半月談丨為罕見(jiàn)病患者開(kāi)辟綠色通道

全球已知的罕見(jiàn)病有7000多種，我國(guó)現(xiàn)有各類罕見(jiàn)病患者超過(guò)2000萬(wàn)人，其中不少是危重癥，急需藥品挽救生命。他們中有人因骨骼畸形寸步難行，有人在兒童期就被“癌癥之王”盯上，而救命藥往往遠(yuǎn)在海外、尚未獲批、價(jià)格高昂。

當(dāng)生命等不起審批流程，政策如何破冰？半月談?dòng)浾咦咴L發(fā)現(xiàn)，一條為危重癥患者開(kāi)辟的綠色通道正在運(yùn)轉(zhuǎn)：未在國(guó)內(nèi)上市的救命藥，從申請(qǐng)到用藥最快數(shù)周落地。這是一場(chǎng)以制度創(chuàng)新守護(hù)生命的探索。

綠色通道破冰，為罕見(jiàn)病患者率先打開(kāi)生命之門

罕見(jiàn)病又稱孤兒病，是指發(fā)病率極低的疾病，一般為慢性起病、病情嚴(yán)重，累及多系統(tǒng)、多器官，致殘率高，甚至可危及生命。由于患者少，藥品研發(fā)難度大、投入高、周期長(zhǎng)，罕見(jiàn)病的藥物供應(yīng)一直難以滿足患者臨床需求。在世界范圍內(nèi)，只有不到5%的罕見(jiàn)病有藥可治，且治療過(guò)程十分不易。

“唯銘贊”是目前全球唯一治療黏多糖貯積癥IVA型的藥品。該病患者最常見(jiàn)的癥狀是骨骼畸形，使用“唯銘贊”能延緩疾病進(jìn)展。該藥需依據(jù)患者體重決定用藥劑量，年用藥總價(jià)通常過(guò)百萬(wàn)元。

近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病防治的重視程度與支持力度不斷提升，組建了包括419家醫(yī)院的全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，搭建國(guó)家罕見(jiàn)病多學(xué)科診療平臺(tái)，通過(guò)醫(yī)保談判將眾多價(jià)格高昂的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范疇，大大減輕了患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。例如，脊髓性肌萎縮癥用藥諾西那生鈉注射液已從一支70萬(wàn)元降至數(shù)萬(wàn)元。

不過(guò)，仍有部分罕見(jiàn)病國(guó)內(nèi)缺乏針對(duì)性藥物。有的國(guó)外剛研發(fā)出藥物不久，在國(guó)內(nèi)尚未批準(zhǔn)臨床，還不能直接引進(jìn)。這成為醫(yī)務(wù)人員和患者心中的痛點(diǎn)。如今，這一痛點(diǎn)有了新的解決方案。繼海南樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)2019年開(kāi)展引進(jìn)臨床急需進(jìn)口藥后，天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)也積極展開(kāi)實(shí)踐探索。

“自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)的核心工作之一就是政策創(chuàng)新，而創(chuàng)新的源泉是需求。”天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)機(jī)場(chǎng)片區(qū)工作局局長(zhǎng)何江介紹，天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)希望通過(guò)政策創(chuàng)新，為患者的生命健康爭(zhēng)取更多可能。

半月談?dòng)浾咴谔旖蜃再Q(mào)試驗(yàn)區(qū)首家三級(jí)甲等腫瘤專科醫(yī)院——位于天津?yàn)I海新區(qū)空港經(jīng)濟(jì)區(qū)內(nèi)的天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院走訪了解到，引進(jìn)臨床急需進(jìn)口藥在這里已經(jīng)成為現(xiàn)實(shí)。該醫(yī)院副院長(zhǎng)陳璐介紹，這些藥品是指臨床急需進(jìn)口、已在國(guó)外批準(zhǔn)上市、未獲我國(guó)批準(zhǔn)注冊(cè)、國(guó)內(nèi)已注冊(cè)品種無(wú)法替代的藥品。天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院為此組建了包含臨床、重癥醫(yī)學(xué)、麻醉及藥學(xué)、護(hù)理等在內(nèi)的專業(yè)技術(shù)團(tuán)隊(duì)，正在探索為患者用藥。

“等不起”的孩子，終于用上“救命藥”

神經(jīng)母細(xì)胞瘤被稱為“兒童癌癥之王”，它多發(fā)于5歲以下兒童。在我國(guó)1至14歲兒童中，每10萬(wàn)人就有1人發(fā)病。臨床經(jīng)驗(yàn)表明，及早治療對(duì)挽救患兒生命意義非凡。

6歲的希希（化名）是一名神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，在接受了手術(shù)和化療后，為進(jìn)一步降低復(fù)發(fā)率，其父親帶著孩子從外地來(lái)到天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院進(jìn)行免疫治療。“這款免疫藥還沒(méi)有在國(guó)內(nèi)上市，我們聽(tīng)說(shuō)天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)有創(chuàng)新政策，2021年6月開(kāi)始在天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院治療，到現(xiàn)在每年復(fù)查的情況都還可以。”希希的父親說(shuō)，這種免疫藥是一種腫瘤靶向藥，用于治療12月齡以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。

截至2025年底，天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院共17批次臨床急需進(jìn)口藥品通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局審批，涉及5款藥品，共19名患者成功用藥，其中最小的患者僅2歲，最大的73歲。

經(jīng)過(guò)一段時(shí)間探索，天津已經(jīng)形成了具有地方特點(diǎn)的經(jīng)驗(yàn)。何江介紹，2019年12月25日，天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)機(jī)場(chǎng)片區(qū)邀請(qǐng)?zhí)旖蚴猩虅?wù)局、天津市衛(wèi)生健康委、天津市醫(yī)保局、天津市藥監(jiān)局等多部門，召開(kāi)特殊急需藥品進(jìn)口綠色通道試點(diǎn)工作座談會(huì)，提出采取“劃定區(qū)域、一庫(kù)兩院、保稅倉(cāng)儲(chǔ)、聯(lián)動(dòng)施藥、全程監(jiān)控和評(píng)估備案”的運(yùn)行模式。即便是在新冠疫情期間，這項(xiàng)工作也沒(méi)有停滯。

在探索路徑方面，天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院為首單探索發(fā)起單位，藥品為治療兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的GD2抗體藥。從醫(yī)院提出申請(qǐng)，到國(guó)家藥監(jiān)局正式向天津市藥監(jiān)局復(fù)函同意，這一流程的探索為后續(xù)藥物審批積累了經(jīng)驗(yàn)。

持續(xù)探索，為生命護(hù)航

“惡性腫瘤嚴(yán)重威脅人類健康。很多中晚期腫瘤患者由于各方面原因，很難用到目前在國(guó)外已經(jīng)臨床應(yīng)用但在國(guó)內(nèi)尚未獲批上市的藥物。我們利用自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)的先行先試政策，從2021年開(kāi)始把一些國(guó)際上已獲批上市、國(guó)內(nèi)尚未獲批上市的藥物規(guī)范地引進(jìn)來(lái)。”天津市腫瘤醫(yī)院空港醫(yī)院院長(zhǎng)郝繼輝介紹，進(jìn)口藥品綠色通道的開(kāi)通，不僅提高了中晚期腫瘤患者和罕見(jiàn)病患者使用進(jìn)口藥的可及性，還免除了一些患者出國(guó)就醫(yī)的奔波，大幅降低了治療成本。同時(shí)，與相關(guān)惠民保政策有效銜接，進(jìn)一步減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

綠色通道不僅給本地就醫(yī)患者帶來(lái)希望，還向周邊輻射聯(lián)動(dòng)，實(shí)現(xiàn)優(yōu)質(zhì)資源共享。2024年8月，天津港保稅區(qū)管委會(huì)與河北秦皇島北戴河新區(qū)管委會(huì)簽署《戰(zhàn)略合作框架協(xié)議》，雙方約定在共享臨床急需藥品進(jìn)口綠色通道經(jīng)驗(yàn)做法和更好推進(jìn)京津冀協(xié)同發(fā)展等方面開(kāi)展戰(zhàn)略合作。

秦皇島北戴河新區(qū)管委會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，協(xié)議簽訂后，他們集中梳理了省內(nèi)特殊用藥需求，推動(dòng)新藥在天津口岸申報(bào)通關(guān)，切實(shí)保障重癥患者用藥權(quán)益。

何江期待，更好地發(fā)揮自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)的政策創(chuàng)新作用，以實(shí)際需求為依據(jù)，進(jìn)一步優(yōu)化審批流程，提高藥物進(jìn)口效率，從而給更多患者帶來(lái)希望。