偉哥能治療絕癥？《Cell》：兩嬰兒服西地那非后，癥狀顯著好轉(zhuǎn)

在醫(yī)學(xué)史上，總有些藥物在偏離預(yù)設(shè)軌道時(shí)，意外撞開生命的另一扇門。

3月中旬，國(guó)際頂級(jí)期刊《Cell》刊登了一項(xiàng)令全球醫(yī)學(xué)界振奮的研究：一款因治療男功能障礙而家喻戶曉的“小藍(lán)片”西地那非（俗稱“偉哥”），竟在六名罹患萊氏綜合征的罕見病患者身上展現(xiàn)出驚人的療效，其中包括兩名年僅數(shù)月大的嬰兒。

這一發(fā)現(xiàn)，不僅為這種通常在3歲前奪走患兒生命的絕癥帶來了希望之光，更展示了一條現(xiàn)代藥物研發(fā)中高效的“老藥新用”路徑。

01.西地那非，助力6例罕見病患者康復(fù)

萊氏綜合征是一種罕見病，患病原因在于基因突變引發(fā)的線粒體功能異常。線粒體作為人體至關(guān)重要的能量供應(yīng)中心，其功能受損并非局限于某一特定部位，而是呈現(xiàn)出全身性的病理改變，可波及大腦、肌肉、心臟，甚至關(guān)鍵器官，進(jìn)而引發(fā)患者出現(xiàn)肌無力、癲癇發(fā)作等一系列癥狀。

此病在新生兒中發(fā)病率約為四萬分之一，且暫無有效手段，多數(shù)病人活不過3歲。而西地那非的出現(xiàn)，為這類患者帶來了曙光。

研究團(tuán)隊(duì)先借助干細(xì)胞技術(shù)構(gòu)建患者神經(jīng)元病理模型，隨后對(duì)5632種已上市藥物進(jìn)行篩選，發(fā)現(xiàn)磷酸二酯酶5（PDE5）可改善病變神經(jīng)元的線粒體功能。鑒于西地那非臨床應(yīng)用廣泛且研究數(shù)據(jù)充分，最終被確定為重點(diǎn)研究對(duì)象。

研究團(tuán)隊(duì)在類器官三維微腦模型與動(dòng)物模型中相繼驗(yàn)證西地那非療效后，選取2名兒童、2名青少年及2名成年患者（共6例）開展治療觀察。經(jīng)數(shù)月干預(yù)，患者肌無力癥狀顯著緩解，運(yùn)動(dòng)及自主呼吸能力顯著改善，部分病例神經(jīng)系統(tǒng)癥狀亦見好轉(zhuǎn)。

“該研究極具激勵(lì)意義。”《Science》援引專家觀點(diǎn)稱。研究發(fā)布后，歐洲藥品管理局（EMA）迅速認(rèn)定西地那非符合罕見病用藥標(biāo)準(zhǔn)。研究團(tuán)隊(duì)亦計(jì)劃啟動(dòng)大規(guī)模臨床試驗(yàn)，以最終評(píng)估其對(duì)這類致命罕見病的價(jià)值。

02.不止疾病，線粒體至關(guān)重要

西地那非對(duì)線粒體功能的改善作用，讓科學(xué)界再次看到了線粒體健康對(duì)人體生命活動(dòng)的核心意義。現(xiàn)代人熬夜、高壓、抽煙、酗酒等，同樣會(huì)引發(fā)線粒體產(chǎn)能效率下降。尤其是男性，甚至還會(huì)出現(xiàn)力不從心、精力匱乏、體能減退等一系列問題。

而聚焦線粒體的科研思路，也早已從臨床治療走向了日常健康養(yǎng)護(hù)領(lǐng)域。比如海外生科企耗時(shí)數(shù)年落地的應(yīng)用科技“御立維”，正是依托ACT-Mlto線粒體能量激活技術(shù)，構(gòu)建“黃金三泵”養(yǎng)護(hù)體系，獲得了行業(yè)學(xué)界與市場(chǎng)的雙重關(guān)注。

當(dāng)前科研數(shù)據(jù)顯示，該成果關(guān)鍵成分L-精氨酸能改善血管循環(huán)，與西地那非擴(kuò)張血管以優(yōu)化機(jī)體供血、提高活力的機(jī)制相契合；PQQ可直接推動(dòng)線粒體生物合成、修復(fù)線粒體關(guān)鍵損傷，從根源補(bǔ)充能量，源遠(yuǎn)流長(zhǎng)滋養(yǎng)機(jī)體；蘿卜硫素則發(fā)揮防護(hù)作用，清除有害自由基。

上述科技將各成分聯(lián)合，可實(shí)現(xiàn)協(xié)同增效，進(jìn)一步強(qiáng)化了線粒體養(yǎng)護(hù)的整體效果，也為日常機(jī)體機(jī)能調(diào)理提供了科學(xué)化方案。

（WHO）發(fā)布的《全球男性健康評(píng)估報(bào)告》指出，全球約3.2億男士存在功能障礙，其中國(guó)內(nèi)患者超4500萬。該數(shù)據(jù)直接反映了男線粒體健康問題亟需重視的現(xiàn)實(shí)。在此背景下，在京&東等線上反饋中，“下肢肌力增強(qiáng)”“晨起狀態(tài)改善”“日常活動(dòng)更輕松”等主觀體感評(píng)價(jià)較為集中。

從實(shí)驗(yàn)室里治療罕見病的科研突破，到日常養(yǎng)護(hù)中的線粒體技術(shù)應(yīng)用，西地那非與“御立維”的探索，也讓更多人意識(shí)到：守護(hù)線粒體健康，才是守護(hù)身體機(jī)能的根本。

03.西地那非：老藥新用的醫(yī)學(xué)典范

在“老藥新用”范疇內(nèi)，西地那非堪稱當(dāng)代藥物研發(fā)的典型案例。

其能在ED領(lǐng)域聲名大噪，實(shí)則也是源于一場(chǎng)意外。1991年，西地那非在針對(duì)心絞痛的臨床試驗(yàn)中未達(dá)預(yù)期效果。正當(dāng)研發(fā)團(tuán)隊(duì)打算回收藥物之際，一名72歲男性受試者因下身出現(xiàn)反應(yīng)，拒絕交回剩余藥片，這一意外最終推動(dòng)了“偉哥”的問世。

2005年，西地那非獲批用于肺動(dòng)脈高壓治療。它能抑制PDE5，實(shí)現(xiàn)血管擴(kuò)張、改善血流，還可能影響神經(jīng)信號(hào)傳導(dǎo)。近年來，其在阿爾茨海默病、心腦血管疾病等領(lǐng)域也逐步展現(xiàn)出潛在應(yīng)用前景。

而這場(chǎng)對(duì)罕見病的探索也讓我們看到，老藥的新價(jià)值還在不斷挖掘中。用科學(xué)視角重新審視現(xiàn)有藥物，或?qū)楦嘁呻y病癥解鎖新解法。