4.5億美元！一款神經罕見病小分子口服藥賣了

2025年9月8日，法國制藥巨頭施維雅（Servier）與英國創新生物科技企業Kaerus Bioscience達成最終收購協議，Servier將獲取后者在研新藥KER-0193的全球開發與商業化權益。該藥物靶向治療脆性X綜合征（Fragile X Syndrome，FXS）——一種罕見但致殘性極強的遺傳性神經發育障礙疾病，目前全球范圍內尚無針對性療法獲批。

根據協議，此次交易總價值可達4.5億美元，包含首筆預付款以及后續開發階段與商業化里程碑的分層付款。

01.

KER-0193：調控BK通道，恢復神經元興奮性穩態

FXS是導致自閉癥譜系障礙（ASD）的最常見單基因遺傳性病因，全球約每7000名男性和每11000名女性發病[1]。患者大腦神經元因基因缺陷持續過度興奮，引發智力障礙、行為異常及社交功能缺陷等癥狀。

當前FXS臨床干預以行為支持或癥狀管理為主，包括ADHD刺激藥物、抗焦慮/抑郁藥物及行為療法，但這類手段僅能緩解表面癥狀，無法糾正FXR1基因功能缺失導致的神經元電活動異常。

KER-0193作為口服小分子藥物，通過靶向調控BK（大電導鈣激活鉀）通道恢復神經元興奮性穩態。BK通道是中樞電活動調節元件，可通過鈣激活的鉀離子外流抑制神經元過度放電。該藥物能特異性延長BK通道開放時間，增強鉀離子外排，如同為“亢奮”神經網絡安裝“電活動穩定器”。

2025年3月公布的Ⅰ期臨床試驗顯示，KER-0193在56名健康志愿者中安全性、耐受性良好，藥代動力學特征清晰。同期Pharmaco-EEG亞研究證實，藥物可進入中樞神經系統并影響大腦皮層異常區域腦電活動，為機制驗證提供關鍵證據。目前該藥物已獲FDA孤兒藥及罕見兒科藥物雙重資格認定，Servier計劃2026年啟動美歐Ⅱ期臨床試驗，進一步驗證其在FXS患者中的療效與安全性。

02.

一場從“輕量化創新”到“大藥企戰略”的接力

Kaerus Bioscience成立于2016年，由歐洲風投機構Medicxi孵化，是一家專注于少見神經發育疾病的輕量化創新公司。Kaerus的戰略高度集中——幾乎將所有研發資源押注在KER-0193上。Kaerus管線顯示，除該核心資產外，仍在探索其他基于離子通道機制的候選項目，但尚未進入臨床階段。

Kaerus管線情況一覽

這種“單一資產＋專注策略”讓企業能夠以聚焦換取效率，一旦候選藥物獲得大藥企接手，既能加快臨床推進速度，也能讓團隊兌現資本回報。本次交易對Kaerus而言，是其研發成果實現價值轉化的重要里程碑。

接棒的Servier則是一家體量與定位完全不同的企業。成立于1954年，總部位于法國的Servier是一家由基金會持有的全球性制藥集團，其特殊之處在于大部分利潤都會回投研發與業務拓展。在近70年的發展歷程中，Servier長期深耕心血管與代謝疾病領域，近年來逐步將研發重心轉向腫瘤學。

2025年以來，Servier接連完成多起交易：斥資2.1億美元引入IDEAYA的PKC抑制劑開發權、收購Black Diamond的腫瘤候選藥物，而本次以最高對價4.5億美元收購KER-0193，則是其首次在神經學領域的布局。

這一舉動不僅為Servier帶來了進入神經罕見病賽道的切口，也意味著其2030戰略中“三大支柱”——腫瘤、心血管代謝/靜脈疾病、神經學與免疫-炎癥——正逐步落地。

從Kaerus到Servier，這筆交易實質是一場創新接力：前者憑借聚焦式創新完成早期風險驗證，后者則憑借資本與全球開發能力將其推向更廣闊的臨床與市場。

02.

戰略、監管與技術三重驅動的BD范式

這筆交易背后，是戰略、監管與技術三重因素的合力推動。

隨著傳統治療領域的競爭趨于飽和，大型藥企越來越傾向于在神經罕見病這樣的差異化賽道尋找突破口。KER-0193已獲FDA孤兒藥及罕見兒科藥物資格，可縮短審批周期、延長市場獨占期并享受研發補貼，降低開發風險。更重要的是，其從機制驗證到動物實驗再到人體腦電圖（EEG）研究的逐層證據鏈，為進入Ⅱ期臨床奠定了堅實基礎。

這樁交易釋放了三重信號。其一，早期機制驗證成為關鍵價值錨。Kaerus在Ⅰ期試驗中通過EEG直接證明藥物進入大腦并調節異常電活動，這類可量化的證據鏈正受到監管機構與投資人高度重視，成為資產能否進入下一階段的核心判斷依據。

其二，BD已成為初創企業的“加速器”。在資源有限的條件下，推動資產達到“機制可證、臨床可行”的節點，再通過并購實現價值放大，正在成為越來越成熟的路徑。

其三，罕見病的商業邏輯正在強化。雖然患者數量有限，但未滿足需求極高，加之孤兒藥政策的扶持，使其在投入與回報之間形成獨特的均衡。

這對其他創新團隊同樣具備啟示意義：與其盲目鋪設多條管線，不如集中力量完成核心機制的快速驗證，然后通過BD交易實現成果轉化。這種路徑或許比“廣撒網”更具戰略效率。

回到此次收購本身，4.5億美元的總交易額不僅體現了KER-0193的潛在價值，更反映出Servier和Kaerus在戰略眼光上的高度契合。放眼未來，兼具顯著臨床需求、友好監管環境與有限競爭者的神經罕見病領域，有望成為生物醫藥BD的下一個熱點。可以預見，“機制驗證+早期臨床+并購加速”的模式，將在神經罕見病治療領域持續推進。

參考文獻：

[1]Hunter J, Rivero-Arias O, Angelov A, Kim E, Fotheringham I, Leal J. Epidemiology of fragile X syndrome: a systematic review and meta-analysis. Am J Med Genet A. 2014 Jul 164A(7): 1648-58.

*封面來源：神筆PRO

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