血液制品,一直以來都是維系生命的 “紅色生命線”,在醫療救治中占據著不可替代的地位。在中國,每年臨床用血量超過5000噸。其中,人血清白蛋白作為血液制品的核心成分,需求量極其龐大,每年高達1000噸以上。然而,令人憂心的是,我國60% 的人血清白蛋白依賴進口。
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這種供需失衡的背后,是傳統血漿提取技術難以克服的天然缺陷。生產1克人血清白蛋白,就需要消耗400毫升血漿。與此同時,我國千人口獻血率僅為11.5,與發達國家相比,存在較大差距。更讓人不安的是,傳統血漿提取工藝還存在病原體傳播風險。20世紀90年代爆發的丙肝危機,導致不少患者無辜感染,給無數家庭帶來了沉重災難,至今仍令人心有余悸。但現在好消息來了,武漢禾元生物的科研團隊經過十多年的不懈努力,借助基因編輯技術,成功將水稻種子打造成高效生產人血清白蛋白的 “綠色工廠”。這項全球首創的 “稻米造血” 技術,徹底顛覆了血液制品的傳統生產邏輯,讓我們擺脫了對人血漿的過度依賴,可以說是解決了血荒難題。
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禾元生物的科研團隊運用CRISPR - Cas9基因編輯技術,將人血清白蛋白基因精確植入水稻基因組。通過優化啟動子序列,讓目標蛋白在水稻胚乳中特異性表達。最終,實現了每公斤稻米提取10克人血清白蛋白的偉大成果。這一生產效率,等同于520人單次獻血的血漿總量,并且純度高達99.9999%,遠遠超過傳統工藝標準。
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在技術優化過程中,科研人員通過引入水稻內源蛋白體靶向序列,保證人血清白蛋白在細胞內正確折疊,有效避免了蛋白酶降解。同時,巧妙調控水稻種子中淀粉與蛋白質的合成比例,將目標蛋白積累量提升至種子總蛋白的10.58%。
全球首個植物源重組人血清白蛋白生產工廠已在武漢光谷投產。該工廠每年可生產10噸原液及100萬支人血清白蛋白注射液,并且實現了全流程自動化,生產效率較傳統工藝提升了5倍。目前該藥品已進入新藥審批“綠色通道”審批階段,最快有望于今年上市。
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數據表明,該技術生產的人血清白蛋白在療效上與血漿來源產品無顯著差異,而過敏反應發生率更是降低至0.3%。更令人欣喜的是生產成本大幅下降,植物源重組人血清白蛋白的單位生產成本較血漿提取法降低了60%。這意味著,每支10克裝注射液的價格有望從500元降至300元左右,將極大地減輕患者的經濟負擔。
除了利用水稻的光合作用合成蘊含人血清白蛋白的稻米,科研人員還正在嘗試通過基因編輯技術讓水稻能同時合成凝血因子、免疫球蛋白等多種血液成分,最終構建“全譜血液替代品”。
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這種“植物生物反應器”模式實屬逆天,不僅規避了動物細胞培養過程中面臨的倫理爭議,還突破了微生物表達系統在翻譯后修飾方面的限制,為生物醫藥產業開辟了一條全新的發展道路。相信隨著基因編輯、合成生物學等技術的持續進步,未來水稻等植物將給為人類健康事業做出更大貢獻。
這不僅是患者的福音,更走出了一條新的農業發展道路。據悉,在湖北、湖南等地試點 “藥用稻” 種植區,每畝稻田收益相較于“食用稻” 有了很大提升,帶動了大量農戶增收致富。
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