全球首發(fā)創(chuàng)新藥落地中山醫(yī)院，這類患者迎來新希望

近日，復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院開出第二代心肌肌球蛋白抑制劑全國首張?zhí)幏?，這一“全球首發(fā)”的成人梗阻性肥厚型心肌病創(chuàng)新藥物正式實現(xiàn)患者可及。作為國家藥監(jiān)局加速創(chuàng)新藥審評審批的成果，該藥品獲批早于歐美，為我國眾多梗阻性肥厚型心肌病患者帶來全新治療選擇，也推動該疾病診療邁入精準(zhǔn)靶向時代。

肥厚型心肌病是一種嚴(yán)重的遺傳性心臟疾病，潛藏猝死、心衰、血栓栓塞等致命風(fēng)險，更是青少年和運動員猝死的首要病因之一。這類患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病，其左心室流出道壓差升高是疾病進展的關(guān)鍵因素，臨床癥狀更重、風(fēng)險更高。

常女士是梗阻性肥厚型心肌病高?；颊?，其左心室流出道壓差（lvot-g）大于50mmhg，且因既往使用的移植相關(guān)藥物存在較大相互作用風(fēng)險，常規(guī)治療方案難以兼顧療效與安全性，胸悶、氣短、乏力的癥狀始終困擾著她?！白邘撞铰肪托幕诺脜柡?，總覺得胸口壓著東西，連基本的生活都受影響?！背Ｅ刻寡裕弥行碌膭?chuàng)新藥可以使用，她最期待的就是能改善癥狀，減輕身體負(fù)擔(dān)，重新?lián)碛姓５纳钯|(zhì)量。針對常女士的特殊病情，中山醫(yī)院心內(nèi)科團隊為其定制了個性化治療方案，選擇第二代心肌肌球蛋白抑制劑，正是看中其起效快、藥物相互作用風(fēng)險低的核心特性，能精準(zhǔn)適配患者的治療需求。

常女士在中山醫(yī)院心肌肥厚門診接受診斷

中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波表示，靶向治療的發(fā)展為梗阻性肥厚型心肌病帶來了精準(zhǔn)的治療手段，心肌肌球蛋白抑制劑更是針對流出道梗阻患者的重要藥物。他用通俗的比喻解釋藥物作用原理：心肌過度收縮如同二十人全力劃龍舟，收縮力過強反而造成心臟負(fù)擔(dān)，而該藥物能降低心肌收縮力，就好比減少十個人劃龍舟，讓心肌收縮力度回歸正常，進而減輕流出道梗阻、緩解壓差，最終改善患者預(yù)后。

第二代藥物能讓患者的壓差更快降低，臨床數(shù)據(jù)顯示，用藥兩周壓差可下降20mmhg，3個月下降40mmhg，半年后可下降50mmhg，這也為疾病的快速篩查、診斷和長期管理提供了有力支撐。

事實上，梗阻性肥厚型心肌病的治療長期面臨諸多臨床困境?；颊咭蜃笮氖伊鞒龅缐翰钌?，心功能損傷更嚴(yán)重，死亡率較非梗阻性患者翻倍，且這一壓差每升高20mmhg，患者死亡和心臟移植風(fēng)險就會增加24%。此前的侵入式手術(shù)治療存在專業(yè)技術(shù)要求高、并發(fā)癥及再干預(yù)風(fēng)險，傳統(tǒng)藥物也僅能部分緩解癥狀，無法從病因上干預(yù)心肌過度收縮。而第二代心肌肌球蛋白抑制劑精準(zhǔn)靶向心肌肌球蛋白，直接抑制心肌過度收縮，從根源上解決流出道梗阻問題，成功填補了臨床未被滿足的治療需求。

肥厚型心肌病起病隱匿、猝死風(fēng)險高，快速診斷、及時干預(yù)與長期規(guī)范管理缺一不可。復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院副院長、心內(nèi)科副主任錢菊英介紹說，醫(yī)院心內(nèi)科專門成立心肌病亞?？?，組建專業(yè)團隊深耕該領(lǐng)域的臨床與研究工作，同時不斷規(guī)范各類心肌病的診斷標(biāo)準(zhǔn)。針對心肌肥厚類患者的不同病因，醫(yī)院通過心內(nèi)科、影像學(xué)、核素心肌顯像、放射科影像團隊及特殊基因檢測團隊的多學(xué)科合作，制定了肥厚型心肌病及心肌肥厚患者的診療規(guī)范，還設(shè)立專病門診，為患者提供專業(yè)的臨床管理和長期隨訪，力求為患者制定最佳的管理和治療方案。目前，中山醫(yī)院已落地上海首個心肌病ai智能診療體系，構(gòu)建起“篩、診、治、管”全鏈路診療體系，為心肌病患者的全程診療保駕護航。

隨著這款創(chuàng)新藥的臨床應(yīng)用，結(jié)合中山醫(yī)院等醫(yī)療機構(gòu)打造的規(guī)范化診療體系，我國肥厚型心肌病診療水平將進一步提升，為更多患者守護心臟健康。

記者：吳會雄、朱昱偉

編輯：寧平英

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