為何體內CAR-T臨床轉化總卡殼？實戰培訓來答疑解惑

在細胞治療浪潮席卷全球的當下，CAR-T療法已用其在血液腫瘤領域的卓越療效證明了其巨大潛力。然而，傳統“體外”（ex vivo）制備的復雜、高成本和漫長周期，成為了其惠及更廣大患者的桎梏。正因如此，一場更具顛覆性的變革正在醞釀——In vivo CAR-T賽道，正以令人矚目的姿態，成為全球頂尖資本與跨國制藥巨頭競相布局的戰略新高地。

不過，我們在和該賽道從業者的對話中發現，無論是資本方還是企業，話題總繞不開同一個焦慮：“體外CAR-T管線越來越卷，In Vivo方向明明更有想象空間，可為啥我們做的候選載體，要么遞送效率上不去，要么臨床前數據好看，一上臨床就卡殼？”

和傳統CAR-T不同，In Vivo治療從遞送系統的靶向性設計，到載體量產的CMC把控；從臨床方案的適應性調整，到注冊路徑的提前布局，每一步都可能踩中“暗礁”。而解決這些問題，最缺的不是理論，是真刀真槍干過完整項目的“實戰派”。

我們與行業內一位具有做In Vivo CAR-T上人體試驗“操刀”經驗的臨床PI交流中獲知，傳統（體外）CAR-T在部分疾病（如白血病）中的療效已接近“天花板”，重復堆疊同一靶點的意義有限。未來的創新必須依賴于全新策略。他曾表示，在臨床直接觀察中，體內CAR-T展現出顛覆性潛力。在技術路徑選擇上，這位PI明確表示更傾向于走差異化發展路線。特別是在非病毒載體領域，他認為國際上的探索同質化嚴重、效果不理想，團隊不會盲目跟隨熱點。

除此之外，如何破解體內CAR-T的“技術密碼”？從靶點篩選到工藝優化，從質量控制到真實世界研究，全流程關鍵點如何精準把控？如何讓創新療法既符合監管要求，又能真正解決患者可及性痛點？對于這些一線實操過程中的諸多核心問題，PI團隊在實驗室和臨床現場的反復摸索中也深有體會。

「In Vivo細胞療法研發、遞送、CMC、注冊、臨床全流程關鍵點實戰培訓」應勢而來！本次培訓集結了In Vivo CAR-T工藝、分析、質量控制、生產、臨床豐富經驗和深刻理解的專家，針對遞送技術、質量控制與分析、生產控制與合規性、臨床試驗設計、臨床數據解讀等關鍵點，進行系統的知識學習與方法掌握。用真案例，幫助大家解決真問題！

培訓概覽

培訓名稱：In Vivo細胞治療研發、遞送、CMC、注冊、臨床全流程關鍵點實戰培訓

培訓時間：12月20-21日

培訓地點：武漢

培訓規模：50人左右

主辦單位：CSGCT聯盟、動脈網、湖北省腫瘤疾病細胞治療臨床醫學中心

聯合主辦：生物制品圈、抗體圈

培訓報名

報名席位有限，請速掃描下方二維碼申請！

培訓費用

• 兩日課程培訓費：4000元/人（含2日午餐，1日晚餐，結課證書）

• 多人成團優惠政策：6000元/兩人（優惠2000元）；7000元/三人（優惠5000元）

• 更多優惠政策，歡迎咨詢：15342234370（微信同號）

培訓大綱

一、體內CAR-T全球開發策略及現狀、研發痛點、未來方向

• 體內CAR-T技術起源及全球格局縱覽

• 體內CAR-T全球研發策略與現狀

• 體內CAR-T全球核心遞送平臺及研發瓶頸與痛點

• 體內CAR-T競爭格局及未來發展戰略思考

二、體內與體外CAR-T研發對比及體內CAR-T研發關鍵技術指標設計

• 多維深度對比：體內CAR-T vs. 體外CAR-T

• 體內CAR-T研發關鍵技術指標設計要點

• 載體選擇與適應癥匹配的戰略考量

• 臨床前研究的特殊性與策略

三、體內與體外CAR-T的臨床設計與執行要點及臨床案例解析

• 體外CAR-T治療局限性與體內CAR-T顯著優勢

• 體內CAR-T與體外CAR-T臨床研究設計要點差異

• 臨床執行與風險管理

• 臨床實操案例解析

四、體內CART療法的非臨床評價策略

• 體內CART療法研究進展概述

• 體內CART療法非臨床研究關注要點

• 案例分析

• 總結和展望

五、LNP-mRNA載體遞送平臺體內CAR-T研發進展

• LNP-mRNA遞送技術優勢與核心機理

• LNP-mRNA遞送代表企業與管線

• LNP-mRNA遞送靶向性優化策略

• LNP-mRNA遞送研發挑戰應對與未來發展方向

六、慢病毒載體遞送平臺體內CAR-T研發進展

• 慢病毒遞送技術優勢與核心機理

• 慢病毒遞送代表企業與管線

• 慢病毒遞送精準靶向與安全性提升

• 慢病毒遞送研發挑戰應對與未來發展方向

七、其他載體遞送平臺體內CAR-T研發進展

• In Vivo細胞治療的其他載體遞送平臺研發進展

• In Vivo CAR-T療法治療難治性復發型腫瘤等疾病：From tLNP to tPNP

八、體內CAR-T關鍵工藝設計與生產實踐

• 從“細胞產品”到“注射藥品”的CMC范式轉變

• 載體規模化生產工藝核心要點

• “現貨型”產品的處方與灌裝工藝

• 供應鏈與“現貨型”產品管理

九、In Vivo CAR-T質量控制策略

• 質量研究策略

• 分析方法開發與驗證

• 非臨床研究與法規考量

十、In Vivo CAR-T等先進治療藥品檢驗標準構建與監管審評考量思路

• 全球注冊策略與溝通

• 質量控制與檢驗標準構建

• In Vivo CAR-T等先進治療藥品監管審評考量思路

致產業鏈上下游每一位關鍵決策者與核心實踐者

如果您是：

• 未來6-12個月有計劃開發In Vivo CAR-T項目的企業及科研機構研發、質量、臨床相關人員及企業負責人

• In Vivo CAR-T相關遞送技術公司（LNP-mRNA遞送、慢病毒遞送、AAV遞送等）、病毒質粒技術公司、CRO公司、CDMO公司、第三方檢測公司、儀器與裝備企業、耗材與原料企業等

• 正在開展或有計劃開展In Vivo CAR-T臨床試驗的單位（項目方、醫院方、臨床CRO、檢測機構、安評毒理公司、CMC研究服務公司）

• 政府單位、大學與研究所、醫院、產業園區、投資機構等

我們誠邀您參與本次培訓，與行業專家一同直擊 In Vivo CAR-T 從研發到商業化的全流程關鍵點。

精品講師團

梅恒

華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院血液科主任

梅恒博士，二級教授、主任醫師、國家杰青，現任華中科技大學附屬協和醫院血液科主任、干細胞中心主任，湖北省腫瘤疾病細胞治療臨床醫學中心主任，中華血液學會全國委員兼秘書長，中國研究型醫院細胞研究和治療專委會副主委，中國臨床腫瘤學會白血病專委會副主委，《British Journal of Haematology》副主編，主持國家自然科學基金重點項目、原創項目、科技部重點研發等10余項，發表第一及通訊SCI 論文70余篇，授權發明專利16項，主編《CAR-T治療經典病例集》、主譯《EBMT/EHA CAR-T治療手冊》，獲中華醫學會青年科技獎、國家科技進步二等獎1項，省部級科技進步一等獎2項。

張丹

昆翎醫藥聯合創始人兼首席戰略官

譜新生物聯合創始人兼聯席董事長

俄羅斯工程院外籍院士，現任昆翎醫藥聯合創始人兼首席戰略官、譜新生物聯合創始人及聯席董事長、興灣生物首席科學家。曾任專家聯誼會秘書長，并長期擔任北京、上海、杭州及深圳等地政府的生物醫藥顧問。張博士在北京協和醫科大學、清華大學等學術機構擔任客座教授或顧問，在國內外生物醫藥創新和產業發展中具有重要影響力。他是中國醫藥創新促進會理事，歷任多個專業委員會核心職務，并曾任美中生物醫藥科技協會（CBA）會長。作為方恩醫藥（昆翎醫藥前身）創始人，他在國際新藥研發、臨床試驗、藥物監管和產業生態構建方面成果卓著，推動中國創新藥從“me-too”向“me-better”發展。他的研究重點包括腫瘤免疫治療、靶向藥物開發及全球注冊，并積極推動中國藥審體系與國際標準接軌，為中國醫藥創新和國際化作出突出貢獻。

姜紅

原湖北省藥品監督檢驗研究院院長，專業技術二級

原湖北省藥品監督檢驗研究院院長，專業技術二級；

國家藥典委員會委員；

享受國務院特殊津貼專家；

中國藥學發展獎檢驗檢測技術獎獲得者；

長期從事抗生素藥品、生物制品質量研究。承擔和參與多項國家、省部級科研項目；完成多項國際藥典、國家藥典品種制修定。

饒春明

中國食品藥品檢定研究院重組藥物室原主任、資深專家

1983年畢業于廈門大學并分配至中國藥品生物制品檢定所工作，1993年起歷任中檢所生化室副主任、主任，重組技術產品室主任，中檢院生檢所重組藥物室主任,二級研究員；2021年2月任中國生化制藥工業協會副秘書長；2023年2月任北京昭衍藥物檢定研究有限公司首席科學家。兼任第8～11屆國家藥典委員，第11屆藥典執行委員、生物制品通則專業委員會主任委員等

楊寒朔

臻愈生物創始人，四川大學華西醫院教授

楊寒朔，博士，四川大學華西醫院研究員，生物治療全國重點實驗室PI，成都臻愈生物科技有限公司創始人及首席科學家。從事腫瘤發生機制及生物治療研究工作20余年，主持國家863計劃、重點研發計劃、新藥創制重大專項、自然科學基金等。發表研究論文60余篇，申請或獲得國際國內發明專利50余項（含PCT專利）。

董文吉

中吉智藥創始人、董事長

董文吉博士，中吉智藥創始人、董事長。2018年創立中吉智藥，開展基因治療產業化工作。統籌規劃并建設運營了GMP中試車間；領導了公司在遺傳性貧血基因治療藥物開發方面的整體布局和發展節奏，主導建立了深厚的臨床合作伙伴關系網絡，順利推進了藥物臨床試驗；帶領公司研發團隊積極開發新技術，致力于提升現有基因治療藥物的藥效和靶向遞送效率，積極推動下一代藥物開發進展。

董博士擁有中國協和醫科大學生物化學與分子生物學博士學位。曾在美國紐約血液中心進行博士后研究，在珠蛋白基因表達調控、地中海貧血基因治療、紅細胞生理學以及腫瘤生物學方面有深厚的學術積累。

陳爭菊

北京百替生物 CEO

北京百替生物 CEO、普略醫學轉化研究院納米載體核酸藥物研發方向研究員，北京大學醫學部博士、北京大學博士后，中博聯特聘專家。深耕納米載體與核酸藥物領域多年，擁有教育部重點實驗室、國家重點實驗室科研經歷，以扎實學術功底在高水平期刊發表10余篇學術成果；帶領團隊開展大量核酸藥物研發與轉化工作，主導開發 10 余項相關技術發明專利，同時具備豐富的國家級重大項目、國家自然基金立項與結項經驗，牽頭推進公司多項國家級核酸藥物研發項目；此外，還擔任多個醫學專家團隊長期合作顧問，憑借“學術+產業+資源”三重優勢，持續推動公司核酸藥物研發創新與臨床轉化落地。

王立軍

行誠生物CEO

在生物醫藥行業擁有20多年的綜合經驗，近17年專注于基因療法、病毒載體工藝開發及其cGMP生產，是AAV生產工藝開發的創新領導者，專長于大規模細胞培養、病毒載體純化、熟悉分析方法，具有廣泛的AAV、慢病毒、腺病毒和溶瘤性單純皰疹病毒的GMP生產經驗，熟悉CMC規范，參與設計多個cGMP生產車間，領導并成功交付多個病毒臨床批次，豐富的團隊管理經驗。曾任職于：AGTC、Brammer Bio、Encoded Therapeutics。

湯納平

上海益諾思生物技術股份有限公司副總裁

博士，研究員，博士生導師，現任上海益諾思生物技術股份有限公司副總裁，兼任中國毒理學會生物技術藥物毒理與安全性評價專委會常務委員、中國藥理學會安全藥理專業委員會常務委員、上海市毒理學會理事、上海市科技專家庫研究開發類專家、上海市浦東新區生物醫藥工程系列高級職稱評審專家及多個國際SCI期刊的審稿專家等。曾獲教育部自然科學獎二等獎、上海市科技進步獎二等獎、上海浦東新區科技進步獎一等獎、上海藥學科技獎二等獎、中國藥學會科學技術獎二等獎、中國醫藥集團科技成果獎三等獎、上海市“青年科技啟明星”、“青年崗位能手”、“青年五四獎章”和“五一勞動獎章”、上海市浦東新區“明珠計劃工程師”等榮譽。

長期從事新藥非臨床評價研究工作，作為項目負責人完成200+創新藥物的非臨床評價研究，涉及創新藥物包括雙抗或多特異抗體、ADC（包括非腫瘤ADC、雙抗ADC、雙分子ADC等）/PDC/RDC、基因和細胞治療產品（AAV載體類以及基因編輯產品等）、核酸類產品包括mRNA、siRNA、miRNA，PROTAC、分子膠等新型小分子產品等。累計主持或參與國家和省部級政府項目10余項；累計申請專利21項，其中發明專利20項，已授權發明專利9項；發表學術論文70余篇，其中以第一作者或通訊作者發表SCI論文26篇；參編著作4篇。

注：排名不分先后

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