融資1.25億美元，這家罕見病Biotech憑什么？

2025年12月16日，Ambros Therapeutics成立，聚焦嚴重且未被充分滿足治療需求的疾病。其核心產品來源于一家意大利創新藥企Abiogen Pharma SpA——用于治療CRPS-1的奈立膦酸鹽（一種雙膦酸鹽）。

基于兩項針對CRPS-1的3期研究中展現的安全性與有效性，2014年，奈立膦酸鹽的成鹽制劑奈立膦酸鈉在意大利獲批用于CRPS-1的治療，其商品名稱為Nerixia?。迄今為止已在60余萬名CRPS-1及相關適應癥患者中使用。通過戰略合作，Ambros獲得了奈立膦酸鈉在北美地區的獨家開發與商業化權益，并同步啟動該藥物關鍵性3期臨床試驗（CRPS-RISE）。

同日，Ambros獲得1.25億美元的A輪融資，由RA Capital Management和Patient Square Capital旗下平臺Enavate Sciences共同領投，Abiogen Pharma、Balyasny Asset Management、Adage Capital Partners LP及其他專注醫藥賽道的投資機構參投。

頭部基金RA Capital合伙人Matthew Hammond表示，奈立膦酸鈉是少數幾個作用機制明確、擁有豐富的真實世界研究數據積累的藥物，有望改變當下CRPS-1治療軌跡。依托本輪融資的資金支持，Ambros正加速推進奈立膦酸鈉的臨床試驗與商業化布局，有望助力其成為北美首款獲批上市的CRPS-1治療藥物。

奈立膦酸鈉的結構式

01

NewCo模式賦能Ambros，多領域團隊筑牢管線研發基礎

能獲得Abiogen公司的奈立膦酸鹽這一條產業線在北美地區的研發與商業化授權，其重要原因之一在于Ambros擁有結構完整、經驗豐富的核心團隊。

該團隊構建起學術研發、產業發展與運營以及金融管理的多維度架構，研發端由曾擔任生物制藥企業Regulus Therapeutics（專注于微小RNA治療藥物的開發）的總裁，擁有豐富臨床試驗和團隊管理經驗的總裁兼首席執行官Joseph Hagan領銜；還包括具備25年的制藥行業經驗，深耕兒科風濕病學，熟悉疼痛管理的首席醫療官Gail Cawkwell。

產業端則由首席運營官Mike Cruse領頭，其曾在大型企業操盤收購Avanir的過程中，主導銷售渠道、市場策略等方面的信息整合。擁有15余年生物醫藥行業的財務與運營經驗的Jennifer Lam，擔任Ambros的財務與行政高級副總裁，主導財務、法務、人力資源等核心后臺管理。

同時，團隊深度綁定知名醫藥投資機構，如RA Capital Management（專注新藥研發與商業化的VC）、Patient Square Capital（聚焦醫療健康的PE/VC平臺），并且與原研資本Abiogen達成合作，聯動Vivek Ramaswamy等產業跨界資本力量，進而形成管線孵化與資本運行緊密結合的NewCo模式。

02

加碼罕見病治療賽道，有望成為北美首款CRPS-1治療藥物

CRPS-1，也稱為反射性交感神經營養不良，是一種以慢性疼痛為核心特征的罕見代謝性骨病，會使患者骨骼受到創傷，并且出現嚴重的、持續不斷的疼痛?；颊哌€可能會出現機能喪失、睡眠障礙等癥狀，導致生活質量和獨立性顯著下降。

GMI發布的《復雜區域疼痛癥候群(CRPS)市場機會、成長驅動因素、產業趨勢分析與預測2024—2032年》顯示，2023年全球CRPS市場價值為1.09億美元，預計2024年至2032年復合年增長率為2.4%。其中，2023年CRPS癥候群中的亞型CRPS-1在CRPS市場中占據9120萬美元的重要份額。全球對該罕見病引發的疼痛癥狀，以及針對性的治療方法的關注度正持續提升。

CRPS-1臨床長期面臨無專屬獲批藥的困境，治療多為超適應癥聯合用藥，且使用的治療藥物明顯存在證據等級不一、阿片類依賴且無法完全治愈等問題，同時，治療過程中通常需要多種療法的介入來控制病情。

一項發表于《Rheumatology》的系統綜述《CRPS-1成年患者的藥物治療：隨機對照試驗的系統綜述和薈萃分析》表明（2022年9月），研究者共納入20項安慰劑或陽性對照的隨機對照試驗（RCT），涉及818名CRPS-1成年患者。這些試驗評估了雙膦酸鹽（如奈立膦酸鹽）等多種藥物治療方案對CRPS-1的療效。

該研究的薈萃分析結果顯示，在治療CRPS-1時，雙膦酸鹽能顯著降低患者疼痛評分（基于視覺模擬量表/數字評定量表），且具備良好的安全性；部分藥物顯示出一定的鎮痛效果，但治療強度有限；而其余所評估的治療方案，均未顯示出確切的療效證據。

03

去阿片化+精準臨床路徑，加速臨床應用落地

此前，基于其在治療畸形性骨炎和成骨不全癥中，展現的對破骨細胞骨吸收的抑制作用，奈立膦酸鹽已于2002年在意大利獲批上市。2014年，奈立膦酸鹽在意大利已獲批用于治療CRPS-1適應癥，擁有超過十年的臨床應用經驗，具備良好的安全性與可觀的療效數據。

除此之外，該藥物具備的抑制骨鈣流失、降低血鈣的藥理作用，已在小樣本臨床研究中證實對惡性腫瘤相關的高鈣血癥有效，目前處于超說明書范圍的臨床探索階段，未獲正式審批。

Ambros于2025年12月完成的A輪融資將重點用于3期臨床CRPS-RISE試驗的全流程推進，具體包括2026年第一季度啟動全球患者招募，以及搭建標準化數據監測體系以實時追蹤藥物反應等步驟。

CRPS-RISE是一項隨機、三盲、安慰劑對照的3期關鍵性研究，旨在評估靜脈注射奈立膦酸鈉治療CRPS-1患者的療效，以及藥物的安全性和耐受性。其重點研究對象是最有可能從奈立膦酸鈉治療方案中獲益人群——即處于CRPS-1早期、伴有骨代謝異常活躍（三相骨掃描陽性）的患者。該療法的優勢在于臨床定位精準，可針對患者的不同情況，靈活制定給藥方案（如靜脈輸注\肌注），同時還有助于獲得反映藥物治療有效性的無偏倚結果。

與此同時，奈立膦酸鈉通過抑制骨代謝異常與炎癥來達到鎮痛的效果，精準避開了阿片類藥物成癮性的弊端，迎合了全球鎮痛藥市場的去阿片化趨勢——根據《2026—2031年鎮痛藥市場規模洞察與預測》，為了應對安全問題，全球近58%的消費者更傾向于使用非阿片類鎮痛藥；僅美國鎮痛藥市場，2025年非阿片類藥物的使用量增幅高達41%。

監管層面，FDA已授予奈立膦酸鈉治療CRPS-1的突破性療法認定、快速通道資格認定和孤兒藥資格認定，這三項資格認定將顯著縮短審批周期，有助于加速藥物上市進程。

04

國內CRPS-1市場擴張，奈立膦酸鈉成管線破局點

奈立膦酸鹽的全球布局不僅體現在北美市場，其在國內市場的應用還有望填補著我國CRPS-1治療的空白。

從市場層面來看，據GMI《復雜性區域疼痛綜合征(CRPS)市場規模、份額、增長-按疾病類型、按治療方法、按給藥途徑、按最終用途-增長預測，2024-2032年》（2024年11月），亞太地區CRPS市場在分析期間大幅增長了2.7%，中國市場是核心驅動力，其中CRPS-1作為最常見的亞型，是市場規模增長與未滿足需求的核心領域。

在國內CRPS-1賽道快速擴容的同時，也面臨著一些亟待解決的問題：一方面，國內對CRPS-1及其治療、疼痛管理的認識有限，處于逐年增長階段。另一方面，包括神經刺激在內的疼痛管理治療方法與相關藥物仍存在可行性不足、觸達率有限的問題，臨床治療需求正逐漸增加。

據美通社報道，2014年5月，李氏大藥廠控股有限公司(Lee's Pharm)獲Abiogen獲得授權在中國大陸、香港、澳門和臺灣范圍內，進行奈立膦酸鈉注冊、進口、推廣、分銷和銷售的獨占許可和授權，用于治療成骨不全和CRPS-1這兩種罕見病癥，目前尚未在中國獲批上市。這一現狀表明中國CRPS-1患者長期面臨著“無藥可用”的困境，但挑戰同樣意味著新的機遇，這種未被滿足的臨床需求也為李氏大藥廠等布局CRPS-1治療管線的企業留下了極具潛力的市場空缺。

放眼全球CRPS-1市場，臨床指南（如默沙東診療手冊、Pain Medicine 2022）雖廣泛推薦抗癲癇藥、抗炎藥、降鈣素等作為臨床中緩解癥狀的經驗性用藥，但在全球范圍內，目前僅有奈立膦酸鈉已在意大利獲得針對CRPS-1的上市批準。

奈立膦酸鈉的全球拓展與本土化適配布局，或將為CRPS-1這一罕見病的治療帶來惠及全球患者的解決方案。

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