精準診療，長遠獲益——基于2025版指南的NMOSD序貫治療新實踐

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以指南為基，賦能NMOSD臨床精準實踐，邁向個體化精準診療新征程。

視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）診療正經歷深刻變革。隨著《中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）》（以下簡稱“2025版指南”）的發布，其診斷與治療策略迎來關鍵更新[1]。在此背景下，如何將前沿推薦轉化為可持續的臨床實踐，成為核心議題。薩特利珠單抗作為指南推薦的核心生物制劑之一，其療效與安全性的循證證據日益豐富。本文旨在深入解讀2025版指南的更新要點，并系統整合薩特利珠單抗的最新臨床證據，以期為NMOSD的疾病管理提供參考。

邁向精準診療新時代：2025版指南診斷與治療全面升級

診斷及鑒別診斷：診斷原則不變，細化診斷標準，助力NMOSD精準診斷

2025版指南仍延續以“病史+核心臨床癥候+影像特征+生物標志物”為基本依據，以AQP4抗體為分層，并參考其他亞臨床及免疫學證據作出診斷，此外還需排除其他疾病可能的診斷原則，但進一步明確了AQP4抗體檢測方法：抗體檢測應盡量在免疫治療開始前采集標本，血清為AQP4抗體測定首選標本，推薦細胞底物實驗（CBA）為標準方法（Ⅰ級推薦，A級證據）。同時，新增MOG抗體檢測建議：建議使用相同的方法檢測血清和腦脊液MOG抗體[1]。

針對極后區綜合征（APS），也明確了診斷標準：MRI顯示極后區病灶時，相關癥狀持續<48h即可確診；MRI未顯示極后區受累，上述癥狀至少需要持續48h方可考慮APS[1]。同時，對癥治療（如止吐、呃逆治療等）后癥狀不能完全緩解，并排除其他病因如胃腸道/縱隔、代謝性疾病（如肝腎功能不全、低鈉血癥等）、中樞神經系統腫瘤、腦卒中、偏頭痛、精神性進食障礙等[1]。

此外，基于NEMOS 2023最新發布的NMOSD診療進展全面升級不支持NMOSD診斷的警示征或紅旗征[1]：

表 不支持NMOSD診斷的警示征或紅旗征[1]

疾病管理：更新急性期治療推薦，首次明確序貫藥物使用原則

治療策略是核心亮點，包括急性發作期的治療和序貫治療（即預防復發的治療）、對癥治療和康復治療，以最大限度地減少疾病反復發作導致的殘疾[1]。其中，2025版指南首先明確了復發定義：一般是指出現新的神經系統癥狀和（或）原有癥狀加重，且持續時間超過24h，同時伴有或不伴有新的/增大或增強的MRI病灶，需與假性復發區分[1]。

在急性期治療方面，強調早期快速緩解癥狀，推薦方案包括靜脈注射甲潑尼龍（IVMP）、血漿置換（PE）或免疫吸附（IA）以及靜脈注射人免疫球蛋白（IVIG），并指出IVMP可促進NMOSD急性期患者神經功能恢復（Ⅰ級推薦，C級證據）；若患者在最初幾天內對激素治療反應不佳，應盡早采用PE/IA進行救治（Ⅰ級推薦，C級證據）；對大劑量甲潑尼龍沖擊療效不佳的患者，IVIG可能對神經功能殘障的恢復有益（Ⅱ級推薦，C級證據），但同時新增急性視神經炎不推薦用IVIG[1]。

在預防復發治療方面，首次明確序貫藥物使用原則，建議盡早啟動高效療法，并堅持長期應用。其指出首先根據AQP4抗體陽性或陰性進行分層治療；其次，需結合藥物的作用機制及可能出現的不良反應等選取有循證醫學證據支持的藥物；啟動序貫治療后，需要對患者進行全程藥物的安全性和有效性評估，根據患者的整體情況綜合考慮藥物的調整方案。目前，我國已批準薩特利珠單抗、伊奈利珠單抗和依庫珠單抗用于治療AQP4抗體陽性NMOSD，并逐漸成為首選藥物[1]。

同時，管理監測體系進一步完善，我國NMOSD患者要注意HBV和結核病的篩查和監測，同時接受序貫治療的患者建議每3~6個月進行一次擴展殘疾狀態量表（EDSS）評估，每6~12個月進行MRI檢查和血清AQP4抗體檢測。針對AQP4抗體陽性育齡女性，強調盡早生育咨詢，應在疾病的穩定階段計劃懷孕，并在整個孕期和產后密切監測母親和胎兒的健康狀況[1]。

精準治療新實踐：薩特利珠單抗循證證據與真實世界療效全面驗證

2025版指南基于隨機對照研究的循證證據指出，薩特利珠單抗單藥或聯合傳統免疫抑制劑可顯著延緩AQP4抗體陽性NMOSD患者的疾病復發時間（Ⅰ級推薦，A級證據）[1]。其臨床價值在后續多項觀察性和真實世界研究中得到進一步驗證。

SAkuraBeyond研究是在日本開展的一項多中心、觀察性研究，共納入125例AQP4抗體陽性NMOSD患者，旨在探索薩特利珠單抗在AQP4抗體陽性NMOSD患者中的有效性與安全性。結果顯示，AQP4抗體陽性NMOSD患者接受薩特利珠單抗治療26周，無復發率達96.6%（95%CI：91.2%-98.7%），年復發率（ARR）從治療前52周的0.445降至治療26周后的0.069。不僅如此，患者口服激素平均劑量下降，71.3%基線聯合激素治療的患者實現激素成功減停。其中，超過90%患者激素劑量降至15mg以下，超過70%患者激素劑量降至10mg以下，9%的患者成功停藥[2]。

在日本開展的一項大規模上市后監督（PMS）研究，旨在真實世界環境中評估薩特利珠單抗長達6年的安全性和有效性。其30個月中期分析顯示，接受薩特利珠單抗治療的AQP4抗體陽性NMOSD患者，30個月累積無復發率為85.86%，ARR為0.08，且平均糖皮質激素劑量從基線時的12.27mg/天降至30個月時的3.48mg/天[3]。日本另一項非介入性、觀察性、回顧性病例系列研究顯示，伴視神經炎（ON）發作的NMOSD患者接受薩特利珠單抗治療，96.2%無ON復發，ARR顯著降低（p=0.009），且患者平均口服激素劑量下降，超20%患者成功停用激素且無ON復發[4]。

來自中國的一項前瞻性研究數據與之呼應，結果顯示，薩特利珠單抗治療AQP4抗體陽性NMOSD患者，中位隨訪6.2個月，平均ARR從1.49降至0.53（p<0.001），71.4%伴視功能損害的患者視功能得到改善，38.4%患者AQP4抗體滴度下降，不良反應以輕度注射相關反應和感染為主，且93.3%的患者在發生不良事件后繼續接受薩特利珠單抗治療[5]。此外，中國病例報告顯示，一名92歲超高齡NMOSD患者使用薩特利珠單抗治療4個月后，EDSS評分從8分降至7分；6個月后，疾病得到有效控制，未出現復發，且實現激素減停；在整個治療期間，患者肝功能、血小板計數和中性粒細胞均無明顯異常[6]。

小結

2025版指南貼合我國臨床實際，構建起精準診斷、高效防復發、規范管理的完整體系，將推動NMOSD診治水平提升。其明確指出薩特利珠單抗、伊奈利珠單抗和依庫珠單抗等生物制劑逐漸成為AQP4抗體陽性NMOSD患者序貫治療的首選藥物。

薩特利珠單抗的循證證據充分支持了這一推薦。多項研究一致證實薩特利珠單抗治療AQP4抗體陽性NMOSD患者，不僅能有效降低復發，還能實現激素減量，并且安全性和耐受性良好。隨著指南落地與臨床實踐深化，薩特利珠單抗這類生物制劑有望為更多NMOSD患者帶來長期獲益，助力實現疾病的精準管理和預后改善。

調研問題

參考文獻：

[1]中華醫學會神經病學分會神經免疫學組. 中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）[J]. 中華神經科雜志, 2025, 58(7): 687-703.

[2]Fujihara K, et al. Mult Scler Relat Disord. Published online March 19, 2025.

[3]Yamamura T, Isobe N, Kawachi I, et al. Safety and Effectiveness of Satralizumab in Japanese Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A 30?Month Interim Analysis of Post?marketing Surveillance. Neurol Ther. 2025 Dec;14(6):2429-2451.

[4]Takahashi Y,et al. Jpn J Ophthalmol. 2024 Oct 29.

[5]Huang W, et al. 2025 AAN. Abstract Number: P9.015.

[6]Liu RT, et al. Front Neurol. 2025 Apr 10;16:1559872.

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