上海
11月18日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申報(bào)的1類新藥BI 764198膠囊擬納入突破性治療品種，擬治療患有原發(fā)性局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥（FSGS）、體重至少為40kg的成人和≥12歲青少年患者。根據(jù)公開資料，BI 764198是一款每日一次口服、強(qiáng)效且具有選擇性的瞬時(shí)受體電位陽離子通道C亞家族成員6（TRPC6）抑制劑。
局灶節(jié)段性腎小球硬化癥（FSGS）是一種進(jìn)行性腎病，是出現(xiàn)蛋白尿的個(gè)體中一種相關(guān)的組織病理學(xué)發(fā)現(xiàn)，導(dǎo)致了50%的患者在5-10年內(nèi)出現(xiàn)腎功能衰竭。在FSGS中，TRPC6的過度活躍可能導(dǎo)致足細(xì)胞丟失和進(jìn)行性腎功能下降。TRPC6抑制可能成為一種新型的足細(xì)胞靶向療法，因?yàn)?/p>
TRPC6功能獲得性突變會(huì)導(dǎo)致常染色體顯性遺傳的FSGS（遺傳性FSGS）。
今年11月，勃林格殷格翰公布了BI 764198針對FSGS的2期臨床研究結(jié)果。該研究旨在評估BI 764198（20 mg/40 mg/80 mg對比安慰劑）在患有原發(fā)性FSGS或已知
TRPC6突變導(dǎo)致的遺傳性FSGS患者中，持續(xù)12周的療效和安全性?；颊哒诮邮芊€(wěn)定的保守治療和免疫抑制治療，篩查時(shí)尿蛋白：肌酐比值（UPCR）≥1.0 g/g，且估計(jì)腎小球?yàn)V過率≥30 mL/min/1.73 ㎡。主要終點(diǎn)是第12周時(shí)出現(xiàn)蛋白尿反應(yīng)（UPCR較基線降低≥25%）的患者比例。其他關(guān)鍵結(jié)局包括安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)。
共60名患者（其中7名攜帶TRPC6突變）接受了治療并可進(jìn)行評估。在第12周時(shí)，接受BI 764198 20 mg、40 mg和80 mg治療的患者中，分別觀察到44.4%（8/18）、14.3%（2/14）和42.9%（6/14）出現(xiàn)蛋白尿反應(yīng)，而接受安慰劑治療的患者為7.1%（1/14）。在攜帶
TRPC6突變的患者中，接受BI 764198治療的患者100%（4/4）在第12周達(dá)到蛋白尿反應(yīng)，而接受安慰劑治療的患者為0%（0/3）。在第12周時(shí)，20 mg劑量組觀察到最高的安慰劑校正后UPCR平均變化：-39.82%。BI 764198安全且耐受性良好，各治療組間的不良事件發(fā)生率無顯著差異。
研究人員認(rèn)為，BI 764198降低了FSGS患者的蛋白尿，并且耐受性良好，證明足細(xì)胞靶向療法在FSGS中的有效性。
參考資料：
[1] TRPC6 Inhibition for the Treatment of FSGS: Phase 2 Randomized Controlled Trial of BI 764198.From https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2025/program-abstract.aspx?controlId=4345072
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