70萬元“救命針”砍到3萬，醫藥談判讓天價藥納入醫保

70萬元“救命針”砍到3萬，醫藥談判讓天價藥納入醫保：從“活不過兩歲”到升入小學 ，SMA患兒“小石頭”背書包上學了

原創君之言之君之言之2025年10月02日 23:29湖北

從七年前“無藥可醫”到今天背著書包走進小學，山東濟南脊髓性肌萎縮癥患兒小石頭的經歷，被官方記錄為“中國罕見病保障水平提升的縮影”。

2018年8個月大時，小石頭因運動發育倒退被確診SMA，當時國內尚無治療藥物，醫生給出的判斷是“可能活不到兩歲”。

2019年初，諾西那生鈉注射液獲批上市，每針70萬元、全年6針近420萬元的價格，讓石頭一家直接陷入“有藥卻用不起”的絕境。

同年由于企業未主動申報，該藥未能進入醫保目錄談判環節，患兒家庭只能依靠康復訓練延緩疾病進展。

2020年，渤健公司將藥價下調至55萬元并推出“買1贈5”方案，小石頭通過贈藥項目完成首年治療，肌肉萎縮速度明顯放緩，但后續費用來源仍無著落。

2021年底，國家醫保局啟動新一輪目錄調整，談判代表與藥企經過1.5小時、八輪拉鋸，把諾西那生鈉價格從55萬元直接砍至3.3萬元，并納入乙類報銷，患者自付比例降至約一成。

當年全國2812名SMA患者注射14206針，用量較2021年增長41.5倍。

2023年1月，第二款SMA口服藥利司撲蘭也經談判納入醫保，為像小石頭這樣的患兒提供了可替換的低價方案。

2025年9月，7歲半的小石頭在濟南高新區小學注冊入學，學校鋪設無障礙坡道、預留輪椅車位并安排陪讀爺爺休息場所，使他成為全省第一個在普通公辦小學隨班就讀的SMA患兒。

目前他每天上午上課、下午赴康復中心訓練，全年三針諾西那生鈉自付部分不足1萬元，治療加康復總花費控制在10萬元左右，家庭負擔由“砸鍋賣鐵”回歸普通工薪可承受范圍。

國家醫保局數據顯示，截至2024年底，諾西那生鈉累計報銷超65%，協議期內為SMA患者減負約6.3億元。

2025年醫保目錄調整首次設立“商保創新藥目錄”，罕見病藥申報不受上市時間限制，為后續更多高價特藥進入多層次保障打開通道。

從70萬元一針砍到3萬多元并納入醫保，再到患兒背上書包走進課堂，小石頭的成長軌跡證明，政府、企業、醫保、公益四方聯動的“靈魂砍價”不是簡單的價格壓制，而是用制度為罕見病群體爭取生存權和發展權。

諾西那生鈉并非孤例。

2018年國家醫保局掛牌以來，依托“戰略購買”與“以量換價”機制，談判藥品數量從17個品種、覆蓋4個癌種起步，到2024年已增至430余種，價格平均降幅超過60%。

曲妥珠單抗、奧希替尼、達雷妥尤單抗等昔日“萬元一片”“天價一針”的抗癌藥，經談判后普遍降至全球最低價區間。

治療β-地中海貧血的羅特西普、用于龐貝病的阿糖苷酶α等超罕見病藥物亦被納入報銷，年治療費用由百萬元級壓縮至十萬元以內。

醫保談判目錄動態調整周期已縮短至每年一次，新藥從獲批到納入醫保最快不足8個月。

初步形成“企業愿意降、基金可承受、患者用得上”的常態化路徑，累計為參保人減負超3500億元，直接惠及數千萬患者及其家庭。

必須承認，現行醫保仍存短板，罕見病專項基金尚未在國家層面落地，地方“碎片化”政策差異導致報銷水平參差不齊。

部分藥品落地“最后一公里”受阻，醫院因總額控費、藥占比考核而拒開處方。

門診慢特病認定標準不一，跨省直接結算尚未全覆蓋。

個別談判藥品進入醫保后再次出現“降價即斷供”現象，患者一度面臨“望藥興嘆”。

但制度修補從未停歇，2024年醫保目錄調整首次單列“罕見病通道”，對超稀缺藥物實施“不設降幅下限”的柔性談判。

國家醫保信息平臺已覆蓋40萬家定點醫療機構，住院費用跨省結算率穩定在80%以上。

山東、江蘇、浙江等地試點“普惠險+專項救助+慈善援助”梯次減負，將目錄外罕見病費用納入補充報銷。

2025年推出的醫保丙類目錄允許地方通過商業保險、慈善捐贈等多元支付方式銜接，為高價創新藥留出緩沖帶。

從“砸鍋賣鐵”到“用得起藥”，從“有藥難買”到“家門口注射”，醫保制度在爭議中迭代、在試錯中完善，持續把“以人民為中心”的表述轉化為可感可及的紅利。

這正是中國基本醫保參保率常年穩定在95%以上、獲得國際社會保障協會“社會保障杰出成就獎”的底氣所在。