2025 NMOSD答卷：薩特利珠單抗引領靶向升級，指南定調精準治療“密鑰”

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一文掌握2025年NMOSD精準治療三大看點。

視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種以急性視神經炎和脊髓炎為主要臨床表現的中樞神經系統自身免疫性疾病。面對這一以高復發、高致殘為特征的疾病，任何一次復發都可能意味著不可逆的神經損傷[1]。因此，探尋有效且能長期維持的治療策略，成為臨床實踐中的重要挑戰。

回顧2025年，NMOSD的治療領域正經歷一場以“精準靶向”為核心的深刻變革。在這一背景下，抗IL-6R療法成為學術與臨床關注的焦點，相關實踐與討論在醫學界神經病學頻道中廣泛呈現，從多個維度描繪出治療升級的新路徑。本文旨在系統梳理這些進展，通過作用機制深入闡釋、系列病例突破以及治療規范建立三大視角，全面展現NMOSD治療如何步入新階段。

精準之道：從廣泛耗竭到靶向調節的機制躍遷

治療的突破源于對疾病本質的深刻理解和治療理念的持續革新。2025年的學術討論闡明，NMOSD的治療已從“非特異性免疫廣泛抑制”邁向“關鍵致病通路精準調控”的新階段。其中，IL-6信號通路被確立為NMOSD免疫炎癥級聯反應中的核心驅動力，既促進致病性抗體的生成，也直接參與中樞神經系統的炎性損傷。

靶向IL-6R的高效生物制劑薩特利珠單抗，在脫髓鞘性自身免疫性疾病的治療中發揮多維度精準調控作用：既可精準抑制致病性抗體分泌細胞的增殖與分化，從源頭阻斷致病性抗體的產生，同時下調補體水平以減輕補體介導的炎癥反應；還能阻斷IL-6介導的中樞神經系統內炎癥循環，打破炎癥級聯放大效應。IL-6R抑制劑實現了從外周免疫、血眼及血腦屏障到中樞神經系統的全方位、多通路干預，為脫髓鞘性自身免疫性疾病的長期治療構建起更高效、更精準的免疫重塑新范式 。與此同時，對生物標志物的研究進展也為未來實現“個體化精準治療”奠定了基礎。

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精準治療理念的興起，直接回應了當前臨床實踐中一個關鍵挑戰：部分患者即便經過B細胞清除治療，仍面臨疾病復發或神經癥狀持續存在的困境。這可能與長壽命漿細胞持續產生AQP4抗體有關。研究顯示，長壽命漿細胞存在于骨髓中，可存活數年甚至數十年，在自身免疫性疾病中可持續分泌自身抗體，導致病情反復[2]。薩特利珠單抗的作用機制則精準阻斷這一致病關鍵——其通過特異性阻斷IL-6信號通路發揮治療作用，而IL-6通路不僅是驅動B細胞活化、分化為漿母細胞并產生AQP4抗體的核心通路，更是維持骨髓長壽命漿細胞存活與功能的關鍵細胞因子[3]。

具體而言，薩特利珠單抗能以高親和力全面結合IL-6膜結合受體與可溶性受體，從而全面抑制IL-6介導的多重病理過程：包括糾正輔助性T細胞17（Th17）/調節性T細胞（Treg）免疫失衡、阻斷B細胞向漿母細胞分化、減少AQP4抗體生成，并減輕血腦屏障破壞及中樞神經系統的炎性浸潤與脫髓鞘損傷[4]。通過這些協同作用，薩特利珠單抗能夠對NMOSD的核心致病環節實現全面、精準、高效而持久的抑制，為臨床中B細胞清除后仍復發的困境提供了新的解決思路。

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療效之光：突破難治困局，實現神經功能改善

NMOSD的治療目標在于最大程度地減少復發、延緩殘疾進展[1]。對于長病程、高頻率復發或已累積嚴重功能障礙的患者群體，實現疾病逆轉尤為困難。本年度，多篇深度病例報告提供了令人振奮的實證，生動記錄了薩特利珠單抗如何為這些陷入困境的患者帶來轉機。

這些一系列跨越數年甚至數十年的治療故事，共同印證了薩特利珠單抗在控制復發方面的潛力。這些報道不僅展示了從“頻繁發作”到“長期穩定”的驚人轉變，更可貴的是，部分患者實現了臨床擴展殘疾量表評分（EDSS）的顯著改善，這意味著生活質量的實質性提升。這些個體化的“勝利”，為同類患者帶來了信心。

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NMOSD的臨床表現多樣，且常合并其他自身免疫病，管理難度大。薩特利珠單抗展現了其在緩解頑固性神經痛、處理呃逆等特殊癥狀方面的價值。同時，在面對合并腫瘤、干燥綜合征等共病時，其兼顧療效與安全性的特點，使之成為臨床醫生手中的重要工具。此外，對于有妊娠需求的女性患者，薩特利珠單抗也探索出了一條平衡疾病控制與生命規劃的新路徑。

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未來之路：指南共識引領下的規范與拓展

當一種創新療法積累了充分的證據后，將其轉化為 標準化的臨床實踐，離不開權威指南和共識的指引。2025年，是中國NMOSD治療規范化進程中具有里程碑意義的一年。

▌權威定調與路徑細化

《中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）》指出，薩特利珠單抗單藥或聯合傳統免疫抑制劑可顯著延緩AQP4抗體陽性NMOSD患者的疾病復發時間（Ⅰ級推薦，A級證據）[1]，這是對其臨床價值的高度認可。緊隨其后，《薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實踐專家建議》的發布，則進一步解決了“如何用對、用好”的實際問題，為臨床醫生提供了從患者篩選、治療啟動、監測到長期管理的清晰路線圖。

了解權威共識的具體內容與臨床指導，請見：

▌學術協同與理念升華

治療的規范化與理念的演進， 得益于神經科學領域多方力量的共同推動。 在學術端，無論是泛長三角脫髓鞘疾病協作組年會這類區域性會議，還是各類全國性學術會議，都持續聚焦于診斷標準的統一與治療路徑的優化。通過開展多學科深度研討，這些學術平臺有力推動了臨床實踐標準的落地，并在行業層面凝聚診療共識，從而整體提升了領域的診療水平。在企業端，諸如羅氏神經科學論壇等內部專業會議，則以領域前沿研究與臨床實踐的結合為核心，從產業側為治療理念的升級與臨床實踐的落地提供支持。

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總結

縱觀2025年，抗IL-6R療法在NMOSD領域 所積累的豐富成果與深刻討論，清晰地描繪出一條從“機理明晰”到“實證突破”，最終走向“規范確立”的完整發展路徑。基于科學探索的“精準之道”揭示了薩特利珠單抗起效的內在邏輯與優勢所在；病例報道的“療效之光”證明了其改變疾病進程的長期療效；而由指南共識鋪設的“未來之路”，則為這項創新療法惠及更廣大患者奠定了堅實的基礎。未來，如何將這一系列共識、證據與 展望，轉化為在全國范圍內規范、可及的臨床實踐，讓每一位NMOSD患者都能邁向“生活不受限”的未來，將是下一個階段共同努力的方向。

調研問題

參考文獻：

[1]中華醫學會神經病學分會神經免疫學組.中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）[J]. 中華神經科雜志, 2025, 58(7): 687-703.

[2]侯金花. 長壽命漿細胞與系統性紅斑狼瘡[J]. 腎臟病與透析腎移植雜志,2013,22(6):549-553.

[3]Brynjolfsson SF, Persson Berg L, Olsen Ekerhult T, et al. Long-Lived Plasma Cells in Mice and Men. Front Immunol. 2018;9:2673. Published 2018 Nov 16.

[4]Fujihara K, Bennett JL, de Seze J, et al. Interleukin-6 in neuromyelitis optica spectrum disorder pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020;7(5):e841. Published 2020 Aug 20.

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