產業新聞 | FDA今日批準突破性小分子藥物上市

Cytokinetics今日宣布，美國FDA已批準Myqorzo（aficamten）上市，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。值得一提的是，這款藥物在今年年初曾被行業媒體Evaluate列為有望在2025年獲批的潛在重磅療法。

本次批準基于關鍵性3期臨床試驗SEQUOIA-HCM的積極結果。該研究已發表于《新英格蘭醫學雜志》，顯示Myqorzo在改善癥狀、運動能力、血流動力學及生物標志物終點方面均具有穩健的療效、安全性和臨床意義明確的獲益。SEQUOIA-HCM結果顯示，與安慰劑相比，Myqorzo治療24周顯著改善了患者的運動能力：在接受Myqorzo治療的患者中，通過心肺運動試驗（CPET）測得的峰值攝氧量（pVO2）較基線增加1.8 mL/kg/min，而安慰劑組為0.0 mL/kg/min（最小二乘均值差異為1.74 mL/kg/min，95% CI：1.04–2.44；p=0.000002）。Myqorzo的治療效果在所有預設亞組中均保持一致，包括不同年齡、性別、患者基線特征，以及是否接受背景β受體阻滯劑治療的患者。

Myqorzo耐受性良好，未出現因左心室射血分數（LVEF）降低導致的心力衰竭加重或治療中斷。治療期間出現的嚴重不良事件發生率在Myqorzo組為5.6%，安慰劑組為9.3%。超聲心動圖評估顯示，Myqorzo組有5例患者（3.5%）的LVEF＜50%，而安慰劑組為1例（0.7%）。高血壓（8%對比2%）是唯一在超過5%患者中發生且在Myqorzo組中更為常見的不良反應。

Myqorzo是一種選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。它通過直接抑制產力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。在臨床前模型中，Myqorzo通過結合心肌肌球蛋白上一個獨特的選擇性變構位點來降低心肌收縮力。Myqorzo曾獲得美國FDA和中國國家藥品監督管理局（NMPA）授予的突破性療法認定，用于治療有癥狀的oHCM。

參考資料：

[1] Cytokinetics Announces FDA Approval of MYQORZO? (aficamten) for the Treatment of Adults with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy to Improve Functional Capacity and Symptoms. Retrieved December 19, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/19/3208724/35409/en/Cytokinetics-Announces-FDA-Approval-of-MYQORZO-aficamten-for-the-Treatment-of-Adults-with-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-to-Improve-Functional-Capacity-and-Sym.html

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