FDA已受理痛風新藥SEL-212的上市申報

全球生物制藥公司Sobi于2025年9月10日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已受理其生物制品許可申請，該申請旨在尋求批準‘納米封裝的西羅莫司+Pegadricase’(簡稱NASP，前稱SEL-212）用于治療不受控制的痛風。該申請的最終審查日期為2026年6月27日。該藥可能為常規治療控制不佳的患者群體帶來重大進展，提供一種新的治療選擇，這一患者群體的治療選擇有限。

關于不受控制的痛風

痛風是最常見的炎癥性關節炎，是由體內高水平的尿酸引起的，這些尿酸會積聚在關節和其他組織周圍，并可能導致劇烈疼痛。部分患者盡管接受了口服降尿酸藥物治療，但血清尿酸水平仍超過6毫克/分升。尿酸沉積如果不及時治療，會導致嚴重的痛風發作、痛風石和關節畸形。血清尿酸水平水平升高也與心臟、血管系統、代謝、腎臟和關節疾病有關。

關于在研藥物NASP

NASP是一種新型的每4周輸注療法，由具有靶向免疫調節作用的納米封裝的西羅莫司和Pegadricase組成，旨在降低痛風未得到控制患者的血清尿酸水平，從而可能減少有害的組織尿酸沉積。兩種成分中，具有免疫耐受性納米封裝的西羅莫司可有效抑制抗藥物抗體的產生，尿酸酶Pegadricase可降低血清尿酸。

西羅莫司是一種mTOR抑制劑免疫抑制劑。抗藥物抗體的產生是由于對生物制劑產生不良免疫反應，從而降低了生物制劑的療效和耐受性，這仍然是多種治療方式和疾病狀態（包括未得到控制的痛風）中存在的問題。

NASP的關鍵臨床試驗

此次提交的申請得到了安慰劑對照隨機臨床試驗DISSOLVE I(NCT04513366)和II(NCT04596540)的III期結果的支持，這些試驗評估了兩種不同劑量水平的NASP對常規療法無法控制痛風成年患者的安全性和有效性。研究受試者按1:1:1的比例隨機分配，每28天接受一次低劑量、高劑量或安慰劑的靜脈輸注，共計最多12次。

兩項研究均達到了其主要終點，即在第六個月內至少80%的時間內，達到并維持血清尿酸低于6mg/dL的水平。在DISSOLVE I研究中，高劑量組和低劑量組分別有56%和48%的患者達到了血清尿酸控制水平，而安慰劑組僅為4%。在DISSOLVE II研究中，接受高劑量和低劑量治療的患者中，分別有47%和41%的患者達到了血清尿酸控制水平，而接受安慰劑治療的患者這一比例僅為12%。

除了達到主要終點外，NASP治療在首次治療后以及整個研究期間均能快速且持續地降低血清尿酸水平。研究還觀察到關鍵臨床表現的改善，包括痛風石消退、痛風發作隨時間推移而減少以及患者報告的生活質量改善。

在臨床試驗中，觀察到兩種劑量的NASP均具有良好的耐受性。

參考來源：‘FDA Accepts Biologics License Application for Sobi's NASP for Patients with Uncontrolled Gout’，新聞稿。Sobi；2025年9月10日08時發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。