腫瘤縮小38%！美國FDA全面批準(zhǔn)拉羅替尼！NTRK基因融合患者的希望

近日，拜耳公司的VITRAKVI（拉羅替尼）獲得全面批準(zhǔn)，用于治療攜帶NTRK基因融合的實(shí)體瘤患者。

什么是NTRK

NTRK（神經(jīng)營養(yǎng)性受體酪氨酸激酶）基因是多種癌癥的致癌驅(qū)動基因。NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3三種基因，它們分別編碼原肌球蛋白受體激酶（TRK）A、TRKB和TRKC蛋白。這些蛋白在神經(jīng)系統(tǒng)的發(fā)育和維持中起著至關(guān)重要的作用。

當(dāng)腫瘤發(fā)生NTRK基因融合時(shí)，NTRK基因片段會與無關(guān)基因片段發(fā)生融合或連接。這種融合會以特定方式激活NTRK基因，導(dǎo)致細(xì)胞不受控增殖并引發(fā)癌癥。

NTRK融合癌并不局限于特定組織類型，可發(fā)生于身體任何部位。NTRK融合在多種腫瘤中以不同頻率出現(xiàn)，包括肺癌、甲狀腺癌、胃腸道癌癥（結(jié)腸癌、膽管癌、胰腺癌和闌尾癌）、肉瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)癌癥（膠質(zhì)瘤和膠質(zhì)母細(xì)胞瘤）、唾液腺癌（乳腺類似物分泌性癌）以及兒童癌癥（嬰兒纖維肉瘤和軟組織肉瘤）。

值得注意的是，NTRK基因融合與NTRK突變不同。NTRK基因融合是指兩個(gè)不同基因發(fā)生連接，而NTRK基因突變則是指基因序列本身發(fā)生改變。若將DNA比作書中的文字，基因融合就像兩個(gè)單詞被錯(cuò)誤地拼接在一起，而基因突變則如同單詞順序被打亂。無論是基因融合還是基因突變，都可能導(dǎo)致細(xì)胞不受控增殖，進(jìn)而引發(fā)癌癥。

針對NTRK基因融合，科學(xué)家們開發(fā)了一系列的NTRK抑制劑。這些抑制劑在攜帶NTRK基因融合的腫瘤中表現(xiàn)出高反應(yīng)率和持久療效。

拉羅替尼獲批

2025年4月10日，拜耳公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予VITRAKVI?（拉羅替尼）全面批準(zhǔn)，用于治療成人和兒童患者患有以下情況的實(shí)體瘤：存在神經(jīng)營養(yǎng)性受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合、無已知獲得性耐藥突變、腫瘤已轉(zhuǎn)移或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重患病，且沒有令人滿意的其他替代治療方案或在治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的患者。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著拉羅替尼正式成為治療NTRK基因融合陽性實(shí)體瘤的標(biāo)準(zhǔn)療法，為廣大患者帶來了新的希望。

拉羅替尼的真實(shí)案例

為了讓大家更直觀地了解拉羅替尼的療效，我們來看一個(gè)真實(shí)的案例。2024年7月17日，《Surgical Case Reports》發(fā)表了一例NTRK融合陽性甲狀腺癌患者對拉羅替尼產(chǎn)生持續(xù)緩解的病例報(bào)告。該患者伴有縱隔淋巴結(jié)、肺、左腎上腺、脾臟及多發(fā)性肝轉(zhuǎn)移，在經(jīng)歷手術(shù)、侖伐替尼、索拉非尼的接連失敗后，最終通過NTRK檢測找到生機(jī)。最終通過拉羅替尼僅1個(gè)月，實(shí)現(xiàn)腫瘤體積縮小28%；3個(gè)月后，腫瘤縮小幅度達(dá)38%，拉羅替尼治療一年后，仍舊無任何病變進(jìn)展。

這個(gè)案例就像是一盞明燈，照亮了無數(shù)NTRK基因融合陽性患者的抗癌之路。

結(jié)語

NTRK基因融合雖然是一種罕見的癌癥驅(qū)動因素，但NTRK抑制劑的研發(fā)為癌癥治療帶來了新的突破和希望，為患者們帶來了新的治療選擇。讓我們一起攜手，擁抱希望，共同戰(zhàn)勝癌癥，迎接美好的未來。相信在不久的將來，癌癥將不再是人們談之色變的惡魔，而是可以被有效控制和治愈的疾病。