生物藥首超小分子、中國新藥上市反超美國、3000億專利懸崖壓頂！

Citeline這份86頁的年度報告，是全球醫藥研發的“風向標”，今年已經是第34版。核心結論一句話：全球在研藥物總數22,940個，比去年略降了3.9%，但這并不是壞消息——因為降的主要是“臨床前”的積壓項目，而真正關鍵的I期、II期、III期臨床藥物數量反而在增長。更炸裂的是：生物技術藥物數量首次超過小分子，占到了50.1%。還有，肥胖癥藥物管線暴漲30.7%，GLP-1受體激動劑首次沖進作用機制前十。醫藥行業的“花園”里，有的花在凋謝，但更多的新芽在破土。

1. 整體規模：略降不慌，臨床后期反而更茂盛

• 總在研藥物：22,940個，比去年下降3.9%。原因不是行業不行，而是Citeline在2025年清理了大量“長期無進展”的臨床前藥物積壓。
• 臨床各階段全部增長：I期+2.7%，II期+9.1%，III期+8.8%。越是接近上市，越是欣欣向榮
• 新藥上市：2025年有望成為有史以來首次上市新活性物質（NAS）最多的一年。豐收在望

2. 生物藥首超小分子：里程碑時刻

• 生物技術藥物占比50.1%，三十年前只有15%。小分子藥物首次退居第二。
• 單抗仍然是生物藥中的“主力軍”，在研數量2,511個，同比增長。
• 抗體藥物偶聯物（ADC）暴漲30%以上，成為“神奇子彈”中的明星。
• 細胞和基因療法：基因療法2,115個，細胞療法2,610個，兩者有重疊。腺相關病毒載體仍是基因療法的首選。

3. 治療領域：腫瘤仍是老大，但增速放緩；肥胖癥狂奔

• 腫瘤在研藥物占總數近40%，但管線數量連續第二年下降（-4.6%）。不過臨床試驗數量仍在增長（+5.8%）。腫瘤領域是否“盛極而衰”？還需要再觀察
• 神經領域下降最少（-1.5%），穩居第二。
• 免疫領域逆勢大漲20.6%，成為黑馬。
• 肥胖癥：在研藥物暴漲30.7%，在具體疾病排名中首次沖進前十（第10位）。GLP-1受體激動劑和腸促胰島素類似物雙雙進入作用機制前十。Wegovy和Mounjaro帶火了一整個賽道
• 阿爾茨海默病依然在疾病前十，608個在研藥物，幾乎沒有增長——這塊“硬骨頭”還是難啃

4. 企業排名：羅氏重回第一，阿斯利康躍升第二

• 按傳統統計（關聯所有藥物）：羅氏262個，阿斯利康261個，輝瑞257個。前十名中阿斯利康、賽諾菲、禮來、艾伯維管線擴張，其他略縮。
• 按新統計方法（僅計算企業實際主導研發）：阿斯利康和羅氏并列第一（214個），輝瑞202個。恒瑞醫藥在新方法下躍升至全球第七，是中國企業的最高排名。
• 小型企業：僅有一兩款在研藥物的公司數量增加，它們貢獻了22.35%的管線。“小苗圃”越來越多

5. 區域格局：美國仍第一，中國放緩但首次上市數量反超

• 美國：管線占比回升至50%以上，總部企業2,741家，仍遙遙領先。
• 中國：管線規模增長1.5%，遠低于去年的15.1%，高速增長可能進入平臺期。但一個重磅信號：2025年在中國首次上市的新藥數量首次超過了美國。中國在新藥推出速度上已實現反超。
• 韓國首次被納入分析，管線規模大于日本，但今年下降5.7%。
• 歐洲：英國、德國、法國、瑞士等表現穩健，愛爾蘭、丹麥增長亮眼。

6. 作用機制與靶點：免疫腫瘤學仍最熱，GLP-1飆升

• 免疫腫瘤學療法：3,954個，雖略降仍是第一大機制。
• GLP-1受體激動劑：287個，同比增長38%，排名從第11升至第7。
• 蛋白質靶點：表皮生長因子受體（EGFR）成為第一大靶點，GLP-1受體升至第二，CD3e降至第三。
• 新靶點發現：2025年僅發現41個新靶點，創歷史新低。但正在研究的靶點總數達2,117個，創新仍在繼續。

7. 藥物類型細節：RNA干擾、CAR-T、ADC百花齊放

• RNA干擾藥物：428個，顯著躍升，已有8款上市。
• CAR-T細胞療法：641個，仍是細胞療法的主力。
• 免疫偶聯物有效載荷：單甲基奧瑞他汀E仍第一，但靶向拓撲異構酶I的依沙替康、喜樹堿排名上升，反映了ADC領域的新方向。

8. 挑戰與前景：專利懸崖、政治干擾、AI的潛力

• 專利懸崖：到2030年，大型藥企約3000億美元銷售額將面臨仿制藥沖擊。但行業資產負債表強勁，有能力應對。
• 政治風險：美國反疫苗言論、NIH經費削減、關稅威脅等，可能影響研發環境。
• AI：行業普遍看好AI在定價、患者可及性、個性化支持等方面的應用，但在藥物發現環節，目前尚未證明能替代傳統化學生物學技術。
• 中國崛起：中國正從“仿制藥大國”轉向“創新藥策源地”，對外授權交易預計將占全球近50%。

報告總結與啟示

2026年的醫藥研發“花園”呈現出一個有趣的圖景——總量略縮，但臨床后期生機勃勃；腫瘤依然最大，但肥胖癥正在瘋長；小分子藥物首次被生物藥超越，這是一個時代的轉折。全球研發活動仍以美國為中心，但中國在“首次上市新藥”數量上已實現反超，韓國、丹麥、愛爾蘭等區域也在快速成長。基因療法、細胞療法、ADC、RNA干擾等新技術正在從“珍稀蘭花”變成“常規作物”。而GLP-1類藥物的爆發，證明了代謝疾病領域的巨大商業與社會價值。

對投資者來說，別再只盯著腫瘤了，肥胖癥、自身免疫、神經系統疾病正在成為新的增長點。對中國企業來說，速度優勢和成本優勢是殺手锏，但全球化布局和對外授權是下一步的關鍵。對政策制定者來說，基礎研究經費、孤兒藥激勵、審評加速機制是保持行業活力的“肥料”。對普通人來說，未來5-10年，減肥藥、基因治療、更精準的癌癥免疫療法將實實在在地改變生活。最后，記住一個數字：生物藥占比首次過半。未來的藥，越來越不像“藥”了。

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