多方共議：2026年是中國罕見病產業的分水嶺！

中國獲批上市的罕見病藥物越來越多，全國罕見病診療協作網截至去年9月已擴展到419家醫院，藥品可及性則通過醫院、零售藥店、線上平臺等多渠道滿足患者需求。罕見病患者群體正得到越來越多的社會關注。

未來，產業界還能做點什么？

在健識局主辦的“‘有藥’更‘有依’——從藥品供給到全周期守護，構建罕見病患者支持體系”線上論壇中，北海康成中國區總經理高蘇亞提到：2025年，中國罕見病產業得到了各方支持，取得了突破性的進步。首先，審批速度與效率雙提升。2025年全年48款罕見病藥獲批，占創新藥總量20%，創歷史新高 。罕見病藥審評周期壓縮120天，較常規路徑提速50%；優先審評+分段生產試點，讓上市周期縮短1-1.5年。

特別是制度創新落地，以北海康成戈芮寧為首個分段生產試點批案例，打破生產場地限制，顯著降本增效。其次，中國罕見病藥物開始從進口依賴到本土崛起發展，本土企業從“引進”轉向自研+全球合作，多款全球和中國首發罕見病藥獲批。

事實上，在廣大罕見病患者的認知中，線上平臺過去只能為用戶提供單一的找藥、買藥的功能，解決簡單的藥品供給問題。如今京東健康通過系統專業的服務讓患者從咨詢、診斷、用藥、復購、康復，提供全方位的安全服務，同樣幫助藥企找到更多有價值的利潤增長。

在這個早春的時節，還有更多罕見病藥物開發企業、商業保險機構、病患組織等通過多種方式，為推動行業發展各自生花。

罕見病患者訴求發生變化

如今他們需要被看見，被尊重

最近幾年，高價值罕見病藥物通過談判納入醫保的數量越來越多，顯著降低患者的經濟負擔。但一些患者組織注意到：罕見病患者的訴求正在發生變化。

病痛挑戰基金會秘書長馬滔表示： 隨著社會關注度的提升與政策的不斷完善，罕見病患者的需求正呈現出階梯式上升。從最初的“尋求確診”，進化為“盡快確診”；從單純的“有藥可治”，進化為“用得起藥”。現如今，在基本醫療需求逐步得到保障后，患者的訴求已從醫療層面進一步深入到社會層面，他們渴望被看見、被尊重，并最終平等參與社會，實現個體價值。

百洋醫藥已經承接北海康成三款罕見病藥物的商業化運營，公司罕見病事業部負責人提到：“有些患者每次復診都要到省會城市，舟車勞頓，經濟負擔很大。我們希望能提高醫學服務能力，更好地服務患者。”

要讓患者獲得“被尊重感”，最重要的就是診治鏈條不能脫節。絕大部分罕見病需要特效藥品精準治療。特別是2018年至今，國家衛健委印發兩批次《罕見病用藥目錄》共涉及207種罕見病。截至目前，中國已有160多種罕見病藥物獲批上市，其中超百種納入醫保目錄，覆蓋42種罕見病，饒是如此，也只能達到《罕見病用藥目錄》中疾病總數的20%。

中國罕見病防治力度要進一步推動，需要更多醫藥研發力量參與進來。2025年3月，北海康成發布公告稱，百洋醫藥入股北海康成，向罕見病藥物研發進軍；隨后僅僅一個月，百洋醫藥再次出手，投資濟坤醫藥，并鎖定濟坤醫藥其自研的治療特發性肺纖維化創新藥JK1033的所有權益，同時獲得濟坤醫藥所有產品全球化權益的優先購買權。

在2月28日健識局舉辦的線上論壇上，百洋醫藥罕見病事業部負責人表示：公司正一方面正積極推動創新產品的臨床應用，同時，基于公司在創新研發上的全方位布局，協同推進更多中國自主知識產權產品落地，更好地惠及患者。

國內罕見病防治近幾年獲得高度重視，直接結果就是相關企業高速發展。高蘇亞表示，目前國內不少本土企業已布局從研發、生產、商業化以及出海等一系列全產業的能力。北海康成已制定出海策略并加速布局國際市場，最終實現全產業鏈、全球化的罕見病事業發展。

關注同一領域的藥企往往不謀而合。根據百洋醫藥罕見病事業部負責人介紹，百洋醫藥不僅有帶產品出海的打算，同時還聚焦科研成果轉換，力爭豐富公司的罕見病藥物管線產品，回饋廣大患者。

罕見病藥品是臨床診治的核心關鍵。只有醫藥產業形成正向循環，罕見病防治的鏈條才有了起點，患者才能真正獲得滿意的治療效果和尊重。不過，光有起點還不夠，圍繞罕見病治療的各個環節都要配套跟上才行。

對此，京東健康醫藥數字營銷總經理范靜也在本次直播中表示：京東健康正在優化供應鏈布局，幫助罕見病患者輕松獲得自己治療所需要的藥品。除此之外，互聯網渠道能延伸醫院的診治能力，給患者提供優質的線上醫療服務和患教服務，為患者提供更多的額外幫助，也為企業開辟一條全新、高效的銷售路徑。

建立多層次的保障體系

才能徹底應對罕見病患者用藥需求

前段時間，一則跨國藥企退出中國市場的消息引發業界廣泛關注。2026年1月，意大利罕見病藥企銳康迪醫藥有限公司宣布退出中國。這是一家成立五年、專注于罕見病的跨國藥企中國商業子公司，旗下有兩款罕見病藥物在中國實現商業化。

銳康迪其實給出了官方聲明：退出中國市場的決定，是基于奧唑司他申請進入2025年國家醫保藥品目錄失敗。

建設多樣化的支付體系一直是破解難題的關鍵一環，否則企業始終要掙扎于研發和生存的兩難。國家醫保的保障能力有限，普惠性商業保險應當構建起“第二道防線”。要做到“有藥”更“有依”，這就需要多方的共同努力。

2025年12月底，北海康成自研一類創新藥“戈芮寧”被納入第一版“商業創新藥目錄”。高蘇亞表示：“戈芮寧”被納入目錄，意味著戈謝病的藥物治療打破了國際壟斷，完全實現國產化替代，給中國患者用藥多了一個新選擇。

高蘇亞透露：進入商業創新藥目錄，是打破醫保“50萬不談、30萬不進”隱形門檻的重要舉措。商保目錄的存在，讓整個罕見病用藥的支付體系都變得更加積極。”

社會幫扶也是改善罕見病患者境遇的重要舉措。京東健康以“罕見病關愛中心”為主要陣地，招募需援助的患者，通過“愛心東東”等渠道募集公益善款、物資，為罕見病患者提供資金、物資援助超過776萬。

支付保障是罕見病診治的重要托底，在此基礎之上，提升罕見病的診治能力，就是下一個階段中國需要重點攻破的屏障。

中國罕見病診療水平各地參差不齊，很多罕見病患者時常因“診斷而流動，治療而流動”，突顯出醫療資源不均的核心矛盾。百洋醫藥罕見病事業部負責人呼吁：只有有效利用互聯網手段，使用線上復診方案才能解決這一難題。

2026是中國罕見病診療的分水嶺

國內藥企已具備全產業能力

業界認為：2026年，會成為中國罕見病診療的分水嶺。這是因為當下罕見病相關的研發、準入、診治各環節都已經步入正軌。目前國內不少本土企業已具備從研發、生產、商業化以及出海等一系列全產業的能力。

還剩下一個最難破解的難題，就是罕見病藥物的及時、準確、安全的配送。

罕見病發病率很低，患者必然就會分散在全國各地。藥企若想在中國市場上有所作為，盡可能幫助到各地的患者，就必須與醫療機構、連鎖藥店、線上平臺等多渠道展開深度深度合作，“廣撒網、重點選拔”。互聯網平臺的優勢此刻就顯示出來了。

范靜表示：“京東健康希望持續與各界攜手，不是簡單把藥搬到線上，而是用供應鏈加數字化加醫療服務，讓罕見病患者不再因地域、信息、資源差異而被忽視，幫助每一位罕見病患者真的可以實現找得到藥、看得上病、用得起藥。

京東健康已經構建了“醫+檢+診+藥+護”的全方位服務模式，覆蓋了罕見病患者的診療、用藥、護理全流程，為罕見病患者提供便利。范靜稱，京東健康正在完成服務于罕見病藥企成套的服務能力。

這樣的系統性能力吸引了很多罕見病藥物企業將橄欖枝投向京東健康。去年11月，京東健康與遠大醫藥達成合作，兩款罕見病用藥“安希達”、“安維得”在京東健康全網獨家首發；12月，杰諦醫藥引進的二鹽酸曲恩汀膠囊在京東健康全網獨家首發，這是一款治療無法耐受青霉胺治療的肝豆狀核變性患者的特效藥。目前，中國罕見病注冊系統收錄207種罕見病，其中約一半有相關治療藥品。京東健康已上線可購買的罕見病藥品88種、罕見病特醫食品35款。

在這么多企業與社會各界的多方努力下，中國罕見病領域正逐步實現有藥可醫，實現讓每一個群體都不被放棄、每一位患者都能被這個世界溫柔以待。

撰稿丨小米

編輯丨江蕓 賈亭

運營｜李木子

插圖｜視覺中國

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