IgA腎病新藥來襲！精準靶向補體C3，II期臨床試驗患者招募啟動

IgA腎病是我國最常見的原發性腎小球疾病，也是導致終末期腎病的主要原因之一。

近年來，隨著醫學界對IgA腎病發病機制的深入了解，新藥研發陸續取得重要進展。

其中，補體系統在IgA腎病中的作用也日益受到關注（招募信息在文章結尾）。

什么是補體系統？

補體系統是先天免疫的重要組成部分，它一旦激活，就會迅速產生大量炎性因子，介導組織與器官損傷。

補體系統直接參與對腎臟的攻擊

目前常用“四重打擊”學說來解釋IgA腎病的發病過程：

• 第一重打擊是黏膜免疫異常，產生致病性IgA1；

• 第二 重打擊 是針對致病性 IgA1 ，產生相應 抗體；

• 第三 重打擊 是抗原與抗體結合，形成免疫復合物；

• 第四重打擊是免疫復合物沉積在腎臟，激活補體系統和其他介質，引發腎臟炎癥和纖維化。

值得注意的是，前三個步驟并未對腎臟造成直接損傷，第四步則是導致腎組織實質性損害的關鍵。

在這一過程中，補體系統扮演了“執行者”的角色，直接參與了對腎臟的攻擊。

為什么新藥靶向補體C3？

補體系統可通過三條途徑激活：經典途徑、替代途徑和凝集素途徑。

C3是血清中含量最高的補體成分，所有激活途徑都會引發C3活化及其組分C3b在靶目標上的沉積。

因此，C3也被視為補體系統的“關鍵先生”，從機制上看，靶向抑制C3的藥物有望為IgA腎病的治療提供新策略。

RG002C0106是什么藥？

RG002C0106注射液 是一種靶向抑制補體C3生成的新藥，給藥方式為皮下注射。

該藥采用先進的GalNAc遞送技術，可將siRNA片段特異性遞送到肝細胞，通過RNA干擾機制，特異性抑制肝臟生成C3，從而阻斷補體激活通路，減輕腎臟炎癥與損傷，進而達到治療IgA腎病的目的。

什么意思呢？

這就好比RG002C0106像個“精準快遞員”：它帶著“停工指令”直奔肝臟，指令讓肝臟停止生產在腎臟里“搗亂搞破壞”的壞分子--C3。C3生產大幅度減少，腎臟受到的攻擊（炎癥和損傷）也就隨之減少，從而達到治療IgA腎病、保護腎臟的目的。

簡單理解就是：RG002C0106從源頭（肝臟）精準切斷“破壞分子”C3的生產，讓腎臟少受傷害！

RG002C0106注射液具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優勢。

I期臨床試驗結果顯示，RG002C0106注射液能夠顯著持續降低血清C3水平，并有效抑制補體通路活性。

II期臨床試驗開啟招募

目前，該藥正在開展II期臨床試驗，并招募IgA腎病患者。

01

誰能參加？

• 年齡18~65歲；

• 經腎活檢確診為原發性IgA腎病；

• 24小時尿蛋白≥0.75g；

• eGFR≥30mL/min/1.73m2；

• 已接受穩定劑量的基礎治療（如普利/沙坦、列凈類等）至少12周。

滿足上述主要條件的腎友可報名參加，工作人員將進一步審核資料并溝通確認最終入組資格。

02

有哪些醫院參與？

目前全國有15家臨床研究中心參與本項目，包括北京大學第一醫院、四川省人民醫院、廣東省人民醫院等。

03

如何報名？

有意了解或參與的IgA腎友，可以掃描下方二維碼聯系腎上線工作人員進行咨詢和報名。

掃描下方二維碼進行報名?