FDA批準(zhǔn)新一代降脂療法上市

LIB Therapeutics公司今日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Lerochol（lerodalcibep）注射液上市，作為飲食和運(yùn)動(dòng)的輔助治療，用于降低成人高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），包括雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者。

Lerochol是一種創(chuàng)新第三代PCSK9抑制劑，旨在幫助患者實(shí)現(xiàn)并維持其LDL-C目標(biāo)。該藥物為患者自我給藥，每月一次，單次小體積皮下注射，并具備延長(zhǎng)的室溫穩(wěn)定性（最長(zhǎng)可達(dá)3個(gè)月），使患者能夠自由選擇給藥的時(shí)間和地點(diǎn)。從分子類(lèi)型來(lái)說(shuō)，Lerochol是一種小結(jié)合蛋白（SBP），其PCSK9靶向結(jié)合域?yàn)橐环N經(jīng)過(guò)工程化設(shè)計(jì)的多肽，能夠以亞納摩爾級(jí)別的高親和力與人類(lèi)PCSK9蛋白結(jié)合。此外，通過(guò)與人血清白蛋白（HSA）的融合，Lerochol顯著延長(zhǎng)其血漿半衰期，可達(dá)12-15天。

Lerochol的批準(zhǔn)基于全面的全球性3期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目LIBerate的數(shù)據(jù)。該項(xiàng)目納入了超過(guò)2900名多樣化患者，包括已患心血管疾病、未患心血管疾病但具有極高或高心血管風(fēng)險(xiǎn)的患者，以及雜合子和純合子家族性高膽固醇血癥患者。在這些關(guān)鍵性、支持注冊(cè)的安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中，Lerochol每月給藥一次，最長(zhǎng)達(dá)52周，且有超過(guò)2400名患者進(jìn)入了為期72周的開(kāi)放標(biāo)簽延長(zhǎng)期試驗(yàn)。

在臨床試驗(yàn)中，Lerochol在已患心血管疾病或具有極高或高心血管風(fēng)險(xiǎn)的患者中，實(shí)現(xiàn)了≥60%的持續(xù)LDL-C降低；在LDL-C升高更為嚴(yán)重的HeFH患者中，實(shí)現(xiàn)了≥50%的LDL-C降低。在整個(gè)LIBerate臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，Lerochol總體耐受性良好，延長(zhǎng)期研究中未報(bào)告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

圖片來(lái)源：123RF

心血管疾病（CVD）仍然是全球的首要死亡原因，研究已證實(shí)，降低LDL-C水平可帶來(lái)更好的臨床結(jié)局。盡管他汀類(lèi)藥物及其他降脂療法已廣泛應(yīng)用，仍有數(shù)以百萬(wàn)計(jì)的心血管疾病患者或高風(fēng)險(xiǎn)人群（包括家族性高膽固醇血癥患者）未能達(dá)到最新指南推薦的LDL-C目標(biāo)。全球大約每200人中就有1人患有家族性高膽固醇血癥，這是一種自出生即存在嚴(yán)重LDL-C升高、需要終身管理的遺傳性疾病。

參考資料：

[1] U.S. Food and Drug Administration Approves LIB Therapeutics’ LEROCHOL? (lerodalcibep-liga) for Adults with Elevated LDL Cholesterol. Retrieved December 15, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251215907781/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-LIB-Therapeutics-LEROCHOL-lerodalcibep-liga-for-Adults-with-Elevated-LDL-Cholesterol

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