上海
2月24日，圣因生物宣布其自主研發的在研藥物SGB-9768獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）。IC-MPGN是一種罕見的腎臟疾病，主要病因是補體系統的過度活化。該疾病的發病機制復雜且病程進展迅速，而傳統治療方案選擇有限。
SGB-9768是一款靶向補體C3的siRNA藥物，目前正處于2期臨床試驗階段，其目標適應癥包括IC-MPGN、原發性IgA腎病（IgAN）和C3腎小球病（C3G）等多種補體介導的腎臟疾病。該藥物采用GalNAc肝靶向遞送技術，通過RNAi機制精準抑制C3表達，從源頭上抑制補體系統的過度活化，有望為lgAN、C3G和IC-MPGN等多種補體介導的腎臟疾病帶來全新的治療選擇。在已完成的1期臨床試驗中，SGB-9768單次皮下給藥即可實現劑量依賴性、顯著且持久的C3水平降低與補體通路活性抑制，并表現出良好的安全性和耐受性。SGB-9768現已獲得針對IC-MPGN和C3G兩項適應癥的孤兒藥資格。
參考資料：
[1]圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）再獲FDA孤兒藥資格認定，用于罕見腎病IC-MPGN.From https://mp.weixin.qq.com/s/tyia-ttQbufASh6i5IFRfQ
免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
