香港科技大學（廣州）陳晉泰、南京大學符天凡團隊發布TrialBench

作者 | 論文團隊

編輯 | ScienceAI

「臨床試驗是新藥從實驗室走向患者的關鍵橋梁，但其失敗率高、周期長、成本巨大。我們希望借助人工智能重塑這條橋梁。」

在制藥與醫學研究的世界里，臨床試驗是一項極其核心但也極其困難的工作：跨越多個階段，耗時往往超過十年，平均成本可能高達數十億美元，且成功率通常不足 15%。盡管 ClinicalTrials.gov 等數據庫已經積累了數十萬條歷史記錄，要把這些信息轉化為 AI 可以直接利用的預測任務仍然是一項巨大挑戰。過去的研究多半聚焦于某一個子任務，缺乏一個統一的平臺來承載多模態、多任務的研究與驗證。

為此，香港科技大學（廣州）陳晉泰助理教授聯合南京大學符天凡副教授、IQVIA 、哈佛醫學院等團隊合作構建了TrialBench —— 一個多模態、任務豐富且公開可用的臨床試驗預測平臺，旨在為 AI 研究者和醫學研究者搭建橋梁。

研究論文以《TrialBench：Multi-Modal AI-Ready Datasets for Clinical Trial Prediction》為題發表在Nature 子刊《Scientific Data》上。

論文地址：https://www.nature.com/articles/s41597-025-05680-8

數據集地址：https://huyjj.github.io/Trialbench/

平臺亮點

TrialBench 匯集了 23 個子數據集，覆蓋 8 大預測任務，具體包括：

• 預測試驗時長，即估計一項臨床試驗從開始到結束可能持續多久。
• 預測病人的退出率，幫助研究者提前識別試驗中可能出現的招募和留存問題。
• 預測嚴重不良事件，提前發現潛在的安全風險。
• 預測死亡事件，評估試驗方案可能帶來的極端風險。
• 預測臨床試驗能否獲得批準或最終成功。
• 識別失敗原因，例如招募失敗、安全問題或療效不足。
• 根據試驗背景信息自動生成入選標準，從而輔助研究者設計更合理的受試者篩選條件。
• 預測合理的給藥劑量，結合藥物分子結構和試驗要素，給出劑量水平建議。

研究團隊不僅設計了這些任務，還提供了基線模型、評價指標和多模態融合方法，確保數據集「開箱即用」。

更重要的是，TrialBench 整合了 ClinicalTrials.gov 的試驗記錄、DrugBank 的藥物信息和 TrialTrove 的試驗注釋，從而增強了數據的廣度與預測能力。通過圖神經網絡處理藥物分子結構、Bio-BERT 解析臨床文本、基于層級注意力的模型理解疾病編碼，TrialBench 為復雜多模態任務提供了系統化解決方案。

八大臨床試驗預測問題總結

模型與實驗結果

研究團隊在多個任務上進行了實驗驗證。在 14 個二分類任務中，多模態深度模型有 11 個的 F1 分數超過 0.7，證明了這些任務具備較高的可預測性和實用價值。作者還提供了 Python 和 R 工具包，方便研究者下載數據、運行模型并復現實驗結果。

數據集效果驗證

Python 與 R 包的使用

已有應用與驗證

TrialBench 發布不久，已經被業界與學界關注并應用。Google DeepMind 在其最新的 TxGemma 模型 中，就使用 TrialBench 進行不良事件預測的微調示例，相關案例已在 Google Developers Blog 和 TxGemma 的技術論文中公開展示。此外，近期提出的 AUTOCT（Automating Interpretable Clinical Trial Prediction with LLM Agents） 也將 TrialBench 用作基準，用于評估臨床試驗批準與結果預測任務的表現。TrialBench 正逐步成為臨床試驗預測領域的重要基準。

意義與展望

TrialBench 的出現打破了 AI 與醫藥研究之間的隔閡。一方面，它讓 AI 研究者能夠直接切入臨床試驗預測這一復雜而關鍵的領域；另一方面，它為醫學與制藥界提供了一個可直接應用與擴展的工具，推動臨床試驗設計、風險控制與資源配置的智能化。

未來，隨著 TrialBench 的不斷擴展與更新，它有望成為 AI 與臨床試驗研究交叉領域的基石平臺。更多研究者將能夠基于 TrialBench 開發新方法、檢驗新模型，從而加速藥物研發和臨床試驗設計的創新進程。