ASH速遞丨潘靜教授團(tuán)隊(duì)：BCMA/CD19雙特異性CAR-T為自免病友帶來(lái)停藥可能

系統(tǒng)性紅斑狼瘡、硬皮病、干燥綜合征等自免疾病，總讓病友陷入 “反復(fù)掙扎”，可能剛擺脫關(guān)節(jié)劇痛，又迎來(lái)皮疹、口干眼干的困擾；激素和免疫抑制劑吃了一輪又一輪，病情卻總在好轉(zhuǎn)和復(fù)發(fā)之間循環(huán)，嚴(yán)重時(shí)還會(huì)損傷腎臟、肺部等重要器官，打亂工作與家庭節(jié)奏，連正常生活都成了奢望。

但目前，已有自免病友通過(guò) CAR-T 療法實(shí)現(xiàn)癥狀緩解，甚至停用多年藥物，重新回歸工作、陪伴家人。2025年美國(guó)ASH年會(huì)上，北京高博醫(yī)院潘靜教授團(tuán)隊(duì)的突破性研究即將被展示，其團(tuán)隊(duì)采用新型環(huán)路優(yōu)化的BCMA/CD19雙特異性CAR-T療法治療復(fù)發(fā)或難治性自身免疫疾病患者，SLE總體應(yīng)答率為83.3%，其中完全緩解（CR）4例，部分緩解（PR）1例。SSc患者輸注1個(gè)月時(shí)100%達(dá)PR；3個(gè)月時(shí)2例CR，1例PR。pSS患者輸注3個(gè)月時(shí)，1例CR、2例PR。

我們第一時(shí)間分享給大家，想告訴每一位病友：難治、復(fù)發(fā)已經(jīng)不是終點(diǎn)。

摘要號(hào)：abs25-7428

題目：Safety and preliminary efficacy of a novel loop-optimized, BCMA/CD19 bispecific CAR-T therapy for refractory or relapsed autoimmune diseases patients
一種新型環(huán)路優(yōu)化的BCMA/CD19雙特異性CAR-T療法在復(fù)發(fā)或難治性自身免疫疾病患者中的安全性和初步療效

這項(xiàng)研究已經(jīng)在 12 位嚴(yán)重自免疾病患者中開(kāi)展（包括 6 位狼瘡、3 位硬皮病、3 位干燥綜合征患者）。治療后 3 個(gè)月的結(jié)果顯示：

• 療效顯著：

狼瘡患者：83.3% 有明顯效果，其中 4 人完全緩解，1 人部分緩解；

硬皮病患者：100% 有明顯效果，2 人完全緩解，1人部分緩解；

干燥綜合征患者：治療3個(gè)月時(shí)，1 人完全緩解，2 人部分緩解，所有患者肺動(dòng)脈壓均下降。

• 安全性高：

只有 33.3% 的患者出現(xiàn)輕微反應(yīng)（如低燒、乏力），沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重的神經(jīng)毒性或危及生命的不良事件；治療后患者體內(nèi)的異常抗體水平下降，免疫功能逐漸恢復(fù)正常。

這項(xiàng) ASH 2025 入選的研究，用真實(shí)的臨床數(shù)據(jù)證明：針對(duì)難治、復(fù)發(fā)的自免疾病，雙靶點(diǎn) CAR-T 療法不僅療效顯著（狼瘡、硬皮病、干燥綜合征患者均有明顯改善），且安全性良好，為長(zhǎng)期受病痛折磨的病友提供了全新的治療方向。自身免疫性疾病病友回歸正常生活已不再是遙遠(yuǎn)的期待，而是正在發(fā)生的現(xiàn)實(shí)。如果你正處于治療瓶頸期，不妨關(guān)注這些研究機(jī)會(huì)，也許希望就在眼前。

潘靜教授團(tuán)隊(duì)有兩項(xiàng)正在進(jìn)行中的自免疾病臨床研究：

• CT1190B CAR-T細(xì)胞注射液治療中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）或難治性/進(jìn)展性系統(tǒng)性硬化（SSc）

• YTS109細(xì)胞注射液治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡

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