上海一家藥企獲得數千萬元Pre-A輪融資，主攻基因治療藥物領域！

據投融灣獲悉，近日，一家來自上海自貿區的藥企成功獲得數千萬元的Pre-A輪融資，冪方健康基金、倚鋒資本和澤悅創投等聯合投資。

該公司名為上海篆碼生物科技有限公司（下文簡稱：篆碼生物），成立于2023年8月，這是一家主要專注于基因編輯技術開發和在體基因治療藥物研發的生物科技企業。

篆碼生物董事長為季泉江教授，本科畢業于南京大學，博士畢業于美國芝加哥大學，博士畢業后曾在加州大學伯克利分校從事博士后研究。2016年，季泉江回國加入上海科技大學，擔任了該校物質科學與技術學院教授。他是國際超小型基因編輯器領域的頂尖專家，也是國內超小型編輯器領域的領軍人物。

公司CEO為閆明博士，曾在美國初創藥企和MNC新藥開發領域深耕近20年，曾幫助前公司獲得1.25億美元融資。公司CTO為吳兆韡博士，曾是季泉江教授團隊核心成員，現已全職加入公司，并且擔任CTO一職。

公司的核心底層技術為AlphaCas超小型基因編輯器，該技術是由季泉江教授團隊首次通過《Molecular Cell》進行報道，該技術擁有自主知識產權且打破了海外技術團隊在CRISPR-Cas9上面的技術壟斷。

跟CRISPR-Cas9相比，AlphaCas的優勢非常明顯，第一、它的分子尺寸小，只有Cas9的1/3；第二、免疫刺激小。AlphaCas源自南海罕見微生物，人體內沒有預存免疫，不存在Cas9高免疫刺激的問題；第三、廣譜編輯。支持基因敲除、精準敲入、堿基編輯等多種編輯模式，可以覆蓋多種疾病的靶點。

公司技術平臺包括：AI驅動宏基因組編輯器挖掘平臺、酶工程進化平臺、非病毒載體在體基因編輯平臺和基因敲入/敲除雙治療平臺等。其中，酶工程進化平臺可以對AlphaCas進行定向進化、結構優化，從而提高編輯效率、特異性、遞送適配性和溫度穩定性等。

公司目前已經確認多條臨床前候選化合物產品管線，即將進入到首次人體實驗階段，這也意味著公司來到了產品管線進入臨床階段的關鍵窗口期。公司產品的定位是“一次給藥，終身治愈”。

從市場空間來看，2025年，全球基因治療市場規模約為250億美元，2030年預計會達到1000億美元，年復合增長率超30%。公司是國內首家，全球領先的AlphaCas技術開發企業，有望充分享受市場存在的機會。