又一家Biotech沖刺港股

近日，專注于腺相關病毒（AAV）載體基因療法的芳拓生物正式向港交所主板遞交A1上市申請文件，成為港股市場首個AAV基因治療上市申請公司，由UBS和國泰海通擔任聯系保薦人。

01

管線差異化布局

芳拓生物成立于2019年，是一家具有國際化布局的臨床階段基因治療公司，已構建包含8款自主研發候選藥物的產品矩陣，主要聚焦于存在巨大未滿足臨床需求的眼科及心血管疾病領域。其中2款核心產品（FT-002、FT-003）和1款關鍵產品（FT-001）已進入臨床階段，其余5款處于臨床前及早期研發階段。

圖片來源：芳拓生物招股書

FT-002用于治療X連鎖視網膜色素變性（XLRP），是中國唯一進入臨床階段的同類療法。XLRP是最常見且最嚴重的遺傳性視網膜疾病之一，目前全球尚無獲批的針對性療法，存在巨大的未滿足臨床需求。FT-002 2024年先后獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定與快速通道資格認定。目前，FT-002正在中國開展II期臨床試驗，并已獲FDA批準在美國推進II期臨床。

FT-003用于治療新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）及糖尿病黃斑水腫（DME），是全球唯一進入DME II期臨床試驗的玻璃體內注射基因療法。

從患者群體規模來看，這一賽道的市場潛力極為可觀。2024年數據顯示，中國約有410萬名nAMD患者及760萬名DME患者，美國有160萬名nAMD患者及200萬名DME患者，龐大的患者基數構成了堅實的市場需求基礎。

當前標準治療方案，主要依賴抗VEGF藥物的頻繁玻璃體內注射，通常需要每4至8周注射一次，這類治療方案給患者造成身心負擔，且長期依從性差。從經濟成本來看，抗VEGF療法的累計治療成本在美國最高可達30.4萬美元，在中國最高約為40.3萬元人民幣，治療成本高昂。更值得關注的是，頻繁的玻璃體內注射還會增加眼部纖維化、視網膜瘢痕及地圖狀萎縮等并發癥的發生風險，進一步損害患者的長期視覺預后。

FT-003具備將治療負擔簡化為門診單次注射的潛力。FT-003通過工程化AAV2變體衣殼，可高效、廣泛地轉導多種視網膜細胞，實現aflibercept在眼內的穩健及持續表達，進而從根源上抑制病理性新生血管形成、降低血管通透性、防止眼部血管滲漏。目前FT-003已在中美兩地啟動針對nAMD和DME的II期試驗，早期數據顯示出良好的療效與安全性信號。

FT-001用于治療RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜疾病（IRD）。2017年，美國FDA批準Luxturna作為該疾病的治療方案，首次從臨床層面驗證了RPE65基因療法的療效。Luxturna當前定價高達約85萬美元，且尚未在中國獲批上市，意味著巨大的未滿足需求依然存在。FT-001已于2025年6月獲得中國CDE授予的突破性治療藥物認定。目前已在中國完成I/II期臨床試驗，III期臨床試驗方案也于2025年9月獲得CDE批準。

從基因治療藥物的靶向治療領域來看，眼科疾病是美國及中國臨床開發階段基因治療藥物中最主要的靶向領域。藥智數據顯示，中美目前各有超30項眼科疾病基因治療藥物處于臨床開發階段。

部分眼科疾病藥品進展

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

除眼科外，芳拓生物的研發觸角已延伸至心血管這一患者基數龐大的治療領域。心血管疾病是全球人類的首要死因，傳統藥物主要側重于減輕癥狀，而非解決疾病的根本病因。基因療法則提供了一種從源頭上糾正或改變疾病病理生理機制的治療路徑。

芳拓生物的管線中包含兩款心血管基因治療候選藥物，分別用于治療由MYBPC3基因突變引起的肥厚型心肌病（HCM），以及由PKP2基因突變引起的致心律失常性右室心肌病（ARVC）。其中，FT-017是中國首個進入臨床試驗階段的針對MYBPC3突變相關HCM的AAV基因療法。

公司的研發與生產實力依托于兩大自主平臺，其中EXACTE?研發平臺是一個整合了從載體設計與工程化，到候選藥物篩選及臨床前驗證的全鏈條先進技術與方法。AAVANCE?生產平臺，基于Sf9昆蟲細胞表達系統，空殼率低于1%。

02

財務表現

作為一家尚未有產品上市銷售的臨床階段公司，芳拓生物的財務狀況呈現典型Biotech特征，持續虧損、現金儲備緊張。

招股書顯示，公司稅前虧損從2023年的約3586萬美元收窄至2024年的約2646萬美元，2025年前九個月進一步虧損約1331萬美元。虧損規模的持續收窄，一定程度上反映出公司成本控制與資源優化的成效。

從研發投入來看，公司近年呈現收縮態勢：2023年研發開支為2760萬美元，2024年降至2060萬美元，2025年前九個月進一步收縮至1100萬美元。

收入端方面，由于尚未有產品實現商業化銷售，芳拓生物的收入完全依賴政府補助及其他收益。2023年政府補助及其他收益為90.4萬美元，2024年降至61.7萬美元，2025年前九個月進一步降至45.1萬美元。

截至2025年9月30日，公司現金及現金等價物僅余968.4萬美元，較2023年的1350萬美元大幅減少。2025年前九個月，公司經營活動現金凈流出1040萬美元。根據招股書測算，按當前的現金消耗率計算，現有資金僅能維持公司約17個月的運營。這也表明，此次赴港上市的核心驅動力在于為后續關鍵臨床研究提供“彈藥”，緩解巨大的資金壓力，確保研發進程不斷檔。

圖片來源：芳拓生物招股書

03

前景如何?

全球基因治療市場正處于高速增長期。2024年市場規模已達到28億美元，2020年至2024年的復合年增長率高達312.9%。預計到2035年將突破320億美元。

中國基因治療市場同樣蓄勢待發，即將進入快速增長的黃金期。預計將從2025年至2035年以53.4%的復合年增長率快速增長，于2035年達到人民幣116億元的市場規模。2025年12月，國家醫療保障局發布《商業健康保險創新藥品目錄》，涵蓋19種具有顯著臨床效益但未被公共醫療保險覆蓋的創新型藥物，其中包括若干基因治療藥物。預計將進一步帶動基因治療市場的增長。

在眾多基因治療技術路徑中，AAV基因治療憑借獨特優勢成為最具前景的方向之一，尤其在罕見遺傳病治療方面展現出巨大潛力。目前，全球已有多個AAV基因治療產品獲批上市，涵蓋脊髓性肌萎縮癥（SMA）和遺傳性視網膜疾病等領域。

近年來，大型制藥企業通過并購或授權合作方式大舉進軍AAV基因治療領域。例如，2025年10月，禮來以2.62億美元收購Adverum Biotechnologies公司，獲得后者處于III期臨床試驗的AAV基因治療候選藥物Ixo-vec（靶向nAMD）。同年11月，禮來又以7500萬美元預付款+4.75億美元里程碑付款的方式，獲得MeiraGTx Holdings公司AAV-AIPL1的全球獨家權利。2025年10月，大冢制藥以4.71億美元獲得4D Molecular Therapeutics公司4D-150（靶向nAMD和DME）在亞太地區的獨家權利。

盡管AAV基因治療憑借突破性的治療潛力締造了行業熱度，但其發展并非坦途。

伴隨臨床研究的深入與商業化進程的推進，AAV載體固有的肝毒性風險、免疫排斥反應等安全性問題持續暴露，加之天價定價等商業化難題，行業發展的隱憂也逐漸顯現。強生、武田等制藥巨頭已紛紛選擇剝離AAV基因治療資產，引發了行業的思考。

輝瑞的血友病B基因療法Beqvez便是典型例證，這款基因療法藥物于2024年獲美國FDA批準用于治療乙型血友病，每劑標價高達350萬美元，在上市近一年后，竟未能吸引到任何一位患者接受商業化治療，最終被迫撤市。

強生旗下針對X連鎖視網膜色素變性的基因療法bota-vec，也在III期臨床中未能達到主要終點，至此，這款曾以4.15億美元交易總價獲得的基因療法宣布終止。

今年9月，渤健宣布已終止使用AAV載體的基因治療項目，將把資源投向最有可能取得更佳治療效果的治療模式。

大多數獲批療法針對的是影響小部分患者群體的超罕見疾病，因此需要通過高昂定價來收回前期巨額投資。然而，醫療系統及支付方在承擔此類高昂成本時面臨顯著困難，導致相關報銷政策零散且覆蓋范圍有限，極大地限制了患者對這類創新療法的實際可及性。

04

結語

作為有望從根本上改變疾病治療范式的革命性技術，基因療法的長期發展潛力已成為行業共識。目前，腺相關病毒（AAV）仍是基因治療領域應用的主流載體，針對其遞送效率、靶向性及安全性的升級改造研究始終在持續推進。芳拓生物憑借差異化的產品管線布局，以及背后的豪華股東陣容，充分印證了資本市場對AAV基因治療賽道長期價值的認可。

參考資料：
1、芳拓生物招股書
2、藥智數據-全球藥物分析系統

聲明：本內容僅用作醫藥行業信息傳播，為作者獨立觀點，不代表藥智網立場。如需轉載，請務必注明文章作者和來源。