北京
關于其研究性基因療法 YB002 的 INTERACT 會議后，YouthBio Therapeutics 收到了美國食品和藥物管理局（FDA）的積極反饋。FDA 的回應表明，現有的臨床前數據支持 YB002 的生物活性，并且公司提出的首次人體試驗計劃也得到了認可。
YB002 是一種基因療法，旨在大腦中短暫表達一組稱為 OSKM（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc）的蛋白轉錄因子。這種方法源于山中伸彌在2006年獲得諾貝爾獎的發現：成人細胞可以通過接觸這些因子而恢復到類似胚胎的狀態。YB002 不是將細胞完全重新編程成干細胞，而是通過短暫表達來逆轉與年齡相關的表觀遺傳變化，同時保持細胞的特性。它的目標是恢復年輕的基因表達模式，提高細胞的韌性，并解決阿爾茨海默病病理的根本原因。
在FDA對其臨床前研究數據的認可下，YouthBio計劃優先開展化學、生產和控制（CMC）活動，以及在預IND會議之前進行一項初步毒理學研究，以確定IND支持研究的最終設計。該公司計劃在大約三年內啟動臨床試驗。
這項進展標志著針對阿爾茨海默病的首創基因療法的人體試驗邁出了重要一步。
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