瀉、惡心、頭痛等。

但令人惋惜的是，其中1名患者在治愈了糖尿病后，卻因癡呆癥不幸離世。他也是第一位參與zimislecel臨床試驗的患者，治療前因在騎摩托車時出現低血糖，發生了車禍，導致腦部損傷。

另1名患者同樣在糖尿病得到治愈后死亡，原因是一次鼻竇炎手術引發的大腦真菌感染。

36歲的加拿大護士Amanda Smith則是一位幸運兒。她在多年前毫不猶豫地接受了參加臨床試驗的機會，僅治療6個月后，她就徹底擺脫了胰島素，直至今日。“就像開啟了一場全新的生活。”Amanda對媒體表示。

最快明年上市

“我們堅信科學可以解決最困難的問題。”研究發布后，zimislecel的發明者、哈佛大學道格拉斯·梅爾頓（Doug Melton）教授在采訪中表示。25多年前，道格拉斯6個月大的孩子被診斷為1型糖尿病，從此他便致力于糖尿病的治愈研究。

十幾年里，道格拉斯帶著一個10余人的團隊，反復探索如何將干細胞轉化為功能性的胰島細胞，經歷了無數次失敗。

直至2014年，團隊培育出首個人類胚胎干細胞來源的功能性胰島細胞。據他統計，哈佛大學及相關機構為研究合計投入了約5000萬美元。

當道格拉斯最終取得突破后，他需要一家藥企將這一研究進行轉化，于是道格拉斯加入了福泰制藥，雙方合作在2021年正式將zimislecel推入臨床試驗階段。

從原理上，zimislecel是一種同種異體干細胞再生療法，通過誘導性多能干細胞（iPSC）技術，在體外創造出健康的胰島β細胞。移植進患者體內后，這些全新的細胞將定植在肝臟，發揮調節血糖水平的功能。

事實上，由于多能干細胞（PSC）具有無限增殖的特性，能分化成生物體所有的功能細胞類型，目前相關技術也被認為是攻克糖尿病的最大希望。

在我國，由上海長征醫院殷浩團隊聯合開發的“異體人再生胰島注射液”，獲藥監局臨床試驗默示許可，成為zimislecel之后，全球第二款進入臨床試驗階段的異體通用型再生胰島產品。

但值得注意的是，無論是zimislecel還是“異體人再生胰島注射液”，由于“原料”是異體干細胞，也就是“別人的”，雖然能實現提前制備，但治療后患者需長期使用抗免疫排斥藥物。

據福泰制藥介紹，此次臨床試驗最初的招募過程并不順利，很大原因是患者在得知這一情況后，不少人選擇了放棄。

另一種方式則是使用“自體干細胞”，好處是能避免排斥反應，缺點在于需要實時采集患者自體干細胞并進行制備，醫療成本較高。2025年4月殷浩團隊宣布，通過這一路徑，團隊還全球首次治愈了一位嚴重的2型糖尿病患者。

同樣是通過“自體干細胞”，到了2024年9月，天津市第一中心醫院、北京大學/昌平實驗室聯合團隊宣布，全球首次治愈了1名生命垂危的1型糖尿病患者。昌平實驗室鄧宏魁教授還在接受采訪時，分享了這位患者的治療經歷。

鄧宏魁表示，過去11年里，這名25歲的年輕女性只能吃無糖食品，治療后，她重新欣喜地體驗到了酸奶、冰激凌等食物的味道。“她現在可以吃任何喜歡的食物了。”鄧宏魁說。

盡管還有很多技術細節、治療策略等仍需進一步研究和完善，但隨著此次zimislecel率先發布了臨床試驗結果，這種療法離走向臨床，先運用于一部分糖尿病患者，也越來越近了。

據福泰制藥此前披露，若一切順利，預計在2026年正式向美國、歐洲、英國監管部門遞交上市申請，爭取在同年上市。

“相信再過不久，我們就能為1型糖尿病患者帶來革命性的治療選擇。”該公司表示。

參考文獻：

1.Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions

https://www.businesswire.com/news/home/20250620485709/en/Vertex-Presents-Positive-Data-for-Zimislecel-in-Type-1-Diabetes-at-the-American-Diabetes-Association-85th-Scientific-Sessions

2. Reichman, T. W., Markmann, J. F., Odorico, J., Witkowski, P., Fung, J. J., Wijkstrom, M., Rickels, M. R., et al.(2025). Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. The New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa2506549.

3.People With Severe Diabetes Are Cured in Small Trial of New Drug

https://www.nytimes.com/2025/06/20/health/diabetes-cure-insulin-stem-cell.html

4.最新！第11版《IDF全球糖尿病地圖》重磅發布

https://www.cmtopdr.com/post/detail/88f52345-9bf3-493a-992f-9a22c67ba6c0

本文來源丨醫學界

責任編輯丨蕾蕾

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