楊璐菡：生命邊界的“破壁者” | 關注科學企業家

新質生產力以科技創新為核心驅動力，浙江科學企業家們以科學家的執著與企業家的銳度，成為鏈接科技與產業的關鍵力量。

省科協、浙報集團聯合省經信廳、省教育廳、省委金融辦、省工商聯、省發展規劃研究院、省國有資本公司聯合推出專題《領航新質生產力Ⅱ——2025浙江省科學企業家》，聚焦20位浙江省科學企業家，為科技企業創新生態樹立典范。他們的故事，是浙江科學企業家群體的縮影，更是浙江民營經濟向創新轉型的生動寫照。

今天推出的是源頭轉化篇《楊璐菡：生命邊界的“破壁者”》。

撰文 | 王御潔

編輯 | Delilah W

制圖 | 《浙商》科創工作室

2025年6月，美國棒球聯盟波士頓紅襪隊主場，66歲的蒂姆·安德魯斯（Tim Andrews）擲出了新賽季的第一球。就在數月前，這位終末期腎衰竭患者接受了經69處基因編輯的豬腎移植手術，一周后便順利出院，擺脫了每周多次透析的痛苦，成為異種器官移植技術力量最生動的注腳。

這場改寫生命軌跡的手術背后，離不開杭州啟函生物科技有限公司創始人楊璐菡及其團隊的技術突破——他們用高通量基因編輯技術，讓異種器官移植從“天方夜譚”走向臨床曙光，更致力于讓尖端生物治療惠及每一位普通患者。

01

雙軌破局：

異種移植曙光與通用細胞革新

據不完全統計，中、美兩國已有約7名患者接受了豬心臟、腎臟或肝臟的移植探索。2025年2月，美國FDA正式批準豬腎移植全面啟動臨床試驗。然而，冰冷的現實是：全球每年約有200萬人亟待器官移植，器官供需比卻殘酷地低至1:20至1:30，無數生命在漫長的等待中消逝。這樣的困境迫使醫學界將目光投向異種移植這一前沿領域。

2020年，啟函生物成功地做出了第一代可用于臨床的異種器官移植雛形——“豬3.0”，這項成果發表在《Nature Biomedical Engineering》上，該項研究表明啟函生物將CRISPR-Cas9和轉座子技術結合在一起，一次性對豬細胞進行13個基因位點的精準修飾，修改了豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性，并完全消除了豬內源性逆轉錄病毒（PERV）。

同時，該基因工程豬和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及轉基因向下一代傳遞的能力。這項成果證明了啟函生物的基因編輯技術平臺在開發新型人類細胞和器官療法方面的潛力，也加速了做出和人類免疫兼容的細胞和器官產品的進程。

當蒂姆·安德魯斯在紅襪球場投出象征生命奇跡的一球時，萬里之外的啟函生物實驗室里，楊璐菡和她的團隊，正夜以繼日地編織著更多生命的希望。他們手中的“基因剪刀”，不僅剪斷了束縛生命的遺傳枷鎖，更奮力剪開一條讓尖端生物醫療之光普惠人間的通途。

而在自身免疫性疾病治療領域，傳統療法常面臨療效有限、副作用明顯等瓶頸，即便部分尖端療法療效顯著，也因高度個性化制備、工藝復雜等問題，導致價格居高不下，讓普通患者難以觸及。 在巨大的臨床需求與高昂治療成本的夾縫中，楊璐菡帶領啟函生物開辟了一條全新路徑——研發“貨架型”細胞療法。

與傳統個性化定制不同，啟函生物目前聚焦于自身免疫性疾病，通過高通量基因編輯技術，致力于推進通用型細胞治療的臨床轉化。當患者需要時，這些現成的細胞產品能像貨架上的藥品一樣被直接取用，從而將復雜的個體化治療過程標準化、規模化，最終大幅降低治療成本和等待時間，讓尖端療法真正“飛入尋常百姓家”。

2025年，啟函生物開發的用于治療自身免疫性疾病的通用型雙靶點CAR-T細胞產品獲得了美國FDA和中國CDE臨床試驗批準，系首個連續獲得FDA和CDE批準的由中國企業自主研發的通用型雙靶點CAR-T細胞產品，并已獲得美國FDA授予的快速通道資格，有望成為全球第一款被批準商業化的用于治療自身免疫性疾病的通用型CAR-T細胞治療產品。

02

逐光之路：

從“基因剪刀”到科創領航

1986年，楊璐菡出生在四川的一個普通家庭，在采訪中，她自嘲為“小鎮做題家”。高中時期，她以生物奧林匹克競賽金牌的身份被北京大學點招，進入生命科學學院，同時修讀了心理學雙學位。這段經歷為她日后理解團隊協作、管理復雜研發項目埋下了伏筆。談及此，她坦言：“作為一個科學家，在學術研究中其實人與人的交流是相對少的，但作為一個企業家，如何建立信任，如何激勵團隊，如何溝通協作，這時候心理學就顯得尤為重要。”

2008年，楊璐菡赴哈佛大學攻讀博士學位，師從著名遺傳學家喬治·丘奇（George Church）教授。這個擁有百余位成員、高度扁平化、崇尚自由探索的實驗室，成為了她科研生涯的關鍵轉折點。彼時，人類基因組計劃雖已解碼，但如何有效“編輯”基因仍是巨大挑戰——3萬多個基因中僅有5個曾被成功修改過。導師喬治鼓勵她著眼長遠：“The difference between ordinary and extraordinary is that little extra.（平庸與卓越的差異，只在于那一點點的額外努力。）”這種敢于挑戰“不可能”的精神深深影響了楊璐菡。

在此鼓勵下，楊璐菡與團隊聚焦于細菌中一種用于抵抗病毒（噬菌體）入侵的天然防御系統，成功將其改造為強大的基因編輯工具——這就是后來舉世聞名的CRISPR-Cas9技術。2013年，她以第一作者身份在《科學》（Science）雜志發表里程碑論文《RNA-Guided Human Genome Engineering via Cas9》，首次將CRISPR-Cas9成功應用于哺乳動物和人類細胞，實現了多基因位點的精確編輯。這項成果入選了《科學》年度十大科學突破，并迅速成為全球生命科學研究不可或缺的“必備工具”。

科研上的巨大成功，并沒有讓楊璐菡止步于象牙塔。當醫生們帶著利用基因編輯解決器官短缺的構想“異種移植”找到她時，這個“天方夜譚”般的想法點燃了她的創業熱情。

在與導師喬治的討價還價下，她獲得了第一筆10萬美元的啟動資金，嘗試創業孵化。然而，初次創業之路并非坦途，僅三個月后，資金耗盡，項目被迫擱置。楊璐菡不得不回到實驗室繼續博士后研究，但她沒有放棄。在進一步的科學驗證后，獲得比爾·蓋茨基金會和風險資本的注資支持，最終促使專注于異種器官移植的生物科技公司eGenesis誕生并發展壯大。

2017年，帶著對技術造福患者的執著信念和對中國生物醫藥創新土壤的看好，楊璐菡全職回國，在杭州蕭山海歸小鎮創立了啟函生物。選擇杭州，源于杭州開放的創業環境，更讓她感動的是當地政府的務實支持：“因為做藥是一個非常漫長的過程，而且是一件失敗概率遠大于成功的事，所以我很感謝政府對我無條件的信任和支持。”并且在楊璐菡看來，蕭山區政府“只幫忙，不添亂”的服務型理念，也為啟函生物專注研發提供了寶貴的環境。

作為一位女性海歸科學家和企業家，楊璐菡兼具感性與野心，她堅信生物醫藥是沒有國界的民生事業，終極目標是創造一個讓細胞和器官治療能夠惠及每位患者的世界，同時，她也毫不掩飾雄心：“生物科技制藥行業將迎來井噴式的爆發，相信細胞和基因治療會成為生物制藥的一股重要力量，我相信這股力量的領頭人一定是一家中國企業，我也希望啟函生物成為這家企業。”

03

普惠初心：

以技術之力筑就民生希望

啟函生物的研發藍圖清晰地錨定在兩大戰略方向：著眼長遠，旨在徹底解決器官短缺的終極方案——異種器官移植；聚焦當下，力求普惠患者的現實路徑——貨架型細胞治療。兩者都深深植根于其強大的高通量基因編輯技術平臺。

在異種器官移植領域，啟函生物的代表性成果是“豬3.0”。楊璐菡說：“‘豬3.0’的文章，100%的工作都是在啟函生物完成的。”這項發表在《自然·生物醫學工程》上的突破，核心在于解決了異種移植的兩大關鍵瓶頸：安全性和免疫相容性。楊璐菡曾解釋：“啟函生物完全改變了豬的免疫表型，經改造的豬細胞和人的細胞，表型都是一致的，幾乎看不出區別。”這為豬器官的安全有效移植奠定了堅實基礎，被《科學》雜志評價為“安全有效的器官異種移植邁出了重要一步”。盡管當前研發重點在細胞治療，但異種移植始終是啟函生物重要的長期愿景和技術儲備。

啟函生物閃耀的成就背后，是強大的人才引擎和開放的協作生態。楊璐菡深知比起專利，“人”才是企業最深的護城河。公司匯聚了一支頂尖的研發“學霸天團”，55%以上擁有碩士或博士學位，成員來自北大、哈佛等全球名校及國內外科技巨頭。楊璐菡形容這支團隊是“一群特別有理想又特別能拼的人”，她笑言最怕接到員工家屬關心加班太晚的投訴，也正是這種凝聚力支撐著他們在高風險的生物醫藥領域攻堅克難。

在國內，啟函生物與浙江大學醫學院附屬第一醫院、浙江大學藥學院、浙江大學醫學院、西湖大學等建立了緊密的產學研合作，推動開發用于治療自身免疫性疾病的貨架型細胞治療產品。在國際舞臺，與賓夕法尼亞大學頂尖團隊合作推進美國臨床試驗，并榮幸邀請到“CAR-T細胞治療之父”卡爾·朱恩（Carl H. June）教授擔任科學顧問團隊主席。楊璐菡強調生物制藥領域團隊協作的力量：“我覺得最大的敵人和競爭對手不是同行，而是疾病本身。只有在研發、臨床、實驗、監管以及商業化中團結一切資源，才能把這個事情做下去。”

去年，楊璐菡入選2025福布斯中國商界20位潛力女性，同時入選2025年度浙江省青年科學企業家。但對她而言，榮譽只是航程中的風帆，她的目光始終聚焦于遠方的燈塔：“啟函生物的愿景，是創造一個讓細胞和器官治療普及到每一位患者的世界。”

在這場關乎人類健康的全球競逐中，啟函生物，這家源自中國杭州的科技力量，正以其扎實的技術、遠大的愿景和不懈的奮斗，向世界證明：在生命科學的星辰大海中，中國科技創新的浪潮，奔涌正勁。正如楊璐菡所說的：“道阻且長，行則將至。”

《領航新質生產力Ⅱ》

這本書的緣起，是多個部門牽頭進行的浙江省科技型企業家選育工作；而它成稿之時，正逢“十五五”規劃開局，為浙江民營經濟高質量發展注入了新的底蘊。20位科學企業家的故事，正是浙江經濟新動能的生動注腳。隨著采訪的進行，“科學企業家”的共同特質逐步顯現出來：他們有科學家的執著，求真求是、尊重創新；有企業家的敏銳，深入市場、洞察需求；有長期主義的定力，穿越周期、抵御誘惑；更有家國情懷的擔當，扎根浙江、服務國家。這些特質融入浙商的“四千精神”，形成了“鉆研千項技術、匯聚千方資源”的創新格局。

一本書所能承載的只是吉光片羽，浙江科學企業家的故事遠不止于此。這是浙商創業大軍的接力賽，而我們，也將繼續記錄這份堅守與突破，見證更多浙江科技企業家與時代同頻共振的精彩篇章。

來源：省科協學會部、科創之江

責編：葉　揚

美編：鄭娜莉

一審：何百岳

二審：方佳佳

三審：王陸軍