賽諾菲多發(fā)性硬化癥新藥遇挫 股價(jià)盤(pán)前一度跌超4%

財(cái)聯(lián)社12月15日訊（編輯 牛占林）周一美股盤(pán)前，法國(guó)跨國(guó)制藥企業(yè)賽諾菲股價(jià)一度下挫逾4%，因其一款用于治療多發(fā)性硬化癥的實(shí)驗(yàn)性藥物遭遇雙重打擊：一項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)未能達(dá)到關(guān)鍵終點(diǎn)目標(biāo)，同時(shí)美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)暗示該藥物的審批決定將再次被推遲。

賽諾菲宣布，其候選藥物tolebrutinib在一項(xiàng)針對(duì)多發(fā)性硬化癥的后期臨床試驗(yàn)中未能達(dá)到主要終點(diǎn)。此外，公司還稱，與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的溝通顯示，該藥物在另一種多發(fā)性硬化癥適應(yīng)癥上的監(jiān)管審評(píng)時(shí)間將比此前預(yù)期更長(zhǎng)。

據(jù)悉，多發(fā)性硬化癥是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性自身免疫性疾病，主要累及大腦、脊髓和視神經(jīng)。患者可能出現(xiàn)視力下降、肢體麻木、無(wú)力及行走障礙等癥狀，病情常反復(fù)發(fā)作或逐步加重。目前尚無(wú)法徹底治愈，治療主要用于減緩疾病進(jìn)展、降低復(fù)發(fā)頻率并改善生活質(zhì)量。

這一系列進(jìn)展對(duì)賽諾菲管線中最接近商業(yè)化的藥物之一構(gòu)成打擊。近年來(lái)，賽諾菲多項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果不及預(yù)期，公司正努力走出研發(fā)受挫的陰影。為補(bǔ)充產(chǎn)品管線，賽諾菲今年加大了并購(gòu)和合作力度，其資金主要來(lái)自此前出售消費(fèi)者健康業(yè)務(wù)控股權(quán)所得。

根據(jù)Visible Alpha提供的市場(chǎng)一致預(yù)期，分析師此前認(rèn)為，tolebrutinib有望獲批，并在2030年實(shí)現(xiàn)超過(guò)10億歐元(約11.7億美元)的銷售額。

賽諾菲聲稱，在針對(duì)原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的一項(xiàng)后期研究中，tolebrutinib未能實(shí)現(xiàn)延緩殘疾進(jìn)展的主要終點(diǎn)目標(biāo)。因此，公司決定不再推進(jìn)該適應(yīng)癥的監(jiān)管注冊(cè)申請(qǐng)。這種類型的多發(fā)性硬化癥以神經(jīng)功能緩慢、持續(xù)惡化為特征，患者病情會(huì)隨時(shí)間不斷加重，且不存在緩解期。

賽諾菲研發(fā)負(fù)責(zé)人Houman Ashrafian表示：“我們對(duì)今天公布的結(jié)果感到失望；但我們認(rèn)為，這些數(shù)據(jù)將有助于我們進(jìn)一步理解多發(fā)性硬化癥的基礎(chǔ)疾病生物學(xué)機(jī)制。”

不過(guò)，賽諾菲仍對(duì)tolebrutinib在另一種疾病類型——非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中的治療潛力保持信心。該類型患者雖然已不再出現(xiàn)復(fù)發(fā)，但癥狀仍持續(xù)累積并惡化。

賽諾菲稱，相關(guān)試驗(yàn)結(jié)果將促使公司評(píng)估是否需要對(duì)tolebrutinib的資產(chǎn)價(jià)值計(jì)提減值損失。公司強(qiáng)調(diào)，這一實(shí)驗(yàn)不會(huì)影響剔除一次性項(xiàng)目后的業(yè)務(wù)凈利潤(rùn)，2025年業(yè)績(jī)指引維持不變。

此外，賽諾菲表示，F(xiàn)DA對(duì)tolebrutinib用于非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的審批決定預(yù)計(jì)將進(jìn)一步延后。此前，公司已于今年9月披露，該藥物的審評(píng)期限已被延長(zhǎng)三個(gè)月。

賽諾菲稱，與FDA就該申請(qǐng)的討論顯示，審查周期將超出12月28日的目標(biāo)審批日期，公司預(yù)計(jì)將在2026年一季度末前獲得FDA的進(jìn)一步指引。

與此同時(shí)，賽諾菲還表示，應(yīng)FDA要求，公司已提交了一項(xiàng) “擴(kuò)展用藥方案”，允許符合條件、但未參與臨床試驗(yàn)的患者獲得該療法。賽諾菲強(qiáng)調(diào)，公司對(duì)該藥物的風(fēng)險(xiǎn)—收益特征充滿信心。

杰富瑞分析師評(píng)論稱，該試驗(yàn)結(jié)果屬于負(fù)面意外，但他們指出，tolebrutinib最大的商業(yè)潛力仍然集中在非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥患者群體。