2026 年，有望在國(guó)內(nèi)獲批的 20 款重磅新藥

2026 年已經(jīng)來臨。根據(jù)既往申報(bào)情況推測(cè)，新的一年里，預(yù)計(jì)有 94 款新藥（不含改良新、類似藥、疫苗，統(tǒng)計(jì)截至 2026/1/3）將在國(guó)內(nèi)首次獲批上市，涵蓋腫瘤和非腫瘤領(lǐng)域的眾多適應(yīng)癥。本文將分享其中 20 款被納入優(yōu)先審評(píng)的重磅新藥信息，僅供參閱。

華輝安健：立貝韋塔單抗

適應(yīng)癥：丁型病毒性肝炎

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q1（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2024 年 12 月，華輝安健的立貝韋塔單抗上市申請(qǐng)獲得 CDE 受理，適應(yīng)癥為慢性丁型肝炎病毒感染。

立貝韋塔單抗是全球首個(gè)靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前 S1（PreS1）區(qū)的中和抗體，也是首個(gè)在中國(guó)遞交上市申請(qǐng)的丁肝治療藥物。

在治療慢性丁型肝炎病毒感染的關(guān)鍵注冊(cè)臨床 IIb 期研究（HH003-204）中，顯示立貝韋塔單抗治療慢性HDV感染者在復(fù)合終點(diǎn)應(yīng)答率、病毒學(xué)抑制、ALT復(fù)常及肝臟硬度改善方面均顯示出優(yōu)于對(duì)照組的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著且具有臨床意義的療效；立貝韋塔單抗兩個(gè)治療組在48周治療期內(nèi)均表現(xiàn)出良好的耐受性和優(yōu)異的安全性。

• 治療期24周時(shí)，立貝韋塔單抗兩個(gè)劑量組的復(fù)合應(yīng)答率均顯著高于對(duì)照組；20 mg/kg組和10 mg/kg組分別有35.0%（14/40）和32.4%（11/34）的受試者達(dá)到該主要終點(diǎn)，而對(duì)照組僅為5.0%（1/20）。

• 治療48周時(shí)，立貝韋塔單抗兩個(gè)劑量組的復(fù)合應(yīng)答率進(jìn)一步增加，20 mg/kg組和10 mg/kg組的復(fù)合應(yīng)答率分別提升至42.5%和44.1%，而對(duì)照組仍維持在5.0%。

GSK：瑪貝蘭妥單抗

適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q1（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2024 年 12 月 ，GSK 的瑪貝蘭妥單抗上市申請(qǐng)獲得 CDE 受理，適應(yīng)癥為與硼替佐米和地塞米松聯(lián)合用于治療既往接受過至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。

瑪貝蘭妥單抗是 GSK 開發(fā)的一款 BCMA ADC。DREAMM-7 將瑪貝蘭妥單抗聯(lián)合硼替佐米+地塞米松（BVd），與達(dá)雷木單抗（抗 CD38 單抗）聯(lián)合硼替佐米+地塞米松（DVd）頭對(duì)頭比較，用于至少接受過 1 項(xiàng)一線治療后復(fù)發(fā)的，或難治性的多發(fā)性骨髓瘤患者。

試驗(yàn)入組了 494 名患者，試驗(yàn)組每 3 周瑪貝蘭妥單抗劑量為 2.5 mg/kg（靜脈給藥），主要終點(diǎn)是 PFS。

DREAMM-7 達(dá)到了主要終點(diǎn)，BVd 方案顯著延長(zhǎng)了 PFS。中期分析顯示，BVd 組中位 PFS 達(dá) 36.6 個(gè)月，相比對(duì)照組提升近 3 倍，且疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低約 60%，ORR 和深度緩解率也優(yōu)于對(duì)照。

2025 年 10 月，瑪貝蘭妥單抗重新獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為瑪貝蘭妥單抗+硼替佐米+地塞米松用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者，這也是全球首個(gè)獲批上市的 BCMA ADC。

賽諾菲：普樂司蘭鈉

適應(yīng)癥：家族性高乳糜微粒血癥

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q1（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 1 月 27 日，CDE 受理普樂司蘭鈉的上市申請(qǐng)，用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。FDA 已批準(zhǔn)普樂司蘭鈉上市。

普樂司蘭鈉是 Arrowhead 公司開發(fā)的一種 RNA 干擾療法，每三個(gè)月進(jìn)行一次皮下注射，作為飲食療法的輔助手段用于降低 FCS 成人患者的甘油三酯水平。該藥的中國(guó)區(qū)權(quán)益起初歸 Arrowhead 的子公司維亞臻擁有。2025 年 8 月，賽諾菲與維亞臻簽署協(xié)議，獲得了普樂司蘭鈉在大中華區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。

普樂司蘭鈉的III 期臨床試驗(yàn) PALISADE 是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的 III 期試驗(yàn)，共納入 75 例來自全球 18 個(gè)國(guó)家的研究中心的受試者，分別接受每三個(gè)月一次皮下注射 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）普樂司蘭鈉或安慰劑（25 例）治療，持續(xù) 12 個(gè)月。

PALISADE 研究的主要終點(diǎn)為第 10 個(gè)月時(shí)經(jīng)安慰劑校正后的中位甘油三酯水平變化。結(jié)果顯示，25 mg 和 50 mg 劑量組患者的中位甘油三酯水平分別顯著降低 80% 和 78%，最大降幅可達(dá) 98%。至第 12 個(gè)月時(shí)，兩組中位甘油三酯降幅仍分別維持在 78% 和 73%，最大降幅達(dá) 99%。相比之下，安慰劑組在第 10 個(gè)月和第 12 個(gè)月的中位甘油三酯僅分別下降 17% 和 7%。此外，在第 10 個(gè)月時(shí)，25 mg 與 50 mg 劑量組患者的載脂蛋白 C-III（APOC3）水平平均降幅分別為 88% 和 94%。

百濟(jì)神州：索托克拉

適應(yīng)癥：慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q1（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 4 月，百濟(jì)神州新一代 BCL2 抑制劑索托克拉片的上市申請(qǐng)獲得 CDE 受理，適應(yīng)癥為既往接受過治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

2025 年 5 月，索托克拉的第 2 項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)也獲得 CDE 受理并被納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于治療既往接受過抗 CD20 治療和 BTKi 治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

在一項(xiàng)近期公布的口頭報(bào)告中，索托克拉的總緩解率（ORR）達(dá)52.4%，基于此數(shù)據(jù)，索托克拉有望成為美國(guó)首款獲批用于治療R/R MCL的BCL2抑制劑。

在高危疾病亞型患者群體中，包括伴有MCL重要預(yù)后標(biāo)志物

TP53

天廣實(shí)：MIL62

適應(yīng)癥：視神經(jīng)脊髓炎

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q1（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 5 月，天廣實(shí)的 MIL62 注射液上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）。MIL62有望成為首個(gè)獲批治療 NMOSD 的國(guó)產(chǎn)藥物。

MIL62 是天廣實(shí)自主研發(fā)的一種第三代抗 CD20 重組人源化單抗。臨床III期研究成果顯示，MIL62單藥治療組和安慰劑組的受試者中位隨訪時(shí)間分別為26.29周和22.14周，獨(dú)立的臨床終點(diǎn)委員會(huì)裁定的首次復(fù)發(fā)事件共計(jì)23例。

主要終點(diǎn)方面，MIL62組發(fā)生疾病復(fù)發(fā)的比例顯著低于安慰劑組，分別為4.4% vs 45.7%（HR=0.069, P<0.001），該研究數(shù)據(jù)證明MIL62單藥治療有效降低了93.1%的疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，具有顯著性的治療結(jié)果。同時(shí)，MIL62組尚未達(dá)到疾病復(fù)發(fā)中位時(shí)間，而安慰劑組的疾病復(fù)發(fā)中位時(shí)間僅為21周，體現(xiàn)了MIL62單藥治療對(duì)預(yù)防疾病復(fù)發(fā)的強(qiáng)效作用。

次要終點(diǎn)方面，MIL62單藥治療顯著降低了患者的年復(fù)發(fā)率和年化復(fù)發(fā)住院率（均為9.2% vs 118%, RR=0.078, P<0.001）與核磁影像（MRI）累積活動(dòng)病灶的年化發(fā)生率（4.8% vs 145.1%, RR=0.033, P<0.001），表明MIL62在控制“臨床復(fù)發(fā)”與“影像學(xué)疾病活動(dòng)”兩大方面均具有顯著優(yōu)勢(shì)。同時(shí)，MIL62單藥治療患者的神經(jīng)功能損傷量化評(píng)分與生活質(zhì)量評(píng)價(jià)均呈現(xiàn)顯著的穩(wěn)定或改善趨勢(shì)。

麓鵬制藥：洛布替尼

適應(yīng)癥：套細(xì)胞淋巴瘤

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q1（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 5 月 28 日，麓鵬制藥的洛布替尼片上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療既往接受過 BTK 抑制劑治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤患者。

洛布替尼是一款第四代共價(jià)兼非共價(jià) BTK 抑制劑，可以克服多種由 BTK 突變導(dǎo)致的對(duì)第一、二、三代 BTK 抑制劑的耐藥性問題。

2024 年 8 月，翰森與麓鵬制藥達(dá)成戰(zhàn)略合作，獲得了洛布替尼所有非腫瘤適應(yīng)癥在中國(guó)的研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)及商業(yè)化的權(quán)益。在非腫瘤適應(yīng)癥方面，洛布替尼正在開展針對(duì)慢性自發(fā)性蕁麻疹、多發(fā)性硬化、視神經(jīng)脊髓炎等的臨床研究。

永泰生物：愛可侖賽

適應(yīng)癥：肝細(xì)胞癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q2

2025 年 3 月 31 日，永泰生物的愛可侖賽注射液上市申請(qǐng)獲得受理，用于原發(fā)性肝細(xì)胞癌根治術(shù)后高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的部分人群術(shù)后預(yù)防復(fù)發(fā)治療。該藥是國(guó)內(nèi)首款報(bào)產(chǎn)的實(shí)體瘤細(xì)胞療法。

愛可侖賽注射液屬于個(gè)性化自體細(xì)胞治療產(chǎn)品，主要活性成分為 CD3+CD8+殺傷性 T 細(xì)胞，同時(shí)也包含 NK 細(xì)胞、輔助 T 細(xì)胞等免疫細(xì)胞亞群，具有廣譜抗腫瘤特性。與 CAR-T 類等基因改造療法不同，愛可侖賽注射液是非基因修飾產(chǎn)品，安全性更高。

華海藥業(yè)：瑞西奇拜單抗

適應(yīng)癥：泛發(fā)性膿皰型銀屑病

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q2

2025 年 10 月 1 日，華海藥業(yè)的瑞西奇拜單抗注射液上市申請(qǐng)獲得 CDE 受理，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP），該申請(qǐng)已被納入優(yōu)先審評(píng)。這也是首個(gè)報(bào)上市的國(guó)產(chǎn) IL-36R 單抗。

瑞西奇拜單抗（HB0034）是一款創(chuàng)新抗 IL-36R 抗體。 2025 年 3 月，HB0034 用于治療 GPP 急性發(fā)作的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)達(dá)到主要療效終點(diǎn)和所有次要療效終點(diǎn)。與安慰劑相比，HB0034 單次靜脈給藥后的第 1 周 ，GPP 發(fā)作患者的皮膚膿皰得到明顯清除，達(dá)到方案預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn)，同時(shí)具有良好的安全性。

2025 年 3 月， HB0034 用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病急性發(fā)作的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)達(dá)到主要療效終點(diǎn)和所有次要療效終點(diǎn)。 根據(jù)研究分析結(jié)果顯示，相比于安慰劑， HB0034 單次靜脈給藥后的第 1 周 GPP 發(fā)作患者的皮膚膿皰得到明顯清除，達(dá)到方案預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn) ；安全性方面表現(xiàn)良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。

拜耳：BAY 2927088

適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q2（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 7 月 23 日，拜耳的 BAY 2927088 片上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療攜帶 HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過一種全身性治療的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

BAY 2927088 （Sevabertinib）是一種口服可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI），2025 年 11 月已在美國(guó)獲批上市，用于 HER2 突變非麟狀 NSCLC 的二線治療。

在 2024 年 WCLC 大會(huì)上，拜耳公布了 I/II 期 SOHO-01 研究擴(kuò)展部分的積極結(jié)果。該研究評(píng)估了 BAY 2927088 作為攜帶 HER2 激活突變的晚期 NSCLC 患者二線療法的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示：

• 入選的 44 名患者中有 43 名可評(píng)估療效，確認(rèn)的客觀緩解率 (ORR) 為 72.1%(n=31；95% CI 56.3, 84.7)，包括 1 名完全緩解 (2.3%)。

• 中位緩解持續(xù)時(shí)間 (DOR) 為 8.7 個(gè)月(95% CI 4.5-NE) ，中位無進(jìn)展生存期 (PFS) 為 7.5 個(gè)月(95% CI 4.4-12.2)。

• 在最常見的 HER2 YVMA 插入突變患者中，ORR 為 90.0%，DoR 為 9.7 個(gè)月，PFS 為 9.9 個(gè)月。

• BAY 2927088 的安全性是可控的。

科濟(jì)藥業(yè)：舒瑞基奧侖賽

適應(yīng)癥：胃癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q2（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 6 月 26 日，科濟(jì)藥業(yè)舒瑞基奧侖賽注射液的上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療 Claudin18.2 表達(dá)陽(yáng)性、至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結(jié)合部腺癌患者。

舒瑞基奧侖賽（CT041）是科濟(jì)藥業(yè)開發(fā)的一種靶向 Claudin18.2（CLDN18.2）的自體 CAR-T 細(xì)胞療法，是全球首款報(bào)上市的實(shí)體瘤 CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品。

5月23日，科濟(jì)藥業(yè) 在 ASCO網(wǎng)站公布了舒瑞基奧侖賽針對(duì)Claudin18.2表達(dá)陽(yáng)性、至少二線治療失敗晚期GC/GEJ患者的確證性II期臨床試驗(yàn)結(jié)果 的 摘要：對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)治療（包括阿帕替尼、紫杉醇、多西他賽、伊立替康或納武利尤單抗）可顯著改善PFS，并展現(xiàn)出有臨床意義的OS獲益，同時(shí)具有可控的安全性特征。上述結(jié)果支持舒瑞基奧侖賽成為晚期GC/GEJ患者新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。值得注意的是，這是全球范圍內(nèi)實(shí)體瘤CAR-T領(lǐng)域首個(gè)開展的確證性隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。

威凱爾醫(yī)藥：安瑞替尼

適應(yīng)癥：實(shí)體瘤

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q2（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 7 月 4 日，威凱爾醫(yī)藥的安瑞替尼膠囊上市申請(qǐng)獲得 CDE 受理，擬用于治療符合下列條件的成人和 12 歲及以上青少年實(shí)體瘤患者：攜帶 NTRK 融合基因；患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者。

安瑞替尼是小分子靶向抗腫瘤創(chuàng)新藥，屬于新一代 TRK 抑制劑，有潛力解決第一代代同靶點(diǎn)藥物發(fā)生的繼發(fā)性耐藥問題。安瑞替尼膠囊在 I/II 期臨床研究中展現(xiàn)出色療效與良好安全性，其 I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已在 2024 年 ASCO 大會(huì)上進(jìn)行公布。現(xiàn)有數(shù)據(jù)充分驗(yàn)證該藥物不僅對(duì)初治患者效果顯著，對(duì)耐藥患者和難治性腦轉(zhuǎn)移患者同樣具有突出優(yōu)勢(shì)。

石藥集團(tuán)/康寧杰瑞：安尼妥單抗

適應(yīng)癥：胃癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q3（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 9 月 12 日，石藥集團(tuán)和康寧杰瑞合作開發(fā)的安尼妥單抗上市申請(qǐng)獲得受理，適應(yīng)癥為聯(lián)合化療用于至少接受過一種系統(tǒng)性治療失敗的HER2 陽(yáng)性局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的胃/胃食管結(jié)合部腺癌。這也是首個(gè)報(bào)上市的國(guó)產(chǎn) HER2 雙抗。

安尼妥單抗（KN026）是康寧杰瑞自主研發(fā)的一種 HER2 雙抗。2021 年 8 月，石藥集團(tuán)附屬公司津曼特生物與康寧杰瑞達(dá)成一項(xiàng) 10 億元的獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，獲得 KN026 在中國(guó)內(nèi)地在乳腺癌、胃癌適應(yīng)癥上的排他性開發(fā)與獨(dú)占性商業(yè)化許可權(quán)。

III 期臨床研究析結(jié)果顯示，與目前的標(biāo)準(zhǔn)治療相比， KN026 聯(lián)合化療可顯著提高臨床療效，延長(zhǎng)無進(jìn)展生存期和總生存期 ，且在安全性方面無新發(fā)安全性風(fēng)險(xiǎn)，心臟毒性發(fā)生率低，免疫原性低。

第一三共：吡昔替尼

適應(yīng)癥：腱鞘巨細(xì)胞瘤

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q3（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 1 月 15 日，第一三共吡昔替尼的上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療伴有重度病變或功能受限且無法通過手術(shù)改善的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。

吡昔替尼是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，能夠抑制集落刺激因子 1 受體 （CSF1R），CSF1R 配體的過表達(dá)促進(jìn)滑膜中細(xì)胞的增殖和積累。

名為ENLIVEN的多中心國(guó)際性3期臨床試驗(yàn)表明，39%接受pexidartinib治療的患者在經(jīng)過25周治療之后獲得緩解，安慰劑組這一數(shù)值為0%。患者的部分緩解率為23%，完全緩解率為15%。在獲得緩解的23名患者中，在隨訪時(shí)間至少6個(gè)月時(shí)，22名患者的緩解得到維持。在13名隨訪時(shí)間至少12個(gè)月的患者中，所有患者的緩解持續(xù)時(shí)間達(dá)到12個(gè)月以上。

2019 年 8 月，吡昔替尼已獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，是全球首個(gè)獲批治療 TGCT 的藥物。

愛科百發(fā)：AK0901

適應(yīng)癥：多動(dòng)癥

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q3（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 6 月 14 日，愛科百發(fā)遞交的絲右哌甲酯右哌甲酯復(fù)方膠囊（研發(fā)代號(hào)：AK0901）上市申請(qǐng)獲得 CDE 受理，用于治療6 歲及 6 歲以上注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD，多動(dòng)癥）。2021 年 3 月，該藥已在美國(guó)獲批上市。

2021 年 12 月，愛科百發(fā)與 Commave Therapeutics 達(dá)成一項(xiàng)總金額為 1.055 億美元的授權(quán)合作，獲得了 AK0901 在大中華區(qū)的家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利。

2025 年 3 月，愛科百發(fā)宣布 AK0901 在國(guó)內(nèi)的 Ⅲ 期臨床研究已順利完成。Ⅲ 期研究結(jié)果顯示，AK0901 在試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，與安慰劑相比在所有訪視點(diǎn)上均取得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。

和黃醫(yī)藥：凡瑞格拉替尼

適應(yīng)癥：肝內(nèi)膽管癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q4（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 12 月 24 日，和黃醫(yī)藥的凡瑞格拉替尼上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療既往接受過系統(tǒng)性治療且存在FGFR2 融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的肝內(nèi)膽管癌成人患者。

凡瑞格拉替尼（HMPL-453） 是一種新型、高選擇性且強(qiáng)效的 FGFR 1、2 和 3 抑制劑。本次上市申請(qǐng)是基于一項(xiàng)在中國(guó)開展的單臂、多中心、開放標(biāo)簽的 II 期注冊(cè)研究數(shù)據(jù)。該研究已達(dá)到 ORR 的主要終點(diǎn)，并在包括 PFS、DCR、DoR 和OS 在內(nèi)的次要終點(diǎn)方面取得了積極結(jié)果。

百利天恒： BL-B01D1

適應(yīng)癥：鼻咽癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q4

2025 年 11 月 21 日，百利天恒 BL-B01D1 上市申請(qǐng)獲得受理。該申請(qǐng)已被納入優(yōu)先審評(píng)，用于既往經(jīng) PD-1/PD-L1 單抗治療且經(jīng)至少兩線化療（至少一線含鉑）治療失敗的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者。該藥是全球首個(gè)且目前唯一申報(bào)上市的雙抗 ADC。

BL-B01D1（iza-bren）是一款全球首創(chuàng) EGFRxHER3 雙抗 ADC。本次上市申請(qǐng)是基于 BL-B01D1 在鼻咽癌的 III 期臨床試驗(yàn) BL-B01D1-303 的結(jié)果。2025 年 7 月，該研究的期中分析已達(dá)到主要終點(diǎn)，與化療相比，BL-B01D1 顯著提高了患者的 ORR 和 PFS 。此外，iza-bren 針對(duì)食管鱗癌的申請(qǐng)也已被 CDE 納入擬優(yōu)先審評(píng)。

諾華：Onasemnogene abeparvovec

適應(yīng)癥：脊髓性肌萎縮癥

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q4（已納入優(yōu)先審評(píng)）

2025 年 8 月 2 日，諾華的 Onasemnogene abeparvovec 鞘內(nèi)注射液（OAV101 注射液）上市申請(qǐng)獲得受理。該申請(qǐng)已被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)，適用于治療6 月齡及以上 5q 型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。

OAV101 是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因治療藥物，一針價(jià)格超過1400萬人民幣，2024 年該藥的全球銷售額為 12.14 億美元。

全球 III 期臨床 STEER 研究（NCT05089656）的結(jié)果顯示，接受 Zolgensma 治療患者顯示出在運(yùn)動(dòng)功能方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的改善，并實(shí)現(xiàn)在疾病自然病程中通常難以觀察的運(yùn)動(dòng)能力，且療效在 52 周隨訪中得以維持。

強(qiáng)生：尼卡利單抗

適應(yīng)癥：重癥肌無力

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q4

2025 年 4 月 23 日，強(qiáng)生尼卡利單抗注射液上市申請(qǐng)獲得受理。該申請(qǐng)已被納入優(yōu)先審評(píng)，適用于治療自身抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者和青少年患者（大于 12 歲）。

尼卡利單抗是強(qiáng)生通過約 65 億美元收購(gòu) Momenta Pharmaceuticals 獲得的一款 FcRn 抗體。它可通過特異性結(jié)合 FcRn，阻斷其與 IgG 抗體的結(jié)合，減少 IgG 抗體的回收和循環(huán)，從根本上降低血液中自身抗體水平。2025 年 4 月，該藥已獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，用于治療 gMG 患者。

研究數(shù)據(jù)顯示：

• 在治療第 22、23 和 24 周時(shí)，接受「尼卡利單抗+SOC」的患者 MG-ADL 評(píng)分改善了 4.70 分，顯著高于「安慰劑+SOC」組的 3.25 分改善（P=0.002）；

• 在次要終點(diǎn) QMG 方面，與安慰劑+SOC 相比，尼卡利單抗+SOC 的 OMG 評(píng)分改善 4.86 分（vs 安慰劑組 2.05 分），患者不同肌肉群的力量和功能得到顯著改善（P<0.001）；

• 尼卡利單抗+SOC 組 MG-ADL 評(píng)分改善 ≥2 分的比例為 68.8%，而安慰劑+SOC 組這一數(shù)值為 52.6%（P=0.021），進(jìn)一步表明使用尼卡利單抗治療可減輕 gMG 對(duì)患者日常生活的影響。

• 安全性方面，尼卡利單抗的耐受性總體良好，不良事件的總體發(fā)生率與安慰劑+SOC 組相似。

朗來科技：MY008211A

適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q4

2025 年 10 月 18 日，朗來科技的 MY008211A 片上市申請(qǐng)獲得受理，用于治療既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。該申請(qǐng)已被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)。

MY008211A 是朗來科技自主研發(fā)的一款補(bǔ)體 B 因子（CFB）抑制劑。目前國(guó)內(nèi)和海外均只有一款 CFB 抑制劑獲批上市，即諾華的伊普可泮。朗來科技的 MY008211A 在該賽道進(jìn)度第二，是首個(gè)報(bào)上市的國(guó)產(chǎn) CFB 抑制劑。

藥捷安康：替恩戈替尼

適應(yīng)癥：膽道癌

預(yù)計(jì)獲批時(shí)間：2026 年 Q4

2025 年 12 月 19 日，藥捷安康的替恩戈替尼上市申請(qǐng)獲得受理。該申請(qǐng)已被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)，用于既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療和 FGFR 抑制劑治療的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者的治療。

替恩戈替尼是一款創(chuàng)新多靶點(diǎn)小分子激酶抑制劑，可通過靶向腫瘤細(xì)胞和改善腫瘤微環(huán)境發(fā)揮抗腫瘤作用。目前，藥捷安康正在全球范圍內(nèi)開展替恩戈替尼的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥涵蓋膽管癌、前列腺癌、乳腺癌、肝癌等多種實(shí)體瘤。

在 2025 年 ESMO 大會(huì)上， 藥捷安康 公開了替恩戈替尼于膽管癌適應(yīng)癥的最新匯總研究數(shù)據(jù)。

截至 2024 年 10 月 16 日的 110 例晚期膽管癌患者數(shù)據(jù)，其中 59.1% 的患者曾接受過≥3 線既往抗腫瘤治療，超過 46% 的患者曾接受過 FGFR 抑制劑治療。

結(jié)果顯示，在攜帶 FGFR2 變異的 55 位膽管癌患者中，mPFS 為 7.26 個(gè)月，mOS 為 15.93 個(gè)月；在經(jīng)過全身性治療和 FGFR 抑制劑治療的 35 位膽管癌患者中，mPFS 為 6.01 個(gè)月，mOS 為 17.05 個(gè)月。

該產(chǎn)品耐受性良好，安全性可控。

除了上述藥物，還有許多其它藥物有望于 2026 年在中國(guó)獲批上市。關(guān)注新浪醫(yī)藥，獲取更多新藥資訊。

加入讀者交流群：

商 務(wù) 合 作 ：楊小雨 15210041717