自體生成CAR-T引爆一個新方向，云頂新耀用“AI+mRNA平臺”提前站好身位

近期，資本市場對生物醫藥板塊，特別是對港股18A上市公司的熱情顯著回暖。這股風向轉變的背后，是市場對“中國創新藥”全球價值的重新認識。

以license-out交易的激增為標志，中國創新藥的全球商業化能力正得到驗證——不再是簡單滿足國內市場，而是憑借源頭創新技術，在全球生物醫藥的舞臺上，逐漸扮演起“話事者”的角色 。

就在近日（6.30），制藥巨頭艾伯維宣布與Capstan Therapeutics達成一項21億美元的重磅交易，以共同開發體內CAR-T療法。

在這個交易前三天，云頂新耀舉辦了一場mRNA創新技術平臺研發日活動，系統性地向全球市場展示了其世界級的技術實力和戰略雄心，算是為觀察“中國創新藥的新使命”提供了一個絕佳的范例。

而云頂新耀此次在研發日上展示的一項關鍵技術就是借助“AI+mRNA”平臺自研的自體生成CAR-T療法，再加上同時完成了包括特異性強的個性化腫瘤疫苗，和適配性好、可負擔性高的通用腫瘤疫苗在內的另兩項產品布局，一躍成為國內唯一明確三線并進的CGTs療法（細胞與基因療法）公司。

mRNA技術革命：從“分子篩選”到“信息設計”的顛覆

以前，中國很少有企業在“技術引領”這一塊有話語權，多數只扮演著“跟隨者”的角色。如今，一批頂尖的中國創新藥企，已經具備了在ADC、雙抗等全球最前沿的技術領域，與國際巨頭同臺競技、甚至彎道超車的實力。

mRNA同樣是一個見證中國創新力量實現歷史性跨越的機遇賽道。

云頂新耀CEO羅永慶對此有一個形象的比喻：mRNA技術將人體變為一個“生產蛋白藥物的智能工廠”，從而將藥物開發模式從傳統的“分子篩選”顛覆性地轉變為“信息設計”，實現了“信息即藥物”，可利用人體自身生成藥物，使人體成為為自身生產藥物的“智能工廠。同時作為一個平臺型技術，它還具備快速響應、高效率和低成本的突出特性。

“我們只押注可以改變世界/行業的突破性技術，這是云頂新耀的戰略定位。”羅永慶補充道。

這一技術的巨大潛力已在全球范圍內得到驗證。

無論是BioNTech利用個體化疫苗在“癌王”胰腺癌治療上取得的突破性成果，還是Moderna的個體化疫苗在黑色素瘤治療中展現出顯著降低復發和死亡風險的療效，亦或是BioNTech的通用型疫苗在晚期非小細胞肺癌中的出色表現，都預示著一個新時代的到來。

而在腫瘤疫苗領域的突破，基于核酸藥物的另一項顛覆性技術——自體生成CAR-T療法，旨在克服傳統CAR-T療法周期長、成本高、副作用大等痛點。其價值也正在被全球頂級藥企用真金白銀加速驗證。

前文提到被艾伯維收購的Capstan Therapeutics，則正是一家基于mRNA轉錄技術在體內產生CAR-T細胞的代表性公司。相較于傳統慢病毒轉錄，mRNA有著脫靶風險更低、成本低等方面優勢。Capstan也是市場經常拿云頂新耀的mRNA資產去對標的公司。

過去兩年里，以AZ、諾華等公司都不斷用超10億資金規模完成自體CAR-T技術布局，而艾伯維這一次的大手筆，則又一次地強化了“MNC在當前主流療法之外仍然愿意為能夠克服傳統modality治療瓶頸的新一代平臺支付高昂的溢價”的趨勢。

工業界動作連連，學界也好消息頻傳。

7月2日，華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院在國際醫學頂刊《The Lancet》發表的最新論文，全球首次報道了“直接在患者體內制備CAR-T細胞”的臨床運用，為自體生成 CAR-T療法的臨床價值提供了重要佐證。

而對于像云頂新耀這種同樣在自體生成CAR-T領域處于全球第一梯隊的公司而言，其技術平臺的稀缺性和長期價值也得到了進一步的印證。因此，艾伯維收購的消息一出，也推動著云頂新耀股價在今天盤中站上71.3港元，邁向階段性新高。

那么，云頂新耀的mRNA技術到底有何特別之處呢？

從理論到落地：構建世界一流的mRNA技術平臺

最近，AI制藥很熱，但實際落地有限，業界都在尋找“大數據”與生命科學之間“有效的交集”。基于腫瘤表面高免疫原性的抗原序列發現、來落地更高效的mRNA序列設計，從而轉化為應答率更好的治療性腫瘤疫苗療法，便成了AI制藥一個很好的用武之地。

云頂新耀便是基于這一背景，開發了一套獨立的AI算法：“妙算”系統。

AI技術賦能的第三代算法模型，可將靶蛋白表達能力提升5倍以上。在與國際頂尖算法（MSKCC）的比較中，展現出更強的新抗原捕捉能力，并在小鼠模型中優于BioNTech已發表的疫苗效果。

而在此之前，公司mRNA平臺已在新冠疫苗的開發中得到臨床驗證，其研發的新冠疫苗（PTX-COVID19-B）在與輝瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗的頭對頭比較中，藥效和安全性相當，也證明了平臺的基本功。

此外，mRNA的另一大關鍵在于遞送系統。目前，公司擁有豐富的內部專用脂質庫（超過500種），直接對標全球一梯隊mRNA公司的技術。其中“脂質A”在激發免疫原性和抑制腫瘤生長方面優于已上市藥物使用的MC3和Moderna使用的SM102。動物數據顯示，其降解速度更快，安全性更好；同時能實現脾臟的被動靶向和T細胞的主動靶向遞送。

從AI算法驅動的抗原設計，到自主知識產權的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平臺，再到成熟的CMC工藝和生產，云頂新耀mRNA平臺這樣一個“端到端”的全產業鏈能力是全球范圍內屈指可數的。完整產業鏈的最終形成，與云頂新耀構建的“研發-生產-自主商業化” 閉環高度協同。

而強大的平臺能力，也催生了極具競爭力的產品管線：

比如，公司基于自主研發的靶向LNP（tLNP）系統開發的自體生成CAR-T：目前已在非人靈長類動物（猴）模型中驗證了T細胞轉染、CAR表達和B細胞清除效果，預計今年產生候選分子。此外，不僅可用于腫瘤，更有望拓展至系統性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病領域。

現貨型腫瘤相關抗原疫苗(EVM14)作為一款成本更低，適用人群更廣的治療性疫苗，可用于晚期腫瘤患者。目前已獲美國FDA IND默示許可，全球多中心I期臨床試驗（EVM14 C101）即將啟動，計劃于Q3完成首例患者入組，將在包括MD Anderson癌癥中心和中國上海市胸科醫院在內的全球頂尖機構開展國際多中心臨床。臨床前研究證明其不僅能抑制腫瘤，還能誘導免疫記憶，進一步降低腫瘤復發率。

個性化腫瘤疫苗(EVM16)是一款云頂新耀自研、AI算法驅動識別腫瘤新抗原的新型mRNA個性化腫瘤疫苗，已在今年3月于北京大學腫瘤醫院順利完成首例患者給藥，初步數據顯示，在低起始劑量下也能在晚期患者中引發良好的免疫原性，激發特異性T細胞免疫反應。

在現階段，云頂新耀是國內唯一明確三線并進的創新藥企。目前，公司基于mRNA技術平臺落地的產品管線布局已經漸漸清晰：個體化與通用型疫苗互補，兼具近期和遠期價值；更有自體生成CAR-T這一高潛力“殺手锏”，為全球商業化和BD合作提供了極大產品支撐。

站在創新浪潮之巔，云頂新耀價值幾何？

云頂新耀的價值根基在于其清晰且高效的“授權引進+自主研發”雙輪驅動戰略：一端是提供穩定現金流的確定性價值，另一端是開啟未來想象空間的成長性價值，兩者相互支撐，協同運轉。

目前來看，云頂新耀完成了從Biotech到擁有“一個大單品的商業化平臺+自體生成CAR-T技術平臺+ mRNA腫瘤治療疫苗平臺”三位一體Biopharma的破圈蝶變。

自有產品上，通過license-in策略，已經為公司打造了耐賦康?、依嘉?以及后續維適平?（伊曲莫德）等產品陣列，都是競爭格局良好、能解決臨床痛點，能有快速商業化產出的品種。公司提出到2030年，實現四大重點產品實現100億人民幣銷售峰值的目標，這為其提供確定性和成長性。

如果說商業化資產是云頂新耀穩健前行的壓艙石，那么其自研的mRNA技術平臺則是驅動公司實現階梯式跨越的核心引擎。

無論是2022年，默沙東宣布加入Moderna的個性化腫瘤疫苗項目，帶動后者打開新冠后的二次增長曲線；還是今年BioNtech收購腫瘤疫苗先驅CureVac；包括前文提到的艾伯維基于mRNA轉錄的體內CAR-T項目的重磅交易，都意味著云頂新耀正在深耕的這個領域里有著旺盛的需求和高度重視。

這些交易為云頂新耀的平臺價值放大提供了清晰的參照系。

據公司披露，其自研mRNA管線已獲得多家跨國MNC的關注和接觸，其中不乏全球排名前20的制藥巨頭。包括剛剛拿到最新臨床數據的新一代BTK抑制劑EVER001，該產品在治療原發性膜性腎病（pMN）的1b/2a期臨床試驗最新階段性數據取得積極結果，持續展現有效性與安全性。

作為潛在同類最佳產品，EVER001這款新一代BTK抑制劑有望為全球逾1000萬患有原發性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等疾病的患者提供更多治療選擇。

這些在全球多中心同步完成臨床布局的產品，未來也將以一個對標海外創新藥資產的價格，參與到全球BD市場中去。

“BD的目的是為了價值創造，我們要做正確的BD，與合作伙伴實現優勢互補，最大化發揮產品價值，核心是一場基于長線戰略的相互契合。”羅永慶強調。

而前文提到的強大的自我造血能力，使得云頂新耀在BD談判中擁有充分的戰略定力和“選擇權”，無需為短期現金流而折價出讓權益，而是可以等待最佳的臨床數據讀出和市場時機，以謀求價值最大化。

云頂新耀通過“雙輪驅動”戰略，實現了商業化“確定性”與自研平臺“成長性”的完美結合。其世界一流的mRNA技術平臺、由扎實數據支撐的高潛力管線，以及廣闊的全球BD前景，共同構成了其價值的核心。也是基于此，近期中金公司也維持了對云頂新耀跑贏行業評級，并進一步上調目標價至80港元。

期待后續云頂新耀在mRNA領域產品與BD上的斬獲。

因為，這不僅是一個具備顛覆性潛力的技術平臺的落地，也是中國頂尖創新力量走向世界舞臺中央確定性趨勢的驗證。

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