小核酸領(lǐng)域又一重磅交易

近日，圣因生物宣布與羅氏旗下基因泰克達成全球研發(fā)合作與許可協(xié)議，后者將獲得圣因生物一款RNAi藥物的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)協(xié)議，圣因生物將獲得2億美元的首付款，以及高達15億美元的開發(fā)和銷售里程碑付款。

而就在三個月前，圣因生物剛與禮來達成一項總額超12億美元的RNAi藥物研發(fā)合作。

短期內(nèi)連續(xù)與兩家跨國制藥巨頭達成重磅合作，既印證了圣因生物L(fēng)EAD技術(shù)平臺的實力，也凸顯出小核酸領(lǐng)域已成為全球新藥研發(fā)的關(guān)鍵競爭賽道。

01

平臺優(yōu)勢

圣因生物成立于2021年，由RNAi領(lǐng)域的先驅(qū)團隊創(chuàng)立并領(lǐng)導(dǎo)。

其核心優(yōu)勢在于獨有的LEAD?（新型配體與增效基團協(xié)同遞送）技術(shù)平臺。該平臺通過設(shè)計靶向特定受體的配體，實現(xiàn)向肝外組織的精準遞送；并協(xié)同獨家創(chuàng)新的增效基團，從而高效調(diào)控藥物的組織選擇性及藥學(xué)特性，已成功實現(xiàn)對脂肪細胞、肌肉細胞及免疫細胞等核心細胞的高效遞送。

該平臺另一大優(yōu)勢在于支持半年乃至每年一次皮下給藥，并擁有與GalNAc技術(shù)相當(dāng)?shù)陌踩浴?/p>

圖片來源：圣因生物官網(wǎng)

基于該平臺，圣因生物已開發(fā)多款RNAi藥物候選藥物，其中5款已進入臨床階段，覆蓋免疫介導(dǎo)性疾病、肥胖癥和心血管代謝疾病等多領(lǐng)域。

圣因生物臨床階段候選藥物

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

遞送技術(shù)一直是RNAi藥物研發(fā)的重大挑戰(zhàn)，特別是肝外遞送。禮來、羅氏相繼相中圣因生物，側(cè)面印證了LEAD平臺的價值。

根據(jù)圣因生物與羅氏的協(xié)議，圣因生物將負責(zé)合作藥物的早期研發(fā)，而基因泰克則負責(zé)該藥物后續(xù)所有的臨床開發(fā)和商業(yè)化活動。

與禮來的合作，圣因生物將負責(zé)為雙方合作項目篩選并確定最優(yōu)RNAi活性分子，禮來公司將負責(zé)后續(xù)藥物的IND申報研究、臨床開發(fā)和商業(yè)化。

這一合作模式精準契合了當(dāng)前生物技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新生態(tài)，即“小型Biotech專注前沿探索，大型Pharma主導(dǎo)臨床與市場轉(zhuǎn)化”的高效分工。

在更早之前，圣因生物與國內(nèi)藥企信達生物達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同開發(fā)靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA候選藥物SGB-3908，用于治療高血壓。

根據(jù)合作協(xié)議，雙方將共同推進SGB-3908的開發(fā)至一定階段，同時，信達生物將獲得獨家選擇權(quán)并可在未來支付行權(quán)費以獲得SGB-3908在全球不同范圍內(nèi)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利。信達生物行權(quán)后，圣因生物還將有權(quán)獲得后續(xù)研發(fā)里程碑付款和銷售里程碑付款，以及商業(yè)化后基于凈銷售額的分級提成。

目前，這款藥物已啟動2期臨床。根據(jù)此前在2025年AHA大會公布的1期臨床結(jié)果，SGB-3908單次給藥實現(xiàn)持久強效的AGT水平降低以及初步的血壓下降單次給藥后，血清AGT水平得到顯著且持久降低，最大降幅超過95%，且在6個月內(nèi)降幅維持穩(wěn)定。同時，安全性和耐受性良好，未觀察到重度不良事件或嚴重不良事件。

圣因生物另一款進入臨床2期的候選藥物SGB-9768（靶向C3 siRNA）同樣表現(xiàn)亮眼。

根據(jù)圣因生物在ASN 2025大會上展示的1期臨床數(shù)據(jù)，SGB-9768單次給藥后，血清C3水平呈劑量依賴性、顯著且持久降低，同時補體旁路途徑活性幾乎完全被抑制；且安全性和耐受性良好，支持進一步的臨床開發(fā)。

02

交易不斷

過去十年，肝外遞送技術(shù)的突破，為小核酸藥物邁入主流慢病治療領(lǐng)域掃清了最后的障礙。

根據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計，全球小核酸藥物市場增長強勁且持續(xù)，從2019年的27億美元增長至2024年的57億美元，復(fù)合年增長率達16.2%。而隨著肝外靶向遞送技術(shù)的持續(xù)突破，其市場規(guī)模預(yù)計到2034年將達到549億美元。

海外龍頭藥企頻頻釋放利好。

以siRNA技術(shù)為代表的Alnylam公司預(yù)計其四款自主商業(yè)化的siRNA藥物在2025年帶來收入接近30億美元，同比增長81%，推動公司實現(xiàn)非GAAP盈利。

以ASO技術(shù)為代表的Ionis預(yù)計其首個自主商業(yè)化產(chǎn)品Tryngolza（olezarsen）峰值銷售額將超過20億美元。

與此同時，全球小核酸領(lǐng)域的交易活動近年來顯著升溫。2025年，該領(lǐng)域潛在總交易額飆升至365億美元。諾華、禮來、羅氏、GSK、BI等跨國制藥巨頭通過管線合作、技術(shù)平臺授權(quán)及并購等多種方式加碼布局小核酸賽道。

中國藥企憑借高效的研發(fā)效率和工程創(chuàng)新兩大優(yōu)勢，已成為核酸藥物交易市場中的核心力量。

2025年9月，舶望制藥就多款心血管產(chǎn)品與諾華達成合作，獲得1.6億美元的預(yù)付款，以及高達52億美元的潛在總里程碑價值。

值得注意的是，這不是諾華第一次從舶望制藥買進資產(chǎn)。此前2024年1月，諾華與舶望制藥首次達成合作，共同開發(fā)多款針對心血管疾病的創(chuàng)新siRNA藥物，總金額高達41.65億美元。

2025年9月，邁威生物與Aditum Bio達成NewCo交易，成立新公司Kalexo Bio。邁威生物許可Kalexo公司一款臨床前的心血管領(lǐng)域雙靶點siRNA創(chuàng)新藥2MW7141全球權(quán)益。作為回報，邁威生物將從Kalexo獲得最高可達10億美元的預(yù)付款和里程碑付款，以及低個位數(shù)的特許權(quán)使用費。同時，邁威生物將在符合約定條件下另外獲得Kalexo總計雙位數(shù)的A輪優(yōu)先股。

2025年8月，維亞臻與賽諾菲（Sanofi）達成協(xié)議，后者獲得靶向載脂蛋白C-III（APOC3）的RNAi藥物VSA001（Plozasiran）大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。而維亞臻獲得1.3億美元預(yù)付款，以及有權(quán)在NMPA批準相關(guān)適應(yīng)癥后獲得高達2.65億美元里程碑付款。

2025年5月，靖因藥業(yè)與CRISPR Therapeutics就下一代長效Factor XI（FXI）靶向siRNA療法SRSD107達成共同開發(fā)協(xié)議，靖因藥業(yè)獲得首付款9500萬美元，并有資格獲得超8億美元的預(yù)付款和里程碑付款。

更早之前，2024年瑞博生物與勃林格殷格翰達成合作，共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎的小核酸創(chuàng)新療法，總交易金額超過20億美元。

03

結(jié)語

近年來，小核酸藥物頻頻沖擊心血管-代謝、乙肝“功能性治愈”、減重等幾乎所有熱門慢病賽道，有望成為繼小分子和抗體藥物之后又一主流藥物類別。

小核酸候選藥物治療領(lǐng)域分布

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

而在這場競爭中，中國創(chuàng)新力量不再僅僅是技術(shù)追隨者，而是通過自主研發(fā)的平臺技術(shù)，成為全球RNAi藥物研發(fā)的關(guān)鍵參與者。

小核酸候選藥物數(shù)量原研單位排行

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

免費領(lǐng)取藥智數(shù)據(jù)VIP試用：
https://vip.yaozh.com/introducemobile?tryout=1&ga_source=zimeiti&ga_name=yzw_wz

聲明：本內(nèi)容僅用作醫(yī)藥行業(yè)信息傳播，為作者獨立觀點，不代表藥智網(wǎng)立場。如需轉(zhuǎn)載，請務(wù)必注明文章作者和來源。