4年耗光100萬！跨國藥企斷供救命藥，無數患者面臨生存危機

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四年的漫長等待，上百萬元的巨額支出，這筆費用對多數人而言已是天文數字，卻僅僅是部分罕見病患者維系生命的必要成本。

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意大利制藥企業Recordati旗下運營實體突然注銷并退出中國市場，直接導致庫欣綜合征患者唯一可用的口服藥物奧唑司他供應中斷，使原本已在經濟邊緣掙扎的家庭瞬間陷入無藥可依的困境。

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小李深知，每一種罕見病用藥的撤離，并非簡單的市場調整，而是無數患者生命倒計時被悄然撥動的信號。

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這些家庭傾盡所有只為延續一線生機，為何救命之藥總是難以留存？當跨國藥企接連撤離，留下的患者又該向何處尋求生路？

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天價藥壓垮普通家庭

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在庫欣綜合征患者眼中，奧唑司他從不只是普通的藥片，而是支撐他們活下去、維持基本生活質量的核心依靠。

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公眾對庫欣綜合征的認知普遍有限，這是一種相對少見的內分泌系統紊亂疾病，尤其容易侵襲20至45歲的中青年群體，其中女性發病率顯著高于男性。

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患病后，身體會逐步出現異常變化：起初表現為向心性肥胖——四肢瘦弱而腹部膨隆，隨后伴隨高血壓、皮膚紫紋、骨質疏松等癥狀接踵而至。

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若未能及時干預，可能引發嚴重感染、骨折甚至血栓等危及生命的并發癥，不僅摧毀生理機能，更帶來沉重的心理負擔。

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對于無法接受手術或術后病情未控的患者來說，奧唑司他是目前控制激素水平、延緩進展的唯一有效手段，幫助他們在一定程度上回歸正常生活與工作節奏。

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然而這款“續命藥”的價格，卻讓許多普通家庭望而卻步，藥費壓力如山般沉重，連呼吸的空間都被擠壓殆盡。

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盡管奧唑司他在國內定價已低于全球多數地區，單盒仍需8000元人民幣，按常規劑量計算，年均藥費高達20萬元。

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這還未計入定期檢查、并發癥治療及其他輔助醫療開支，長期累積下來，四年總花費輕松突破百萬元門檻。

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2025年8月，奧唑司他進入國家醫保目錄初步形式審查名單，消息傳來，眾多依賴此藥的患者和家屬燃起新的希望。

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多位臨床專家分析指出，基于其不可替代的治療價值和稀缺屬性，該藥具備較高概率被納入醫保報銷范圍。

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一旦成功入保，患者每月自付金額有望壓縮至2000元以內，這對常年背負沉重藥債的家庭而言，無異于黑暗盡頭透出的一縷曙光。

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那段時間里，不少家庭開始重新規劃未來生活，憧憬著終于能擺脫財務重壓，安心治病的新階段。

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但令人始料未及的是，在最終公布的醫保目錄中，奧唑司他意外落選，同公司另外兩款罕見病藥品也一并缺席。

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這份近在咫尺卻又驟然破碎的期待，帶來的打擊遠超持續高昂的藥價本身，令患者家庭再度陷入迷茫與無助，也為后續藥企撤離埋下了伏筆。

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藥企接連撤場非偶然

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奧唑司他的斷供并非孤例。近年來，多款罕見病藥物陸續退出中國市場，每一次撤離都牽動著成百上千患者的命運。

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2024年，國際知名生物制藥企業BioMarin宣布停止其用于治療黏多糖貯積癥ⅣA型的特藥在中國市場的供應。

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該藥物是維持患者運動功能和生命質量的關鍵，停供后許多患者健康狀況急劇下滑，原本尚可獨立行走者逐漸喪失行動能力，進食與呼吸也變得困難，只能在痛苦中等待未知結局。

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更令人揪心的是，2025年底，已連續兩年列入國家醫保目錄的罕見病藥尼替西農因原廠停產而陷入全面缺貨危機。

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作為治療酪氨酸血癥Ⅰ型的核心藥物，一旦中斷使用，患者將面臨肝衰竭乃至死亡風險。許多家庭被迫轉向海外代購渠道求藥，但代購不僅價格翻倍，還存在運輸延誤、藥品失效、真偽難辨等多重隱患，每一步都充滿不確定性。

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跨國藥企相繼選擇退出中國市場，背后原因極為現實：投入巨大卻收益微薄，長期運營難以為繼。

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罕見病藥物屬于典型的“高研發成本、低市場需求”領域，開發周期常達十余年，資金投入動輒數十億元，且失敗率極高，大量資源投入后往往顆粒無收。

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即便新藥成功上市，由于適應人群極小，市場容量極其有限——例如奧唑司他在國內登記用藥患者僅約50人，銷量根本無法覆蓋前期投入，更談不上盈利。

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此外，藥企還需承擔高昂的醫患教育成本。由于多數罕見病認知度低，基層醫生缺乏診療經驗，患者確診時間普遍延遲，企業必須投入人力物力開展專業培訓與公眾科普，這些隱性支出進一步加重經營負擔。

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在收入無法支撐支出的情況下，退出成為企業無奈卻理性的商業決策。

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多方探索破局之路

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事實上，罕見病藥物支付難題并非中國獨有現象，而是全球共同面臨的挑戰。多個國家通過制度創新摸索出路，積累了寶貴經驗。

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以德國為例，政府為罕見病藥品設立專項通道：凡年度銷售額低于5000萬歐元的孤兒藥，自動認定其具有充分臨床價值，無需企業提供額外證據支持，極大降低了企業的申報難度與溝通成本。

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我國也在積極探索符合國情的解決方案，其中浙江省推行的罕見病專項基金模式頗具代表性，成效初顯。

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該機制采用“個人小額繳費+財政配套補助”方式籌集資金，參保居民每年僅需繳納2元，結合省、市、縣三級財政補貼，形成獨立的罕見病保障基金池。

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基金實行分級報銷制度，設定年度個人最高自付上限為10萬元，有效緩解了重癥家庭的經濟壓力，也讓藥企看到穩定需求的存在，增強在地持續供應的信心。

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與此同時，香港大學深圳醫院借助“粵港澳大灣區藥械通”政策紅利，成功引進多款已退出內地市場的罕見病藥品。

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這一跨區域協作機制為面臨斷藥危機的患者提供了替代路徑，重新打開了用藥通道，也為破解藥品可及性問題提供了全新思路。

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要真正留住救命藥，解決罕見病患者的用藥困境，單靠醫保或企業任何一方都無法實現突破，必須由政策引導、企業參與和社會支持三方協同發力，才能逐步打破僵局。

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唯有構建多方共擔的風險分攤體系，才有可能終結“患者用不起、企業虧本賣、醫保扛不住”的惡性循環。

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結語

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一百萬元的支出，四年的堅持，映照出罕見病家庭與命運抗爭的堅韌軌跡。而藥企的突然離場，讓這場抗爭陡增變數。

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罕見病患者雖屬少數群體，但每一個生命都應被平等對待，每一絲求生的愿望都不容忽視。

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從醫保談判機制優化到地方專項基金落地實施，我們正目睹破局的微光不斷匯聚。

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愿這些實踐加速推廣，早日建成穩固可持續的保障網絡，讓罕見病患者不再因藥價望而卻步，不再面臨無藥可用的絕境，讓每一條生命都能被制度溫柔托舉。