首款！肺動脈高壓重磅新藥「索特西普」在國內獲批

1月5日，默沙東中國宣布其肺動脈高壓（PAH）新藥Sotatercept（索特西普）在國內獲批上市。新聞稿顯示，該藥物是首款被批準用于治療PAH的激活素信號抑制劑療法。

公開資料顯示，PAH是一種罕見、進行性且危及生命的心血管疾病，其臨床表現為肺部小動脈增生性重塑和管腔逐漸狹窄。患者因缺氧出現嘴唇、指甲或皮膚青紫的現象，被稱為“藍嘴唇”。

肺動脈高壓(Pulmonary Arterial Hypertension，PAH)是當前臨床上較難治愈的一類慢性心血管疾病，全球約有1%的人口受到PAH的困擾，而65歲以上人群的發病率甚至高達5%～10%。但近十余年來隨著靶向藥物的應用患者的生活質量和生存率得到顯著改善。

目前，市場上現有的PAH療法可通過促進肺血管擴張來緩解患者病情，但無法從根本上解決肺血管重塑的問題。

Sotatercept是一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，可選擇性結合TGF-β超家族配體，恢復肺動脈壁和右心室重構相關的促增殖和抗增殖信號通路之間的平衡，起到抑制細胞增殖、逆轉血管重構和暢通血管的效果。Sotatercept也是目前唯一一款被設計用于治療PAH的ACVR2A靶向藥物。

Sotatercept的III期STELLAR研究顯示，治療第24周時，Sotatercept組患者的6分鐘步行距離（6MWD）相較于基線增加了34.4米，而安慰劑組這一數值為1.0米。根據Hodges-Lehmann檢驗，兩組之間的組間差異為40.8米（95% CI: 27.5 to 54.1; P<0.001）。

同類靶點包括IMM72（宜明昂科，2025年已在國內提交 IND）。

肺動脈高壓治療領域，2024年3月：FDA在積極的A DUE結果后批準Johnson & Johnson每日一次復方片劑Opsynvi；2024年3月：FDA批準Merck的Winrevair，首個用于成人肺動脈高壓的激活素信號抑制劑。2025年4月：United Therapeutics確認RemunityPRO泵將于2025年末推出 。

肺動脈高壓治療藥物市場規模在2025年估值為81.1億美元，預計到2030年達到115.1億美元，以6.01%的復合年增長率增長。 此前該領域主要品牌包括強生、拜耳、輝瑞等。

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