《中國慢性淋巴細胞白血病診療提升白皮書2.0》正式啟動——從規范化到個體化進階，引領CLL“治愈”新時代

慢性淋巴細胞白血病（CLL）是一種高度異質性的惰性B細胞淋巴瘤，其診療仍面臨諸多挑戰。2021年發布的《中國慢性淋巴細胞白血病診療提升白皮書1.0》以“規范引領 書寫未來”為指引，首次對中國CLL的診療現狀進行了系統性“摸排”，量化了臨床實踐與指南間的差距，為后續的規范化培訓與質量改進提供了關鍵的數據支持和行動方向。

然而，隨著以索托克拉為代表的創新藥物不斷涌現，我國CLL的治療格局已發生了里程碑式的改變，CLL治療模式正從“持續治療”向“有限療程”轉變，使患者實現深度緩解后停藥成為可能。為加速融合這一創新治療模式走向臨床、展現有限療程治療的中國價值，2025年1月18日，《中國慢性淋巴細胞白血病診療提升白皮書2.0》啟動會在海口召開。白皮書2.0在1.0“規范引領”的基礎上，進一步提出“精準診療，重塑未來”的發展方向，將立足于我國CLL患者的疾病特征，致力于構建符合“中國特色”的分層診療路徑，推動CLL治療向個體化、精準化持續演進。醫脈通現將精彩內容整理如下，以饗讀者。

繼往開來——中國CLL診療的轉型之路

在山東大學齊魯醫院紀春巖教授的主持下，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）邱錄貴教授分享了白皮書2.0項目的啟動背景與核心升級。回顧白皮書1.0，項目覆蓋全國30個省份、647家醫院、1000位醫生，通過大規模的臨床調研，首次揭示了中國CLL診療過程中存在的認知不足、BTK抑制劑使用不規范、醫療資源分布不均等諸多挑戰，基于此，臨床工作者們推動了一系列針對性學術活動，包括指南更新及全國巡講等，顯著提升了CLL診療的規范化水平，推動中國CLL領域實現從“跟跑”到“并跑”的跨越。

然而，隨著BCL-2抑制劑（BCL-2i）等創新靶向藥物的臨床應用，CLL治療已進入BTK抑制劑（BTKi）持續治療與BCL-2i聯合方案有限周期治療并存的靶向治療新時代，但同時也帶來了診療認知、實踐與規范上的新挑戰。為此，白皮書2.0應運而生，旨在通過調研現狀、凝聚共識、加強全國巡講與交流等手段，推動診療理念向規范化、個體化邁進，進一步提升患者長期生存質量。

展望未來，白皮書2.0將持續助力我國CLL診療體系優化，推動臨床實踐與科研創新同步提升，為患者帶來切實、長遠的臨床獲益。

紀春巖教授主持

邱錄貴教授演講

筆墨啟新程——白皮書2.0正式啟動

在白皮書2.0啟動儀式上，江蘇省人民醫院李建勇教授、山東大學齊魯醫院紀春巖教授、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）邱錄貴教授、百濟神州全球高級副總裁，大中華區、中亞和南亞區域總經理單國洪先生共同登臺，執筆揮就“精準診療，重塑未來”八個大字。墨香凝智，筆落成章，這不僅寫下了白皮書的嶄新篇章，更為我國CLL等血液病事業的長足進步落下了擲地有聲的時代注腳。

啟動儀式

巔峰對話——共繪中國CLL發展藍圖

在南方醫科大學南方醫院馮茹教授的主持下，吉林大學白求恩第一醫院白鷗教授、安徽省腫瘤醫院丁凱陽教授、南昌大學第一附屬醫院李菲教授、福建醫科大學附屬協和醫院王少元教授共同回顧了白皮書1.0的核心發現，探討其如何成為推動CLL診療體系變革的重要里程碑，并進一步闡述了白皮書2.0的多維調研方向，搭建從理論成果到臨床實踐的橋梁。

白鷗教授

BTKi的應用改變了CLL的治療模式，通過持續口服用藥，使CLL逐漸轉變為類似高血壓一樣可長期管理的慢性病，同時也推動了我國對CLL等惰性B細胞淋巴瘤全程管理體系的建立。基于此背景發布的白皮書1.0，對我國CLL診療現狀進行了系統性大規模“摸底”，并明確了未來的提升方向。近年來，隨著BCL-2i（如具有三重鎖靶機制的索托克拉）的問世，以及應對BTKi耐藥需求的增加，CLL治療模式進一步向“雙靶聯合、限時治療”發展，以此為契機啟動的白皮書2.0，旨在從規范走向精準，并逐步構建起具有中國特色的CLL全程管理路徑，推動創新藥物與規范管理的深度融合，最終提升患者整體獲益。

丁凱陽教授

白皮書1.0通過全國調研，系統揭示了我國在CLL診療中存在的實際問題，包括治療指征的把握、分層治療與診療規范化等方面的不足。此次調研有力推動了國內CLL診療水平的提升，此后通過建立各級工作組并開展專科醫生培訓，臨床實踐得到了顯著改進。然而，CLL患者群體持續擴大，在規范化診療基礎上，如何為患者提供更加個體化的精準治療成為臨床的重要任務。隨著各類新藥與新技術的涌現，為患者實施綜合性、個體化治療創造了有利條件，這也是我們下一步工作的重點方向。

李菲教授

白皮書1.0記錄了CLL從免疫化療向BTKi治療時代的發展歷程；而隨著以索托克拉為代表的BCL-2i的上市，2.0版則開啟了BTKi持續治療與BTKi聯合BCL-2i有限治療并存的新階段。CLL管理模式的演進對醫患雙方均提出了更高要求，這也是白皮書2.0應運而生的時代背景。當前，患者不僅追求更深度的緩解與更高的生活質量，也對疾病認知與管理知識抱有更多期待；兼具良好療效與安全性的新藥為臨床提供了有力支持，也對臨床醫生提出了在規范化基礎上，進一步實現精準化與個體化治療的要求。白皮書2.0將致力于凝聚真實世界數據，推動其向臨床實踐轉化，并逐步形成指導性的專家共識或指南，同時也著力加強不良反應與全程管理教育，并通過全國巡講促進診療同質化。

王少元教授

隨著我國人口老齡化與疾病譜變化，CLL發病率呈持續上升趨勢。近年來，我國在CLL領域已開展了一系列卓有成效的工作，此前白皮書1.0的發布為系統梳理現狀、明確臨床挑戰奠定了基礎。為進一步解決調研中發現的問題，應從以下三方面重點推進：提升臨床醫生對疾病的系統認知，完善相關指南，促進診療規范化建設；加強對患者的科普教育，幫助患者正確理解“有限治療”等新理念；進一步提高創新藥物的可及性，包括推動醫保落地、打通醫院應用的“最后一公里”等。通過多方協同努力，我國CLL診療事業有望實現持續進步。

巔峰對話

承前啟后——邁向領跑之路

邱錄貴教授

自2017年成立以來，中國CLL工作組始終立足國情，穩步推進CLL及其他惰性B細胞淋巴瘤的規范化與精準化發展。白皮書1.0的發布與后續全國巡講，顯著提升了臨床醫生在精準診斷、預后分層、治療指征把握與個體化治療等方面的認知與實踐能力，并日益強調以患者為中心的決策原則：如基于東西方人群生物學差異，在指南中審慎保留了適用于部分預后良好年輕患者的免疫化療方案；針對患者停藥期待和對生活質量的高要求，開展了免疫化療與BTKi交替治療以及BTKi聯合BCL-2i的無化療“剎車試驗”等臨床探索；此外，亦牽頭制定了BTKi相關心血管毒性管理的專家共識，全面構建CLL管理新生態。

展望未來，白皮書2.0將系統評估1.0階段各項舉措的落地成效與認知提升程度，聚焦BTKi與BCL-2i雙靶向治療、有限治療等新模式下存在的臨床認知與實踐差距。通過“識別不足-凝聚共識-修訂指南-多方落實”，逐步建立更貼合中國CLL患者需求的全程化管理路徑。我們亦期待未來能主導更多高質量國際多中心臨床研究，在全球舞臺上傳遞中國智慧，讓更多患者受益于更精準的治療。

邱錄貴教授寄語

編輯：Arya

審校：Arya

排版：Leah

執行：Zelda

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