上海
12月17日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，公司已順利向澳大利亞人類研究倫理委員會(huì)（HREC）遞交RN5681的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，推進(jìn)公司首款雙靶點(diǎn)siRNA進(jìn)入臨床開發(fā)階段。這項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2026年第一季度開始給藥。
RN5681是一種GalNAc偶聯(lián)的雙靶向siRNA，旨在同時(shí)沉默PCSK9和LPA這兩個(gè)經(jīng)過遺傳學(xué)驗(yàn)證且互補(bǔ)的動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病驅(qū)動(dòng)因子。通過單一分子同時(shí)降低低密度脂蛋白膽固醇與脂蛋白(a)，RN5681旨在實(shí)現(xiàn)深入、持久的血脂改善。
大睿生物首席醫(yī)學(xué)官（CMO）Alex DePaoli博士表示，RN5681有望通過一種可能只需每6至12個(gè)月給藥一次的單一分子藥物，同時(shí)干預(yù)兩個(gè)最重要的心血管風(fēng)險(xiǎn)因素，從而拓展現(xiàn)有的治療范式。
參考資料：
[1]大睿生物全球首款雙靶點(diǎn)PCSK9-LPA siRNA進(jìn)入臨床開發(fā)，開啟心血管風(fēng)險(xiǎn)治療新階段. From https://www.prnasia.com/story/516413-1.shtml
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