復旦大學兒科醫院發表NEJM論著：不建議使用糖皮質激素疊加治療兒童川崎病

編譯丨王聰

編輯丨王多魚

排版丨水成文

川崎病（Kawasaki disease），是一種主要影響5 歲以下兒童的急性、自限性全身性血管炎，是兒童獲得性心臟病的最常見原因，其病因尚不明確，通常認為是遺傳易感個體對某種常見感染（例如病毒）產生的異常免疫反應所致。其炎癥主要攻擊中等大小的血管，尤其是冠狀動脈，若未得到及時治療，約 20%-25% 的患兒會發展為冠狀動脈瘤，可能導致心肌梗死、心功能不全甚至猝死。

川崎病的標準治療是 大劑量靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）聯合阿司匹林。在未經篩選的川崎病患者中，糖皮質激素作為輔助療法在初始治療中的效果，目前仍不清楚。

2026 年 4 月 15 日，復旦大學附屬兒科醫院黃國英教授 、劉芳教授、嚴衛麗教授和江西省兒童醫院劉小惠主任醫師作為共同通訊作者（復旦大學附屬兒科醫院林思園、何沅宸、何嵐，成都市婦女兒童中心醫院柳頤齡，河南省兒童醫院王芳潔以及開封市兒童醫院熊振宇作為共同第一作者），在國際頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（ NEJM ）發表了題為：Glucocorticoids in Kawasaki Disease — Refining Indications and the Science 的研究論文。

這項大型多中心、開放標簽、隨機對照試驗證實，在川崎病標準初始治療中加用糖皮質激素類藥物潑尼松龍，并未降低發病 1 個月后冠狀動脈病變的發生率。因此，對于未經篩選的川崎病患者，不建議使用糖皮質激素疊加治療。

這項在中國開展的多中心、開放標簽、隨機對照試驗中，研究團隊將新診斷為川崎病的患者以 1:1 的比例隨機，分配接受潑尼松龍聯合標準治療或僅接受標準治療。主要結局指標為發病 1 個月后冠狀動脈病變的發生情況。預先指定的關鍵次要結局指標包括接受補救治療、發熱持續時間、C 反應蛋白（CRP）水平變化以及冠狀動脈 Z 評分變化。

共有 3208 名參與者接受了隨機分組，其中 3184 名參與者中有 870 人（27.3%）在基線時檢測出冠狀動脈病變。在 1 個月時，接受潑尼松龍聯合標準治療的參與者中有 16.0% 檢測出冠狀動脈病變，而僅接受標準治療的參與者中有 13.8% 檢測出冠狀動脈病變（校正風險差為 1.1 個百分點）。接受潑尼松龍聯合標準治療的參與者中有 4.6% 使用了補救治療，而僅接受標準治療的參與者中有 10.1% 使用了補救治療；兩組的發熱中位持續時間分別為 8.4 小時和 13.2 小時，72 小時時 C 反應蛋白水平的降低分別為 67.5 mg/L和 59.8 mg/L。兩組的冠狀動脈 Z 評分降低情況相似。在 3 個月時，接受潑尼松龍聯合標準治療的參與者中冠狀動脈病變的發生率為 12.6%，僅接受標準治療的參與者中為 10.5%；冠狀動脈病變進展的參與者比例分別為 28.6% 和 28.9%，中到大型冠狀動脈瘤的發生率分別為 1.9% 和 1.1%。兩組之間不良事件的總體發生率無顯著差異。

總的來說，這項大型多中心、開放標簽、隨機對照試驗證實，在川崎病標準初始治療中加用糖皮質激素類藥物潑尼松龍，并未降低發病 1 個月后冠狀動脈病變的發生率。

論文鏈接：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2511478