全球首款｜躍賽生物癲癇細胞治療藥物UX-GIP001獲FDA IND批準開展臨床研究

3月12日，躍賽生物自主研發的針對癲癇的iPSC（誘導多能干細胞）來源異體細胞藥物UX-GIP001注射液順利獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）IND批準！UX-GIP001作為全球首款進入臨床階段的iPSC來源異體癲癇細胞治療藥物，此次獲批不僅充分彰顯了躍賽生物在iPSC細胞藥物轉化領域的創新硬實力，填補了國內相關領域空白，更為全球癲癇患者帶來了全新的治療希望，推動癲癇治療向細胞治療的全新維度邁進。

癲癇（epilepsy），也就是我們俗稱的“羊角風”、“羊癲瘋”，是最常見的神經系統疾病之一，影響著全球7000多萬人。我國患病率約為7.0‰，患病人群超900萬，并且還在逐年累加。該病在嬰幼兒期與老年期高發，亦可繼發于腦損傷、手術創傷等神經系統應激事件。多達1/3的患者經抗癲癇藥物治療無效，發展為藥物難治性癲癇，其中部分可經致癇灶切除術和電刺激神經治療來控制，然而均存在一定的副作用。因此，探尋一種可以選擇性地針對癲癇病灶而保留相鄰組織和不引發藥物副作用的創新療法至關重要。

在癲癇患者腦內，抑制性GABA能中間神經元（GABAergic interneuron）功能受損乃至數量減少，被認為是導致神經網絡過度興奮、誘發癲癇發作的重要原因。

UX-GIP001 直接針對癲癇患者腦內抑制性GABA能中間神經元（GABAergic interneuron）功能受損的疾病機制，立足躍賽特有的人多能干細胞創新技術平臺，通過模擬神經發育的路徑，體外定向分化獲得具有特定功能特征的抑制性神經祖細胞，移植后重建局部抑制性神經環路，從而減少癲癇發作。這一策略有望突破傳統藥物“癥狀控制”的局限，向疾病修復型治療邁進。

躍賽生物CEO吳嵐林女士表示：“UX-GIP001注射液此次獲得FDA正式IND批準，是公司在神經系統疾病細胞治療領域長期研發積累的重要成果，也標志著我們在探索癲癇創新治療方面邁出了關鍵一步。癲癇作為全球高發的慢性腦部疾病，大量患者長期受反復發作困擾，臨床仍存在巨大未滿足需求。此次獲得FDA IND批件，是公司又一次創新藥物轉化實力的證明。接下來，躍賽生物將全力以赴推進UX-GIP001的臨床研究，以期早日為患者造福。”

隨著UX-GIP001進入臨床階段，躍賽生物在神經系統細胞治療領域的戰略布局也逐步清晰。公司圍繞帕金森病與癲癇兩大高未滿足臨床需求疾病構建核心產品管線，形成帕金森病與癲癇“雙賽道”布局。技術路徑上，公司同時推進自體與異體細胞雙路徑治療策略，在兼顧個性化治療潛力的同時，探索更具規模化應用前景的普適型細胞藥物，逐步構建覆蓋不同適應癥與治療場景的產品矩陣。

依托國際領先的人多能干細胞研發平臺與神經細胞定向分化技術體系，躍賽生物正持續拓展多適應癥細胞藥物的研發與轉化能力。公司致力于以科學證據為基礎，打造具有長期競爭力的細胞治療創新平臺，為全球患者提供更加安全、有效的突破性治療方案！

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