技術突圍撬動“雙十定律”? AI制藥如何重寫新藥研發中國“Deepseek 時刻”

9 月16日，北京中關村（大興）細胞基因治療產業園，劑泰科技發布全球首個 AI 納米遞送平臺 NanoForge；僅約一個月前，晶泰科技（02228.HK）與 DoveTree 簽下 59.9 億美元訂單刷新 AI 制藥合作紀錄；與晶泰科技同一個月，英矽智能宣布其 AI 設計的 NLRP3 抑制劑完成 IND-enabling 研究，準備沖刺臨床。不同的公司，不同的技術路線，卻共同指向同一個事實：AI 制藥已從“概念驗證”進入“產業爆發”臨界點。

過去十年，中國創新藥經歷了“Fast-follow”紅利消退、資本寒冬與估值倒掛。如今，AI 正把行業從“試錯式”高成本泥潭里拽出來——I 期臨床成功率從 50% 提到 90%，先導化合物發現周期從 3-4 年壓縮到 18 個月，機器人實驗室把 24 小時“三班倒”變成“永動機”。當全球制藥巨頭禮來、默克、諾和諾德把 AI 預算提高，中國“AI 制藥”企業們用各自的“獨門算法”拿下跨國藥企的百億級訂單，一條更高效的產業鏈正在悄然成型。

然而，技術狂歡背后，商業化“生死局”并未消失：AI 設計的新藥能否順利通過臨床？平臺型公司如何擺脫“賣鏟子”模式、分享藥品上市后的巨大收益？當資本熱潮退去，誰能在 6000 億美元的全球納米藥物市場里真正兌現利潤？誰能最快跨越“算法革命”到“產業革命”的最后一公里？

01.

技術突圍撬動“雙十定律”?

“雙十定律”，10 年時間、10 億美元、10% 成功率——曾是創新藥頭頂的達摩克利斯之劍。 Nature統計數據，雙十定律是理想業態，現實中1款新藥，從研發到獲批上市，需要經歷從靶點發現、先導化合物篩選、臨床前研究、臨床試驗等漫長、復雜的過程，平均需要10~15年時間，耗費約26億美元，最終只有極少數候選藥物能通過層層篩選走向上市。

不過，隨著計算能力的提升、算法的優化以及數據資源的積累，AI正在重塑制藥行業的研發范式，從靶點發現到臨床試驗，AI技術逐步滲透到藥物研發的各個環節，AI制藥也正在從概念驗證走向規模化應用，成為全球生物醫藥領域最具顛覆性的技術之一。

據波士頓咨詢公司BCG數據，對超過100家AI原生生物技術臨床數據分析發現，AI生成藥物分子在I期臨床試驗中， 成功率高達80%~90%，歷史平均水平約50%；II期臨床試驗中， AI發現藥物分子成功率40%，與行業平均水平相當；測試需要時間，目前暫時沒有進入III期的藥物分子，若假設與傳統藥物在III期成功率相當，新藥研發成功率，將從目前5%~10%，提高到9%~18% ，制藥行業整體研發效率將實現翻倍。

中國AI制藥企業也在迅速崛起中。據智藥局不完全統計，截至2025年7月，中國AI制藥公司已經達到了108家。其中，晶泰科技、劑泰科技、英矽智能作為AI制藥三小龍，從藥物發現、自動化實驗、臨床試驗與遞送系統等幾大環節，在制藥領域進行突破。

晶泰科技融合量子物理、人工智能與機器人自動化實驗驗證，自主構建了一整套端到端的藥物從頭發現解決方案，覆蓋靶點驗證、分子生成、親和力預測、ADMET性質預測及合成路線設計等關鍵研發環節，財報顯示，其截至2025年上半年晶泰科技已經累計開發了超過200個AI模型。

與此同時，晶泰科技已經與輝瑞、羅氏、JW Pharmaceutical等國際藥企深度合作，表明行業對AI+機器人技術的接受度顯著提高，技術成熟度逐步驗證。上述提到的與DoveTree合作，晶泰科技將覆蓋其腫瘤、免疫及炎癥疾病、神經系統疾病及代謝失調領域等，同時雙方還計劃在未來共同推進對由DoveTree選定的一系列針對極具挑戰性或高價值靶點的新藥研發項目，具體方案在進一步商議中。

與晶泰科技路徑不同的是，英矽智能構建了覆蓋生物學、生成化學、臨床醫學和科學研究的綜合人工智能平臺 Pharma.AI，旗下包括以靶點發現引擎 PandaOmics、分子生成引擎 Chemistry42 以及臨床預測和方案優化引擎 InClinico 為代表的多款應用軟件。

2024 年 12 月，英矽智能僅用 18 個月、260 萬美元就推出全球首個 AI 設計的特發性肺纖維化候選藥 Rentosertib，已完成 2a 期臨床并拿到安全性/有效性信號，比傳統路徑節省 2.5 年、數千萬美元。2025 年 8 月，其 NLRP3 抑制劑 ISM8969 完成 IND-enabling，計劃 Q4 遞交 IND。目前英矽智能 31 條自研管線，10 款已進入臨床，對外授權合同總額超 20 億美元，沖刺“AI 創新藥第一股”。

當大多數 AI 公司聚焦“靶點-分子”時，劑泰科技選擇精準抓住細胞與基因治療(CGT)這一第三代藥物創新主賽道的核心痛點——藥物遞送系統。

8月1日，劑泰科技在宣布完成4億元人民幣D輪融資的同時，揭幕其OpenCGT開放平臺，孵化并賦能突破性CGT療法的研發及臨床轉化；9月16日，劑泰科技發布全球首個 AI 納米遞送平臺 NanoForge。

NanoForge是全球首個人工智能驅動的納米遞送平臺，可實現從分子生成、特性預測、AI導引的干濕實驗迭代以及脂質處方設計與優化，到最終確定劑型的閉環流程，并通過平臺的持續學習與進化，不斷擴展納米遞送的數據壁壘。基于NanoForge，劑泰科技打造了三大核心解決方案：AiLNP（AI核酸遞送系統設計平臺）、AiRNA（AI mRNA序列設計平臺）、AiTEM（AI小分子制劑設計平臺）。

實際上，無論是晶泰科技還是晶泰科技，都是生物學、量子力學等多學科的綜合突圍，在一些領域甚至是拓荒，如劑泰科技的NanoForge平臺推出，面對的是“三無”困境：無現成數據、無迭代算法、無成熟模型。納米遞送領域缺乏像自然語言處理中“人類語料庫”或結構生物學中“蛋白質數據庫”那樣的基礎資源。

對此，劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達博士也坦言，AI制藥共同的敵人不是彼此（企業），而是科學本身的不確定性。

02.

市場裂變

麥肯錫全球研究所(MGI)估計，生成式AI每年可為制藥和醫療行業帶來600億至1100億美元的經濟價值。

AI制藥直擊創新藥行業痛點，使其交易亦是火爆，巨頭們紛紛“掃貨”式下單，如僅在2025年6月，在不到一個月的時間內，有近百億美元流向AI制藥行業。

如6月11日，諾和諾德與AI制藥公司Deep Apple Therapeutics達成8.12億美元合作；6月12日，禮來與Juvena Therapeutics（美國AI制藥公司）簽署超過6.5億美元的協議；6月13日，阿斯利康（AZ）與石藥集團達成最高達53億美元合作，利用石藥集團的AI藥物發現平臺開發小分子候選藥物。6月23日，國內AI制藥龍頭企業晶泰控股與DoveTree LLC（美國醫藥界的傳奇創業者及投資人Gregory Verdine所設立的公司）簽署數十億美元管線授權合作意向書；同日，AI制藥公司Formation Bio宣布其子公司已將口服雙重JAK/SYK抑制劑gusacitinib授權給賽諾菲（Sanofi），合作金額最高達5.45億歐元。

2025年8月，晶泰科技與DoveTree公司達成59.9億美元合作，共同推進多款臨床前階段藥物的研發，更是刷新了AI新藥研發領域訂單新紀錄。

實際上，制藥領域每一個細分賽道都是有著廣闊的市場。如劑泰科技選擇的納米領域，納米藥物因其在靶向性、釋放控制及免疫原性調控方面的優勢，已成為癌癥療法、基因編輯藥物、蛋白替代療法等領域的關鍵賦能技術。

2020年全球獲批的首個mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準遞送能力和安全性，使mRNA實現在人體細胞高效表達抗原，改寫了疫苗研發的速度與形態。納米遞送的創新，使調控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能，已經成為推動癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關鍵要素。

據弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）2024年發布的《全球納米藥物市場報告》，2024年全球納米藥物市場規模已達2000億美元，預計到2034年將增長至5800億美元，年復合增長率（CAGR）約為11.3%，占全球藥物市場比重將超過20%。

據《Nature Reviews Drug Discovery》2023年綜述文章，超過90%的核酸藥物在開發過程中受限于脂質納米顆粒（LNP）專利封鎖與器官靶向效率低下，尤其在肝外遞送（如肺、肌肉、腦）方面，現有技術仍無法滿足臨床需求。

NanoForge是全球首個人工智能驅動的納米遞送平臺，擁有超過1000萬種以上的脂質結構，10萬個可做模型訓練的數據點，突破性實現人體內肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經系統、胃腸道8個器官或組織已識別的LNP靶向遞送。

實際上，NanoForge不僅是技術突破，更是商業策略。它巧妙避開了現有專利壁壘，系統捕獲正面和負面的實驗結果，支持分子生成和預測模型的微調，有效擴展器官特異性靶向能力。在納米遞送的垂直領域，劑泰科技也證明了大模型創新結合干濕實驗閉環迭代能帶來巨大的效率提升和技術突破。

值得注意的是，2025年6月30日，艾伯維以高達21億美元的現金收購體內CAR-T公司Capstan Therapeutics采取的是與劑泰科技同樣的tLNP路徑，艾伯維收購的并不僅僅是Capstan最主要的資產CPTX2309，一種tLNP-CD19 CAR T mRNA，而且還包括其核心tLNP技術平臺。

在業界看來，隨著AI與LNP技術的進一步結合，其在細胞療法和基因編輯領域的應用前景將愈加廣闊，并引領著醫藥創新的未來發展方向。

*封面來源：神筆PRO

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