小核酸(siRNA)賽道已成為當下生物醫藥行業景氣度最高的賽道之一,2025年以來全球披露交易總額約350億美金,同比增長超40%。1月13日,港股制藥龍頭中國生物制藥(1177HK)發布公告,宣布將以人民幣12億元總價,全資收購國內siRNA創新藥企赫吉亞生物。這是繼投資圣因生物后,中國生物制藥在小核酸賽道上的又一關鍵落子。“中生系”版圖的進一步擴容,豐富了大慢病領域的管線布局,一舉斬獲了小核酸賽道稀缺的自主技術平臺、多元化產品管線及專業核心團隊的完整資產包。
中國生物制藥董事會主席謝其潤表示,赫吉亞作為小核酸領域的創新先鋒,已成功搭建覆蓋多組織靶向的差異化遞送技術平臺,在減重代謝、心腦血管、神經系統等關鍵治療領域,布局了豐富且高潛力的創新管線。通過此次戰略收購,集團將全面強化在小核酸賽道的核心競爭力,開拓全球萬億級慢病治療市場新版圖,持續為全球患者帶來福祉。同時,本次并購將與集團在臨床開發及商業拓展落地等方面的成熟經驗形成深度協同互補,為集團的高質量可持續增長注入強勁動力,為股東創造長期穩健價值。
赫吉亞創始人、首席科學家崔坤元博士表示,我與整個團隊都非常高興可以加入中國生物制藥。赫吉亞在心腦血管、代謝等慢病領域中,均展現出了國際化的創新潛力,期待我們未來能夠攜手共同推進藥物研發進程,造福廣大的慢病患者,加速構建慢病治療的新范式。同時,在神經、脂肪等肝外平臺的研發進展中,我們也能依托中國生物制藥全方位的資源支持,進一步將小核酸的技術優勢拓展至更多未被滿足的疾病領域,惠及更多潛在患者。
01.
小核酸賽道跑出行業黑馬
資料顯示,赫吉亞生物成立于2018年,致力于提供超長效、低劑量優勢的siRNA創新產品。以創始人、首席科學家崔坤元為首的核心研發團隊在小核酸藥物開發方面有超過20年的專業經驗,拿下了50多項核心專利,覆蓋多個遞送系統。憑借憑借深厚的技術積淀,赫吉亞已擁有6大肝內/外遞送平臺,4個創新藥進入臨床階段,超過20個項目處于臨床前階段,并已達成2項對外授權,這些管線都極具全球FIC和BIC潛力。
其中,赫吉亞自主研發的多組織遞送siRNA平臺,實現遞送效率與產品療效均大幅領先行業水平,被認為是國內小核酸領域的“黑馬”。
MVIP肝內遞送平臺是全球首個也是唯一一個經臨床數據驗證、可實現“一年一針”給藥的siRNA平臺。在體外與體內模型中,MVIP遞送平臺均表現出優于現有同類平臺的遞送效率與效果,并且已獲得美國專利授權,徹底擺脫對海外技術依賴。目前基于該平臺開發的多個產品在臨床上都表現出全球同類最佳的潛力:更低起效劑量、更好的安全和療效,以及更長的給藥周期。
雙鏈偶聯技術平臺(DDP),可同步遞送雙靶點siRNA,實現“1+1>2”的協同治療突破,未來可通過結合不同組織靶向性平臺,能用于開發針對多靶點、多機制介導的復雜或難治性疾病,具備顯著技術顛覆性。
神經遞送平臺(NSDP):前瞻性布局神經系統疾病領域遞送,填補CNS(中樞神經系統)和PNS(外周神經)未滿足臨床需求,2026開始將有產品進入臨床階段,助力管線拓展至更廣泛疾病領域。
值得關注的是,去年以來,海外小核酸上市企業股價紛紛大漲。Alnylam市值已經突破500億美元,Ionis和Arrowhead市值均達百億美元。業內人士認為,赫吉亞擁有超長效、一年一針的肝內遞送技術,雙靶技術突破行業痛點,肝外遞送加速神經、脂肪遞送系統的差異化開發,2026-2027年有望推動多產品進入臨床階段。相比海內外同行企業,這些核心平臺具備價值百億美元的潛在價值。
02.
一年一針的“降血脂針”有望上市
隨著針對不同人體組織遞送系統的突破,小核酸藥物在心腦血管、代謝、神經精神等大慢病領域的巨大優勢正在顯現。對于慢病來說,患者需要接受長期治療,依從性是實現良好疾病管理的關鍵因素。研究表明,即便是發達國家,慢病的平均依從性僅有50%。小核酸藥物“高效長效”的優勢可大幅提高患者服藥便利性、依從性,從而提高整體的治療效果。
以心腦血管疾病領域為例,血脂異常是最常見的風險因素。全球約有30億人存在血脂異常問題,超14億人Lp(a)(脂蛋白)高于50mg/dL,Lp(a)主要由遺傳因素決定,其升高與心肌梗死、缺血性卒中、外周動脈疾病等風險顯著相關,并在糖尿病、慢性腎病等特殊人群中風險放大。而迄今為止,尚無獲批藥物可顯著降低Lp(a)。
現有的基礎療法僅能降低20%-25%的Lp(a)水平,并且較高的用藥頻率(如一日一次/多次)導致患者依從性低、病情控制不理想,未滿足的臨床需求尤為迫切。小核酸等新型療法則可實現80%-95%的降幅,尤其是siRNA可實現超高降幅同時實現超長效用藥,由此被市場寄予厚望,對應的市場規模估計達到150億美元。
此前,國內兩家企業的Lp(a)小分子抑制劑在早期階段分別以20.2億美元、19.7億美元授權給跨國藥企,這兩款產品均為每日一次給藥。海外藥企兩款同類小核酸產品(每4周和12周給藥一次)分別被機構給出15億美元、21億美元的銷售峰值預期。
而赫吉亞同靶點的Kylo-11(LPA靶點)是全球首個臨床實驗結果實現“一年一針”給藥的小核酸產品,單次皮下注射即可實現95%的Lp(a)降幅,預療效持續可達一年以上,且其劑量遠低于同類產品,具備更高的安全性與用藥便捷性。據悉,Kylo-11已在2025年10月完成中美國際多中心二期臨床的首例患者給藥,是國內進度最快的治療高脂蛋白(a)血癥的小核酸產品。
03.
中生大慢病布局顯現
除Kylo-11外,赫吉亞目前還有3個臨床項目,包括ApoC3 siRNA、GalNac結合THR-β激動劑,以及慢性HBV siRNA產品Kylo-04。此外,其20+臨床前管線覆蓋心腦血管、代謝、神經等多個高價值領域,同樣具備巨大潛力。
中國生物制藥在呼吸、肝病、自免等慢病領域已有豐富布局,通過收購赫吉亞,將一舉完成心腦血管領域下一代基礎管線的創新藥布局,并在減重代謝、神經精神等大慢病領域大幅拓展版圖。在減重代謝領域,中生已經布局Activin R2、Amylin等相關產品,此次增加赫吉亞INHBE siRNA等新一代減重增肌靶點,將全面滿足不同人群的體重管理需求。
在業內人士看來,這筆交易是技術攻堅能力與產業化落地能力的精準互補、強強聯合。通過中生旗下正大天晴強大的臨床和商業化能力,有望加速赫吉亞的小核酸藥物管線推向市場。赫吉亞的小核酸平臺也將與中生旗下正大天晴、禮新醫藥的研發管線形成協同互補,有望開拓出更多的創新療法。
2024年全球小核酸BD交易平均單筆金額超8億美元,而且平均交易額在持續走高。中國生物制藥此次收購,可謂精準抓住了行業爆發前的估值錯位窗口。
中國生物制藥對赫吉亞的收購,不僅是國內小核酸領域首個由大型藥企發起的重磅并購,也是繼收購禮新醫藥后,中國生物制藥對全球創新資產戰略布局的深化。可以預見的是,當小核酸成為全球創新藥研發的必爭之地,赫吉亞相關優質管線在中生的賦能下,將在國際合作中大放異彩。
*封面來源:神筆PRO
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